Ne kadar etkili?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Birçok önemli araştırma, Evrysdi'nin SMA'lı yenidoğanlarda, çocuklarda ve genç yetişkinlerde hayatta kalma motor nöron (SMN) protein düzeylerini önemli ölçüde iyileştirdiğini, kas gücünde artışa ve Bir seferde 5 veya daha fazla saniye boyunca bağımsız olarak oturun. Mayıs 2022'de Evrysdi için etiketin 2 aydan küçük pre-semptomatik bebekleri (veya yeni doğanları) kapsayacak şekilde genişletilmesi, sağlık hizmeti sağlayıcılarının SMA'lı bebeklerin tedavisine mümkün olduğu kadar erken müdahale etmesine olanak tanıyor.

RAINBOWFISH yenidoğanlarda yapılan bir araştırma, Evrysdi ile tedavi edilen SMA'lı semptom öncesi bebeklerin, 12 aylık tedaviden sonra oturma ve ayakta durma gibi önemli dönüm noktalarına yarım yürümeyle ulaştıklarını bildirdi. Kalıcı ventilasyon olmadan 12. ayda tüm bebekler hayattaydı.

Diğer denemeler

SUNFISH denemesi, Tip 2 veya 3 spinal müsküler atrofisi (SMA) olan 2-25 yaş arası kişilerde Evrysdi'yi araştıran devam eden bir çalışmadır. Şu ana kadar elde edilen sonuçlar şunları rapor etmiştir:

  • Motor fonksiyonlardaki artışlar üç yılda devam ederken aynı dönemde advers olaylar azaldı
  • Motor fonksiyonda belirgin bir iyileşme veya stabilizasyon Tedavi görmemiş harici kontrol grubuyla karşılaştırıldığında iki yıl sonra işlev
  • Doğal geçmiş verileriyle karşılaştırıldığında 24 aylık tedaviden sonra motor işlevinde önemli ölçüde iyileşme
  • SMN protein düzeylerinde hızlı ve sürekli artışlar
  • İnsanların kan SMN protein düzeylerinde ortalama olarak dört hafta sonra iki kat artış görüldü ve bu en az 24 ay boyunca devam etti.

    • Ateş Balığı, infantil başlangıçlı SMA'lı 17 çocuğu araştıran bir çalışma şunları bildirdi:

  • Önerilen 0,2 mg/kg/gün dozu verilen hastaların %41'i, 12 yaşından sonra ≥ 5 saniye boyunca bağımsız olarak oturabildi. ay tedavi. Bu, tedavi edilmemiş bebeklik döneminde başlayan SMA'nın doğal seyrinden anlamlı bir sapmayı temsil ediyordu çünkü tipik olarak bu hastaların bağımsız olarak oturabilme becerisine sahip olmaları beklenmiyordu.
  • 12 aylık tedaviden sonra %90'ı kalıcı hastalık olmadan hayattaydı. ventilasyon (ve 15 aylık veya daha büyük yaşta)
  • Minimum 23 aylık tedaviden sonra %81'i kalıcı ventilasyon olmadan hayattaydı ve 28 ay veya daha büyük bir yaşa ulaşmıştı
  • Evrysdi olmasaydı, bu hastaların %25'inden fazlasının 14 aydan sonra kalıcı ventilasyon olmadan hayatta kalması beklenemezdi. Evrysdi hastaların ortalama 32 ay yaşına ulaşmalarına izin verdi; aralığı 28 ila 45 ay.

    • Geç başlangıçlı SMA'lı (SMA Tip 2 veya Tip 3) 51 hastayı araştıran bir çalışma şunu bildirdi:

  • 12 aylık Evrysdi tedavisinden sonra başlangıç ​​MFM32 skorunda 1,36'lık bir değişiklik; Plaseboya atanan kişiler başlangıç ​​puanlarında -0,19 (kötüleşme) bildirdi
  • Evrysdi alan hastaların %38,3'ü, 12 aylık tedaviden sonra başlangıç ​​MFM32 toplam skoruna göre 3 veya daha fazla bir değişiklik bildirdi.

    • İlgili tıbbi sorular

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler