Wie wirksam ist Xenpozyme?
Xenpozyme (Olipudase alfa-rpcp) ist wirksam zur Behandlung von nicht zentralnervösen Manifestationen eines sauren Sphingomyelinase-Mangels (ASMD) bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten. ASMD wurde früher als Niemann-Pick-Krankheit Typ A, A/B und B bezeichnet. ASMD wird durch einen Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASM) verursacht, einem Enzym, das eine fetthaltige Substanz namens Sphingomyelin abbaut in Zellen gefunden. Wenn Ihnen genügend funktionelles ASM-Enzym fehlt, reichert sich Sphingomyelin an und schädigt bestimmte Organe.
Im Laufe der Zeit kann eine Ansammlung von Sphingomyelin eine Reihe von ASMD-Symptomen verursachen, darunter:
Reduziert Lungenfunktion Vergrößerte Milz und/oder Leber Reduzierte Blutplättchenzahl (Thrombozytopenie) Verzögertes Wachstum bei Kindern Xenpozyme trägt dazu bei, die Speicherung von Sphingomyelin zu verringern, die Größe vergrößerter Organe zu verringern (Organomegalie) und die Funktion von Lunge und Leber zu verbessern. Es kann auch einige andere ASMD-Symptome außerhalb des Zentralnervensystems verbessern.
Wie wirksam ist Xenpozyme bei Erwachsenen?
Laut den Ergebnissen einer einjährigen Studie zum Vergleich von Xenpozyme mit Placebo, die an 36 Patienten mit ASMD durchgeführt wurde, Behandlung mit Xenpozyme:
< ul> Verbesserte Lungenfunktion Zu Beginn der Studie war die durchschnittliche Lungenfunktion sowohl in der Xenpozyme- als auch in der Placebo-Gruppe moderat, entsprechend der Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid (DLCO)-Testergebnisse (mittlerer Ausgangsprozentsatz des vorhergesagten DLCO Xenpozyme: 49,4 ± 11,0 vs. Placebo: 48,5 ± 10,8). Der Test misst die Fähigkeit der Lunge, Gas aus der eingeatmeten Luft in den Blutkreislauf zu transportieren und dient zur Messung der Lungenfunktion. Nach 52-wöchiger Behandlung waren die DLCO-Ergebnisse in der Xenpozyme-Gruppe im Vergleich zur Placebo-Gruppe deutlich verbessert (Anstieg um 21,97 % gegenüber 2,96 %, p = 0,0004). Die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert lag in der Xenpozyme-Gruppe zwischen 7 und 78 %, verglichen mit -14 bis 29 % in der Placebo-Gruppe. Andere während der Studie durchgeführte Tests zeigten ebenfalls, dass Xenpozyme die Lungenfunktion verbesserte. Vermindertes Milzvolumen Zu Beginn der Studie betrug die durchschnittliche Milzgröße sowohl in der Xenpozyme- als auch in der Placebogruppe Dies weist auf eine mittelschwere bis schwere Splenomegalie (vergrößerte Milz) hin. Nach 52-wöchiger Behandlung war die Milzgröße in der Xenpozyme-Gruppe im Vergleich zur Placebo-Gruppe signifikant verringert (-39,4 % vs. 0,48 %, p <0,0001). Während das Milzvolumen in der Placebo-Gruppe im Verlauf der Studie im Wesentlichen unverändert blieb, kam es bei allen Patienten in der Xenpozyme-Gruppe bis auf einen zu einem Rückgang des Milzvolumens um mehr als 30 %. Der einzige Patient, der keine solche Verringerung feststellte, verpasste mehrere Behandlungen. Verringertes Lebervolumen Xenpozyme reduzierte das Lebervolumen im Vergleich zu Placebo signifikant (-28,1 % gegenüber 1,5 %, p < 0,0001). Zu Beginn der Studie zeigte das durchschnittliche Lebervolumen sowohl in der Xenpozyme- als auch in der Placebo-Gruppe eine mäßige Hepatomegalie (vergrößerte Leber). Während das Lebervolumen in der Placebogruppe während der Studie weitgehend unverändert blieb, kam es bei allen mit Xenpozyme behandelten Patienten zu einer Verkleinerung ihrer Leber, darunter 12 Patienten mit anfangs mäßig vergrößerter Leber, die nach 52-wöchiger Behandlung nur eine leichte Vergrößerung aufwiesen . Blutplättchenzahl erhöhen Die durchschnittliche Blutplättchenzahl zu Beginn der Studie zeigte, dass bei Patienten sowohl in der Xenpozyme- als auch in der Placebogruppe eine leichte Thrombozytopenie auftrat. Die Behandlung mit Xenpozyme erhöhte die Thrombozytenzahl stärker als Placebo (16,82 vs. 2,49 % Veränderung gegenüber dem Ausgangswert, p = 0,0185). Nach der einjährigen Studie wurden Patienten in der Xenpozyme- und der Placebo-Gruppe untersucht erhielten die Möglichkeit, bis zu vier Jahre in der Studie zu bleiben, und allen Patienten wurde die Einnahme von Xenpozyme zugewiesen. Nach bis zu zweijähriger Behandlung mit Xenpozyme zeigten die Ergebnisse weiterhin eine Verbesserung der oben genannten Ergebnisse.
Wie wirksam ist Xenpozyme bei Kindern?
Nach den Ergebnissen einer einjährigen Studie zum Vergleich von Xenpozyme mit Placebo, die an 20 Patienten mit ASMD im Alter von 1 bis 17 Jahren durchgeführt wurde , Behandlung mit Xenpozyme:
Verbesserte Lungenfunktion Zu Beginn der pädiatrischen Studie zeigten die DLCO-Testergebnisse, dass einer der neun pädiatrischen Patienten, die sich diesem Test unterziehen konnten hatten eine stark eingeschränkte Lungenfunktion, vier hatten eine mäßig eingeschränkte Lungenfunktion und vier hatten eine leicht eingeschränkte Lungenfunktion (der mittlere Ausgangsprozentsatz des vorhergesagten DLCO betrug 54,8 ± 14,2 Prozent). Die Behandlung mit Xenpozyme verbesserte die Lungenfunktion deutlich, wobei nach einem Behandlungsjahr ein durchschnittlicher Anstieg von 33 Prozent beobachtet wurde (p = 0,0053). Die Behandlung mit Xenpozyme verbesserte auch die interstitielle Lungenerkrankung (ILD) bei pädiatrischen Patienten. Nach 52-wöchiger Behandlung wurde eine Verringerung des Aussehens des Milchglases und/oder der retikulonodulären Dichte beobachtet. Auch die mittleren ILD-Werte sanken. Fünf der sechs Patienten mit schwerer ILD zu Beginn der Studie hatten am Ende der Studie nur eine leichte oder mittelschwere ILD und der andere Patient hatte keine Anzeichen einer ILD. Vermindertes Milzvolumen Alle Patienten in der pädiatrischen Studie hatten zu Beginn der Studie eine mittelschwere oder schwere Vergrößerung ihrer Milz (Splenomegalie). Die Behandlung mit Xenpozyme führte zu einer Verringerung des Milzvolumens zwischen -23 und -61 Prozent. Der durchschnittliche Rückgang über alle Altersgruppen hinweg betrug -49,2 ± 9,7 Prozent (p < 0,0001). Alle bis auf einen der 12 Patienten mit starker Milzvergrößerung zu Beginn der Studie verbesserten sich nach 52-wöchiger Behandlung auf ein mäßiges Ausmaß der Milzvergrößerung. Verringertes Lebervolumen und verbesserte Leberfunktion< /strong> Alle Patienten in der pädiatrischen Studie hatten zu Beginn der Studie eine mittelschwere oder schwere Lebervergrößerung (Hepatomegalie). Die Behandlung mit Xenpozyme führte zu einer Verringerung des Lebervolumens zwischen -17 und -61 Prozent. Der durchschnittliche Rückgang über alle Altersgruppen hinweg betrug -40,6 ± 9,4 Prozent (p < 0,0001). Alle 10 Patienten mit schwerer Lebervergrößerung zu Beginn der Studie verbesserten sich nach 52 Behandlungswochen auf ein mäßiges Ausmaß der Vergrößerung. Durch die Behandlung mit Xenpozyme normalisierten sich die Leberenzymwerte bei den meisten Patienten mit erhöhten Werten ebenfalls wieder. Zu Beginn der Studie waren die Alanin-Transaminase- (ALT) und Aspartat-Transaminase-(AST)-Werte bei 80 Prozent der Patienten erhöht, aber nach 52 Wochen Behandlung mit Xenpozyme hatten nur zwei Patienten abnormale AST-Werte und nur zwei Patienten abnormale ALT-Werte . Lipidprofile verbessern Zu Beginn der pädiatrischen Studie lagen die Lipidwerte bei den Patienten im Allgemeinen über dem Normalbereich. Eine Behandlung mit nach 52-wöchiger Behandlung mit Nach 52-wöchiger Behandlung verbesserten sich die Werte für die Körpergröße Z bei 79 Prozent der Patienten und blieben bei 21 Prozent gleich. Zu Beginn der Studie betrug der mittlere Z-Wert für die Körpergröße -2,0 (Bereich -3,8 bis -1,0) und am Ende des Versuchs betrug der mittlere Wert -1,5 (Bereich -3,4 bis -0,6). Die durchschnittliche Verbesserung betrug 0,56 (p < 0,0001). Ende 2022 lief eine Langzeitstudie an pädiatrischen Patienten.
Wie schnell wirkt Xenpozyme?
Xenpozyme führt laut den Ergebnissen einer klinischen Studie in den ersten 26 Behandlungswochen zu einem verringerten Sphingomyelinspiegel. ASMD wird durch die Ansammlung dieses Lipids verursacht.
In einer an Erwachsenen durchgeführten Studie wurde nach 26-wöchiger Behandlung mit Xenpozyme eine signifikante Verbesserung der Lungenfunktion, des Milzvolumens, des Lebervolumens und der Blutplättchenzahl beobachtet. In einer an pädiatrischen Patienten durchgeführten Studie wurden auch nach 26-wöchiger Behandlung mit Xenpozyme signifikante Verbesserungen der Lipidspiegel, des Milzvolumens und des Lebervolumens beobachtet.
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