Насколько это эффективно?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Несколько крупных исследований показали, что Эврисди значительно повышает уровень белка выживаемости двигательных нейронов (SMN) у новорожденных, детей и молодых людей со СМА, позволяя увеличить мышечную силу и достичь важных показателей, например, способности сидеть самостоятельно в течение 5 и более секунд за раз. Расширение маркировки Evrysdi в мае 2022 года, включив в нее младенцев в возрасте до 2 месяцев (или новорожденных) с предсимптомной формой заболевания, позволит медицинским работникам как можно раньше вмешаться в лечение младенцев со СМА.

The RAINBOWFISH Исследование новорожденных показало, что младенцы с предсимптомной СМА, получавшие Эврисди, достигли ключевых показателей, таких как сидение и стояние, полуходьба после 12 месяцев лечения. Все младенцы были живы в возрасте 12 месяцев без постоянной вентиляции легких.

Другие исследования

Исследование SUNFISH — это продолжающееся исследование, в котором Эврисди изучается у людей в возрасте от 2 до 25 лет со спинальной мышечной атрофией (СМА) 2 или 3 типа. На данный момент получены следующие результаты:

  • Улучшение двигательной функции сохраняется в течение трех лет, тогда как нежелательные явления уменьшаются за тот же период.
  • Заметное улучшение или стабилизация двигательной функции. функцию через два года по сравнению с группой внешнего контроля, не получавшей лечения.
  • Значительное улучшение двигательной функции через 24 месяца лечения по сравнению с данными естественного анамнеза.
  • Быстрое и устойчивое увеличение уровней белка SMN.
    • >
  • В среднем у людей наблюдалось двукратное увеличение уровня белка SMN в крови через четыре недели, которое сохранялось в течение как минимум 24 месяцев.

    • FIREFISH > исследование, в котором приняли участие 17 детей со СМА с инфантильным началом, показало:

  • 41%, которым давали рекомендованную дозу 0,2 мг/кг/день, могли самостоятельно сидеть в течение ≥ 5 секунд после 12 месяц лечения. Это представляет собой значимое отклонение от естественного течения нелеченой СМА с инфантильным началом, поскольку, как правило, от этих пациентов не ожидается достижения способности сидеть самостоятельно.
  • После 12 месяцев лечения 90% были живы без постоянного вентиляции (и достигли возраста 15 месяцев или старше).
  • После как минимум 23 месяцев лечения 81% были живы без постоянной вентиляции и достигли возраста 28 месяцев или старше.
  • Без Эврисди можно было бы ожидать, что не более 25% этих пациентов выживут без постоянной вентиляции после 14-месячного возраста. Эврисди позволил пациентам достичь среднего возраста 32 месяца; варьируется от 28 до 45 месяцев.

    • В исследовании с участием 51 пациента со СМА с поздним началом (СМА типа 2 или типа 3) сообщалось, что:

  • Было обнаружено изменение исходного показателя MFM32 на 1,36 после 12 месяцев лечения Эврисди; люди, принимавшие плацебо, сообщили о -0,19 (ухудшении) исходного показателя.
  • 38,3% пациентов, принимавших Эврисди, сообщили об изменении исходного общего показателя MFM32 на 3 или более после 12 месяцев лечения.

    • Сопутствующие медицинские вопросы

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова