ما مدى فعالية الزينبوزيم؟
يعتبر Xenpozyme (olipudase alfa-rpcp) فعالاً في علاج مظاهر الجهاز العصبي غير المركزي لنقص حمض السفينغوميليناز (ASMD) لدى البالغين ومرضى الأطفال. كان ASMD يُسمى سابقًا أنواع مرض نيمان-بيك A وA/B وB. ينتج مرض ASMD عن نقص حمض السفينغوميليناز (ASM)، وهو إنزيم يكسر مادة دهنية تسمى السفينغوميلين والتي تكون وجدت في الخلايا. إذا كنت تفتقر إلى ما يكفي من إنزيم ASM الوظيفي، فإن السفينغوميلين يتراكم ويدمر أعضاء معينة.
مع مرور الوقت، يمكن أن يؤدي تراكم السفينغوميلين إلى مجموعة من أعراض ASMD بما في ذلك:
انخفاض وظيفة الرئة تضخم الطحال و/أو الكبد انخفاض عدد الصفائح الدموية (نقص الصفيحات) تأخر النمو عند الأطفال يساعد Xenpozyme على تقليل تخزين السفينغوميلين، وتقليل حجم الأعضاء المتضخمة (تضخم الأعضاء) وتحسين وظيفة الرئتين والكبد. وقد يؤدي أيضًا إلى تحسين بعض أعراض الجهاز العصبي غير المركزي الأخرى لـ ASMD.
ما مدى فعالية الزينبوزيم لدى البالغين؟
وفقًا لنتائج دراسة استمرت لمدة عام تمت مقارنة الزينبوزيم مع الدواء الوهمي، والتي أجريت على 36 مريضًا مصابًا بمرض التوحد، فإن العلاج بالزينبوزيم:
< ul> تحسن وظائف الرئة في بداية الدراسة، كان متوسط مستوى وظائف الرئة في كل من مجموعتي Xenpozyme والعلاج الوهمي مستوى معتدلًا، وفقًا لقدرة الرئتين على نشر أول أكسيد الكربون. (DLCO) نتائج الاختبار (متوسط النسبة الأساسية المتوقعة لـ DLCO Xenpozyme: 49.4 ± 11.0 مقابل الدواء الوهمي: 48.5 ± 10.8). يقيس الاختبار قدرة الرئتين على نقل الغاز من الهواء المستنشق إلى مجرى الدم ويستخدم لقياس وظائف الرئة. بعد 52 أسبوعًا من العلاج، تحسنت نتائج DLCO بشكل ملحوظ في مجموعة Xenpozyme مقارنة بمجموعة الدواء الوهمي (زيادة قدرها 21.97% مقابل 2.96%، p = 0.0004). تراوحت النسبة المئوية للتغير من خط الأساس في مجموعة Xenpozyme من 7 إلى 78% مقارنة بـ -14 إلى 29% في مجموعة الدواء الوهمي. أشارت اختبارات أخرى أجريت أثناء الدراسة أيضًا إلى أن زينبوزيم يعمل على تحسين وظائف الرئة. انخفاض حجم الطحال في بداية الدراسة، كان متوسط حجم الطحال في كل من مجموعتي زينبوزيم والعلاج الوهمي يدل على تضخم الطحال المعتدل إلى الشديد (تضخم الطحال). بعد 52 أسبوعًا من العلاج، انخفض حجم الطحال بشكل ملحوظ في مجموعة Xenpozyme مقارنة مع مجموعة الدواء الوهمي (-39.4% مقابل 0.48%، P <0.0001). في حين أن حجم الطحال في مجموعة الدواء الوهمي لم يتغير بشكل أساسي على مدار الدراسة، إلا أن جميع المرضى في مجموعة Xenpozyme، باستثناء واحد، شهدوا انخفاضًا في حجم الطحال لديهم بنسبة تزيد عن 30%. المريض الوحيد الذي لم يلاحظ مثل هذا الانخفاض فاتته علاجات متعددة. انخفاض حجم الكبد قلل زينبوزيم حجم الكبد بشكل ملحوظ مقارنةً بالعلاج الوهمي (-28.1% مقابل 1.5%، p < 0.0001). في بداية الدراسة، أظهر متوسط حجم الكبد في كل من مجموعتي Xenpozyme والعلاج الوهمي تضخم الكبد المعتدل (تضخم الكبد). في حين ظلت أحجام الكبد دون تغيير إلى حد كبير في مجموعة الدواء الوهمي خلال الدراسة، فإن جميع المرضى الذين عولجوا بـ Xenpozyme شهدوا انخفاضًا في حجم الكبد، بما في ذلك 12 مريضًا يعانون من تضخم الكبد بشكل معتدل في البداية والذين أصيبوا بتضخم خفيف فقط بعد 52 أسبوعًا من العلاج. . زيادة عدد الصفائح الدموية أظهر متوسط عدد الصفائح الدموية في بداية الدراسة أن المرضى في كل من مجموعتي Xenpozyme ومجموعة الدواء الوهمي كانوا يعانون من نقص الصفيحات الخفيف. أدى علاج Xenpozyme إلى زيادة عدد الصفائح الدموية أكثر من العلاج الوهمي (16.82 مقابل 2.49٪ تغير من خط الأساس، على التوالي، p = 0.0185). بعد الدراسة التي استمرت لمدة عام، المرضى في مجموعتي Xenpozyme والعلاج الوهمي تم منحهم الفرصة للبقاء في الدراسة لمدة تصل إلى 4 سنوات وتم تكليف جميع المرضى بتناول Xenpozyme. وبعد ما يصل إلى عامين من العلاج بالزينبوزيم، استمرت النتائج في إظهار تحسن في النتائج المذكورة أعلاه.
ما مدى فعالية الزينبوزيم عند الأطفال؟
وفقًا لنتائج دراسة استمرت لمدة عام لمقارنة الزينبوزيم مع الدواء الوهمي، والتي أجريت على 20 مريضًا مصابًا باضطراب طيف التوحد (ASMD) تتراوح أعمارهم بين 1 إلى 17 عامًا ، العلاج باستخدام Xenpozyme:
تحسين وظائف الرئة في بداية دراسة الأطفال، أظهرت نتائج اختبار DLCO أنه من بين مرضى الأطفال التسعة الذين يمكنهم الخضوع لهذا الاختبار، واحد كان لديهم ضعف شديد في وظائف الرئة، وكان أربعة منهم يعانون من ضعف معتدل في وظائف الرئة وأربعة يعانون من ضعف طفيف في وظائف الرئة (متوسط النسبة المئوية الأساسية المتوقعة لـ DLCO كان 54.8 ± 14.2 بالمائة). أدى العلاج باستخدام Xenpozyme إلى تحسين وظائف الرئة بشكل ملحوظ مع زيادة متوسطة قدرها 33 بالمائة بعد عام من العلاج (قيمة الاحتمال = 0.0053). أدى العلاج باستخدام Xenpozyme أيضًا إلى تحسين مرض الرئة الخلالي (ILD) لدى مرضى الأطفال. بعد 52 أسبوعًا من العلاج، لوحظ انخفاض في المظهر الزجاجي المطحون و/أو الكثافة الشبكية العقدية. انخفض متوسط درجات ILD أيضًا. خمسة من المرضى الستة الذين يعانون من مرض التهاب الرئة الخلالي الشديد في بداية الدراسة، كان لديهم مرض مرض الرئة الخلالي الخفيف أو المتوسط فقط في نهاية الدراسة ولم تظهر على المريض الآخر أي علامات مرض مرض الخلد الرئوي المزمن. انخفاض حجم الطحال كان لدى جميع المرضى في دراسة الأطفال تضخم معتدل أو شديد في الطحال (تضخم الطحال) في بداية الدراسة. أدى العلاج باستخدام Xenpozyme إلى انخفاض في حجم الطحال يتراوح من -23 إلى -61 بالمائة. وكان متوسط الانخفاض في جميع الفئات العمرية -49.2 ± 9.7 في المئة (P <0.0001). تحسن جميع المرضى باستثناء واحد من بين 12 مريضًا أصيبوا بتضخم شديد في الطحال في بداية الدراسة إلى مستوى معتدل من التضخم بعد العلاج لمدة 52 أسبوعًا. انخفاض حجم الكبد وتحسن وظائف الكبد< /strong> كان جميع المرضى في دراسة الأطفال يعانون من تضخم معتدل أو شديد في الكبد (تضخم الكبد) في بداية الدراسة. أدى العلاج باستخدام Xenpozyme إلى انخفاض في حجم الكبد يتراوح من -17 إلى -61 بالمائة. وكان متوسط الانخفاض في جميع الفئات العمرية -40.6 ± 9.4 في المئة (P <0.0001). تحسن جميع المرضى العشرة الذين يعانون من تضخم الكبد الحاد في بداية الدراسة إلى مستوى معتدل من التضخم بعد 52 أسبوعًا من العلاج. كما أدى العلاج باستخدام Xenpozyme إلى إعادة مستويات إنزيم الكبد إلى وضعها الطبيعي لدى معظم المرضى الذين لديهم مستويات مرتفعة. كانت مستويات ناقلة أمين الألانين (ALT) وناقلة أمين الأسبارتات (AST) مرتفعة في 80 بالمائة من المرضى في بداية الدراسة، ولكن بعد 52 أسبوعًا من العلاج بـ Xenpozyme، كان لدى مريضين فقط مستويات غير طبيعية من ناقلة أمين الأسبارتات ومريضين فقط كان لديهما مستويات غير طبيعية لناقلة أمين الألانين (ALT). . تحسين مستويات الدهون في بداية دراسة الأطفال، كانت مستويات الدهون بشكل عام أعلى من المعدل الطبيعي بين المرضى. أدى العلاج باستخدام Xenpozyme إلى تحسن نسبة الكوليسترول في الدم لمدة 26 أسبوعًا وكان متوسط مستوى الدهون بين المرضى ضمن المعدل الطبيعي بحلول الأسبوع 52 من الدراسة. تحسن النمو وقد لوحظ تحسن في النمو. بعد 52 أسبوعًا من العلاج بـ Xenpozyme في بعض مرضى الأطفال المسجلين في الدراسة، كما يتضح من التحسينات الملحوظة في متوسط درجات الطول Z. وبعد 52 أسبوعًا من العلاج، تحسنت درجات الارتفاع Z لدى 79% من المرضى وبقيت على حالها لدى 21%. في بداية الدراسة، كان متوسط الارتفاع Z هو -2.0 (المدى -3.8 إلى -1.0) وفي نهاية التجربة كان متوسط النتيجة -1.5 (المدى -3.4 إلى -0.6). وكان متوسط التحسن 0.56 (p <0.0001). كانت هناك تجربة طويلة الأمد على مرضى الأطفال جارية في أواخر عام 2022.
ما مدى سرعة عمل الزينبوزيم؟
يؤدي الزينبوزيم إلى انخفاض مستويات السفينغوميلين خلال أول 26 أسبوعًا من العلاج، وفقًا لنتائج دراسة سريرية. يحدث مرض ASMD بسبب تراكم هذه الدهون.
في دراسة أجريت على البالغين، لوحظ تحسن كبير في وظائف الرئة وحجم الطحال وحجم الكبد وعدد الصفائح الدموية بعد 26 أسبوعًا من العلاج بـ Xenpozyme. كما لوحظت تحسينات كبيرة في مستويات الدهون وحجم الطحال وحجم الكبد بعد 26 أسبوعًا من العلاج باستخدام زينبوزيم في دراسة أجريت على مرضى الأطفال.
الأسئلة الطبية ذات الصلة
إخلاء المسؤولية
تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.
لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.
كلمات رئيسية شعبية
