Наскільки це ефективно?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Кілька великих досліджень показали, що Evrysdi значно покращує рівень протеїну мотонейронів виживання (SMN) у новонароджених, дітей і молодих людей із СМА, сприяючи збільшенню м’язової сили та досягненню основних етапів, таких як можливість сидіти самостійно протягом 5 або більше секунд за раз. Розширення етикетки для Evrysdi в травні 2022 року для включення передсимптомних немовлят віком до 2 місяців (або новонароджених) дозволяє постачальникам медичних послуг якомога раніше втручатися в лікування немовлят із СМА.

RAINBOWFISH Дослідження новонароджених показало, що немовлята зі СМА без симптомів, які отримували лікування Evrysdi, досягли ключових показників, таких як сидіння та стояння, наполовину ходіння після 12 місяців лікування. Усі немовлята були живі у віці 12 місяців без постійної вентиляції.

Інші випробування

Дослідження SUNFISH – це триваюче дослідження Evrysdi у людей віком 2–25 років зі спінальною м’язовою атрофією 2 або 3 типу (SMA). Результати на даний момент свідчать:

  • Підвищення рухової функції зберігається протягом трьох років, тоді як небажані явища зменшилися протягом того самого періоду
  • Помітне покращення або стабілізація рухової активності функція через два роки порівняно з групою зовнішнього контролю без лікування
  • Значне покращення рухової функції після 24 місяців лікування порівняно з природними даними
  • Швидке та стійке підвищення рівня білка SMN
  • У середньому через чотири тижні люди відчували двократне підвищення рівня білка SMN у крові, яке зберігалося щонайменше 24 місяці.

    • FIREFISH, дослідження за участю 17 дітей із інфантильним початком СМА показало:

  • 41%, які отримували рекомендовану дозу 0,2 мг/кг/день, змогли самостійно сидіти ≥ 5 секунд після 12 місяців лікування. Це являло собою значуще відхилення від природного перебігу нелікованої інфантильної СМА, оскільки зазвичай не очікується, що ці пацієнти досягнуть здатності самостійно сидіти
  • Після 12 місяців лікування 90% були живі без постійного вентиляції легенів (і досягли віку 15 місяців або старше).
  • Після мінімум 23 місяців лікування 81% були живі без постійної вентиляції легенів і досягли віку 28 місяців або старше
  • Без Evrysdi можна було б очікувати, що не більше 25% цих пацієнтів виживуть без постійної вентиляції легенів після 14 місяців. Evrysdi дозволив пацієнтам досягти середнього віку 32 місяці; від 28 до 45 місяців.

    • У дослідженні 51 пацієнта з пізнім початком СМА (СМА типу 2 або типу 3) повідомлено, що:

  • Було зміна на 1,36 у базовій оцінці MFM32 після 12 місяців лікування Evrysdi; люди, яким було призначено плацебо, повідомили про -0,19 (погіршення) початкової оцінки.
  • 38,3% пацієнтів, які приймали Evrysdi, повідомили про зміну базової загальної оцінки MFM32 на 3 або більше після 12 місяців лікування.

    • Супутні медичні питання

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова