Quão eficaz é isso?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Vários ensaios importantes relataram que Evrysdi melhora significativamente os níveis de proteína dos neurônios motores de sobrevivência (SMN) em recém-nascidos, crianças e adultos jovens com AME, permitindo um aumento na força muscular e a conquista de marcos, como ser capaz de sente-se independentemente por 5 ou mais segundos de cada vez. Uma extensão do rótulo do Evrysdi em maio de 2022 para incluir bebês pré-sintomáticos com menos de 2 meses (ou recém-nascidos) permite que os profissionais de saúde intervenham o mais cedo possível no tratamento de bebês com AME.

O RAINBOWFISH estudo em recém-nascidos relatou que bebês pré-sintomáticos com AME tratados com Evrysdi alcançaram marcos importantes, como sentar e ficar em pé, com meia caminhada após 12 meses de tratamento. Todos os bebês estavam vivos aos 12 meses sem ventilação permanente.

Outros estudos

O estudo SUNFISH é um estudo em andamento que investiga Evrysdi em pessoas de 2 a 25 anos de idade com atrofia muscular espinhal tipo 2 ou 3 (AME). Os resultados até agora relataram:

  • Os aumentos na função motora são sustentados após três anos, enquanto os eventos adversos diminuíram durante o mesmo período
  • Uma melhoria acentuada ou estabilização da função motora função motora após dois anos em comparação com um grupo de controle externo não tratado
  • Função motora significativamente melhorada após 24 meses de tratamento em comparação com dados de história natural
  • Aumentos rápidos e sustentados nos níveis de proteína SMN
  • Em média, as pessoas experimentaram um aumento de duas vezes nos níveis de proteína SMN no sangue após quatro semanas, o que foi sustentado por pelo menos 24 meses.

    • FIREFISH, um estudo que investigou 17 crianças com AME de início infantil relatou:

  • 41% que receberam a dosagem recomendada de 0,2 mg/kg/dia conseguiram sentar-se independentemente por ≥ 5 segundos após 12 meses de tratamento. Isto representou um desvio significativo da história natural da AME de início infantil não tratada porque, normalmente, não se esperaria que estes pacientes atingissem a capacidade de sentar-se de forma independente
  • Após 12 meses de tratamento, 90% estavam vivos sem doença permanente. ventilação (e atingiram 15 meses de idade ou mais).
  • Após um mínimo de 23 meses de tratamento, 81% estavam vivos sem ventilação permanente e atingiram 28 meses de idade ou mais
  • Sem Evrysdi, não se esperaria que mais de 25% destes doentes sobrevivessem sem ventilação permanente para além dos 14 meses de idade. Evrysdi permitiu que os pacientes atingissem uma idade média de 32 meses; intervalo de 28 a 45 meses.

    • Um estudo que investigou 51 pacientes com AME de início tardio (AME Tipo 2 ou Tipo 3) relatou que:

  • Houve uma alteração de 1,36 na pontuação inicial do MFM32 após 12 meses de tratamento com Evrysdi; as pessoas designadas para receber placebo relataram -0,19 (uma piora) em sua pontuação inicial
  • 38,3% dos pacientes que tomaram Evrysdi relataram uma alteração em relação à pontuação total MFM32 inicial de 3 ou mais após 12 meses de tratamento.

    • Perguntas médicas relacionadas

    Isenção de responsabilidade

    Todos os esforços foram feitos para garantir que as informações fornecidas por Drugslib.com sejam precisas, atualizadas -date e completo, mas nenhuma garantia é feita nesse sentido. As informações sobre medicamentos aqui contidas podem ser sensíveis ao tempo. As informações do Drugslib.com foram compiladas para uso por profissionais de saúde e consumidores nos Estados Unidos e, portanto, o Drugslib.com não garante que os usos fora dos Estados Unidos sejam apropriados, a menos que especificamente indicado de outra forma. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com não endossam medicamentos, diagnosticam pacientes ou recomendam terapia. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com são um recurso informativo projetado para ajudar os profissionais de saúde licenciados a cuidar de seus pacientes e/ou para atender os consumidores que veem este serviço como um complemento, e não um substituto, para a experiência, habilidade, conhecimento e julgamento dos cuidados de saúde. profissionais.

    A ausência de uma advertência para um determinado medicamento ou combinação de medicamentos não deve de forma alguma ser interpretada como indicação de que o medicamento ou combinação de medicamentos é seguro, eficaz ou apropriado para qualquer paciente. Drugslib.com não assume qualquer responsabilidade por qualquer aspecto dos cuidados de saúde administrados com a ajuda das informações fornecidas por Drugslib.com. As informações aqui contidas não se destinam a cobrir todos os possíveis usos, instruções, precauções, advertências, interações medicamentosas, reações alérgicas ou efeitos adversos. Se você tiver dúvidas sobre os medicamentos que está tomando, consulte seu médico, enfermeiro ou farmacêutico.

    Palavras -chave populares