Jak účinný je Xenpozyme?
Xenpozyme (olipudáza alfa-rpcp) je účinný při léčbě projevů deficitu kyselé sfingomyelinázy (ASMD) mimo centrální nervový systém u dospělých a dětských pacientů. ASMD se dříve nazývala Niemann-Pickova choroba typu A, A/B a B. ASMD je způsobena nedostatkem kyselé sfingomyelinázy (ASM), enzymu, který štěpí tukovou látku zvanou sfingomyelin, která je nalezené v buňkách. Pokud vám chybí dostatek funkčního enzymu ASM, sfingomyelin se hromadí a poškozuje určité orgány.
V průběhu času může nahromadění sfingomyelinu způsobit řadu symptomů ASMD včetně:
Snížené funkce plic Zvětšená slezina a/nebo játra Snížený počet krevních destiček (trombocytopenie) Opožděný růst u dětí Xenpozyme pomáhá snižovat ukládání sfingomyelinu, zmenšovat velikost zvětšených orgánů (organomegalie) a zlepšovat funkci plic a jater. Může také zlepšit některé další symptomy ASMD mimo centrální nervový systém.
Jak účinný je Xenpozyme u dospělých?
Podle výsledků roční studie srovnávající Xenpozyme s placebem, která byla provedena u 36 pacientů s ASMD, léčba Xenpozymem:
< ul> Zlepšená funkce plic Na začátku studie byla průměrná úroveň funkce plic ve skupině Xenpozyme i ve skupině s placebem střední úrovně podle difuzní kapacity plic pro oxid uhelnatý Výsledky testu (DLCO) (průměrné procento předpokládané výchozí hodnoty DLCO Xenpozyme: 49,4 ± 11,0 vs. placebo: 48,5 ± 10,8). Test měří schopnost plic přenášet plyn z vdechovaného vzduchu do krevního řečiště a používá se k měření funkce plic. Po 52 týdnech léčby byly výsledky DLCO významně zlepšeny ve skupině Xenpozyme ve srovnání se skupinou s placebem (nárůst o 21,97 % vs 2,96 %, p = 0,0004). Procentuální změna od výchozí hodnoty ve skupině Xenpozyme se pohybovala od 7 do 78 % ve srovnání s -14 až 29 % ve skupině s placebem. Další testy provedené během studie také ukázaly, že Xenpozyme zlepšil plicní funkce. Snížení objemu sleziny Na začátku studie byla průměrná velikost sleziny jak ve skupině Xenpozyme, tak ve skupině s placebem. svědčící pro středně těžkou až těžkou splenomegalii (zvětšená slezina). Po 52 týdnech léčby se velikost sleziny významně snížila ve skupině Xenpozyme ve srovnání se skupinou s placebem (-39,4 % vs. 0,48 %, p < 0,0001). Zatímco objemy sleziny ve skupině s placebem se v průběhu studie v podstatě nezměnily, u všech pacientů ve skupině Xenpozyme kromě jednoho došlo ke snížení objemu sleziny o více než 30 %. Jediný pacient, který nezaznamenal takové snížení, vynechal vícenásobnou léčbu. Snížený objem jater Xenpozyme významně snížil objem jater ve srovnání s placebem (-28,1 % vs 1,5 %, p < 0,0001). Na začátku studie vykazoval průměrný objem jater ve skupině Xenpozyme i placebo střední hepatomegalii (zvětšená játra). Zatímco objemy jater zůstaly během studie ve skupině s placebem z velké části nezměněny, u všech pacientů léčených přípravkem Xenpozyme došlo ke zmenšení velikosti jater, včetně 12 pacientů se středně zvětšenými játry na začátku, u kterých došlo pouze k mírnému zvětšení po 52 týdnech léčby . Zvýšení počtu krevních destiček Průměrný počet krevních destiček na začátku studie ukázal, že pacienti ve skupině Xenpozyme i placebo měli mírnou trombocytopenii. Léčba Xenpozymem zvýšila počet krevních destiček více než placebo (16,82 vs 2,49 % změna oproti výchozí hodnotě, v tomto pořadí, p = 0,0185). Po roční studii pacienti ve skupinách Xenpozyme a placebo dostali šanci zůstat ve studii po dobu až 4 let a všem pacientům byla přidělena léčba Xenpozyme. Po až dvou letech léčby Xenpozyme výsledky nadále ukazovaly zlepšení ve výsledcích uvedených výše.
Jak účinný je Xenpozyme u dětí?
Podle výsledků roční studie srovnávající Xenpozyme s placebem, která byla provedena u 20 pacientů s ASMD ve věku od 1 do 17 let , léčba přípravkem Xenpozyme:
Zlepšení funkce plic Na začátku pediatrické studie výsledky testu DLCO ukázaly, že z devíti dětských pacientů, kteří mohli podstoupit toto testování, jeden měli těžce poškozenou plicní funkci, čtyři měli středně poškozenou plicní funkci a čtyři měli mírně poškozenou plicní funkci (průměrné výchozí procento předpokládané DLCO bylo 54,8 ± 14,2 procenta). Léčba přípravkem Xenpozyme významně zlepšila funkci plic s průměrným zvýšením o 33 procent pozorovaným po roce léčby (p = 0,0053). Léčba přípravkem Xenpozyme také zlepšila intersticiální plicní onemocnění (ILD) u dětských pacientů. Po 52 týdnech léčby bylo pozorováno snížení vzhledu mletého skla a/nebo retikulonodulární hustoty. Průměrné skóre ILD se také snížilo. Pět ze šesti pacientů s těžkou intersticiální plicní chorobou na začátku studie mělo na konci studie pouze mírnou nebo středně závažnou intersticiální plicní chorobu a druhý pacient neměl žádné známky intersticiální choroby plic. Snížený objem sleziny Všichni pacienti v pediatrické studii měli na začátku studie středně těžké nebo závažné zvětšení sleziny (splenomegalie). Léčba přípravkem Xenpozyme vedla ke snížení objemu sleziny v rozmezí od -23 do -61 procent. Průměrný pokles ve všech věkových skupinách byl -49,2 ± 9,7 procenta ( p < 0,0001). U všech 12 pacientů kromě jednoho se závažným zvětšením sleziny na začátku studie došlo po 52 týdnech léčby ke zlepšení na střední úroveň. Snížení objemu jater a zlepšení jaterních funkcí< /strong> Všichni pacienti v pediatrické studii měli na začátku studie středně těžké nebo těžké zvětšení jater (hepatomegalie). Léčba přípravkem Xenpozyme vedla ke snížení objemu jater v rozmezí od -17 do -61 procent. Průměrný pokles ve všech věkových skupinách byl -40,6 ± 9,4 procenta (p < 0,0001). U všech 10 pacientů se závažným zvětšením jater na začátku studie došlo po 52 týdnech léčby ke zlepšení na střední úroveň zvětšení. Léčba přípravkem Xenpozyme také vrátila hladiny jaterních enzymů zpět k normálu u většiny pacientů, kteří měli zvýšené hladiny. Hladiny alanintransaminázy (ALT) a aspartáttransaminázy (AST) byly na začátku studie zvýšeny u 80 procent pacientů, ale po 52 týdnech léčby přípravkem Xenpozyme pouze 2 pacienti měli abnormální hladiny AST a pouze 2 pacienti měli abnormální hladiny ALT . Zlepšení lipidových profilů Na začátku pediatrické studie byly hladiny lipidů u pacientů obecně nad normálním rozmezím. Léčba přípravkem Xenpozyme vedla ke zlepšení cholesterolu do 26 týdnů a průměrná hladina lipidů u pacientů byla v 52. týdnu studie v normálním rozmezí. Zlepšený růst Bylo pozorováno zlepšení růstu po 52 týdnech léčby přípravkem Xenpozyme u některých pediatrických pacientů zařazených do studie, jak ukazují zlepšení pozorovaná u průměrného Z skóre výšky. Po 52 týdnech léčby se skóre Z výšky zlepšilo u 79 procent pacientů a zůstalo stejné u 21 procent. Na začátku studie bylo střední skóre Z výšky -2,0 (rozsah -3,8 až -1,0) a na konci studie bylo střední skóre -1,5 (rozsah -3,4 až -0,6). Průměrné zlepšení bylo 0,56 (p < 0,0001). Koncem roku 2022 probíhala dlouhodobá studie u pediatrických pacientů.
Jak rychle Xenpozyme účinkuje?
Podle výsledků klinické studie má Xenpozyme za následek snížení hladiny sfingomyelinu během prvních 26 týdnů léčby. ASMD je způsobena nahromaděním tohoto lipidu.
Ve studii provedené u dospělých bylo po 26 týdnech léčby Xenpozyme pozorováno významné zlepšení funkce plic, objemu sleziny, objemu jater a počtu krevních destiček. Významné zlepšení hladin lipidů, objemu sleziny a objemu jater bylo také pozorováno po 26 týdnech léčby přípravkem Xenpozyme ve studii provedené u dětských pacientů.
Související lékařské otázky
Odmítnutí odpovědnosti
Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.
Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.
Populární klíčová slova
