Cât de eficient este?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Mai multe studii majore au raportat că Evrysdi îmbunătățește semnificativ nivelurile de proteine ​​ale neuronului motor de supraviețuire (SMN) la nou-născuți, copii și adulți tineri cu SMA, permițând o creștere a forței musculare și atingerea unor etape, cum ar fi capacitatea de a stați independent timp de 5 sau mai multe secunde la un moment dat. O extensie a etichetei pentru Evrysdi în mai 2022, pentru a include sugarii presimptomatici cu vârsta sub 2 luni (sau nou-născuții) le permite furnizorilor de asistență medicală să intervină cât mai devreme posibil în tratarea bebelușilor cu SMA.

The RAINBOWFISH. studiul la nou-născuți a raportat că bebelușii pre-simptomatici cu SMA tratați cu Evrysdi au atins repere-cheie, cum ar fi statul pe scaun și în picioare, cu jumătate de mers după 12 luni de tratament. Toți sugarii erau în viață la 12 luni fără ventilație permanentă.

Alte studii

Studiul SUNFISH este un studiu în curs de desfășurare care investighează Evrysdi la persoane cu vârsta cuprinsă între 2 și 25 de ani cu atrofie musculară spinală (SMA) de tip 2 sau 3. Rezultatele de până acum au raportat:

  • Creșteri ale funcției motorii sunt susținute la trei ani, în timp ce evenimentele adverse au scăzut în aceeași perioadă
  • O îmbunătățire marcată sau o stabilizare a motorului funcție după doi ani în comparație cu un grup de control extern netratat
  • Îmbunătățirea semnificativă a funcției motorii după 24 de luni de tratament în comparație cu datele din istorie naturală
  • Creșteri rapide și susținute ale nivelurilor de proteine ​​SMN
  • În medie, oamenii au experimentat o creștere de două ori a nivelurilor de proteine ​​​​SMN din sânge după patru săptămâni, care a fost susținută timp de cel puțin 24 de luni.

    • FIREFISH >, un studiu care investighează 17 copii cu SMA cu debut infantil a raportat:

  • 41% cărora li s-a administrat doza recomandată de 0,2 mg/kg/zi au putut să stea independent timp de ≥ 5 secunde după 12 luni de tratament. Aceasta a reprezentat o abatere semnificativă de la istoria naturală a SMA netratată cu debut infantil, deoarece, de obicei, nu ar fi de așteptat ca acești pacienți să atingă capacitatea de a sta independent
  • După 12 luni de tratament, 90% erau în viață fără permanentă. ventilație (și au atins vârsta de 15 luni sau mai mult).
  • După un minim de 23 de luni de tratament, 81% erau în viață fără ventilație permanentă și atinseseră vârsta de 28 de luni sau mai mult
  • Fără Evrysdi, nu s-ar fi așteptat ca mai mult de 25% dintre acești pacienți să supraviețuiască fără ventilație permanentă după vârsta de 14 luni. Evrysdi a permis pacienților să atingă o vârstă medie de 32 de luni; interval de 28 până la 45 de luni.

    • Un studiu care a investigat 51 de pacienți cu SMA cu debut tardiv (SMA tip 2 sau tip 3) a raportat că:

  • A existat o modificare de 1,36 a scorului inițial MFM32 după 12 luni de tratament cu Evrysdi; persoanele alocate placebo au raportat o -0,19 (o înrăutățire) a scorului lor inițial
  • 38,3% dintre pacienții care au luat Evrysdi au raportat o schimbare față de scorul total MFM32 inițial de 3 sau mai mult după 12 luni de tratament.
    • >

    Întrebări medicale conexe

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare