Πόσο αποτελεσματικό είναι το Xenpozyme;
Το Xenpozyme (ολιπουδάση άλφα-rpcp) είναι αποτελεσματικό για τη θεραπεία εκδηλώσεων ανεπάρκειας όξινης σφιγγομυελινάσης (ASMD) μη κεντρικού νευρικού συστήματος σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς. Το ASMD προηγουμένως ονομαζόταν νόσος Niemann-Pick τύπου A, A/B και B. Το ASMD προκαλείται από την έλλειψη όξινης σφιγγομυελινάσης (ASM), ενός ενζύμου που διασπά μια λιπαρή ουσία που ονομάζεται σφιγγομυελίνη που είναι βρίσκεται στα κύτταρα. Εάν δεν έχετε αρκετό λειτουργικό ένζυμο ASM, η σφιγγομυελίνη συσσωρεύεται και βλάπτει ορισμένα όργανα.
Υπερωρίες, η συσσώρευση σφιγγομυελίνης μπορεί να προκαλέσει μια σειρά από συμπτώματα ASMD, όπως:
Μειωμένη πνευμονική λειτουργία Διευρυμένη σπλήνα και/ή ήπαρ Μειωμένος αριθμός αιμοπεταλίων (θρομβοπενία) Καθυστέρηση ανάπτυξης στα παιδιά Το Xenpozyme βοηθά στη μείωση της αποθήκευσης της σφιγγομυελίνης, στη μείωση του μεγέθους των διευρυμένων οργάνων (οργανομεγαλία) και στη βελτίωση της λειτουργίας των πνευμόνων και του ήπατος. Μπορεί επίσης να βελτιώσει ορισμένα άλλα συμπτώματα του ASMD που δεν είναι το κεντρικό νευρικό σύστημα.
Πόσο αποτελεσματικό είναι το Xenpozyme σε ενήλικες;
Σύμφωνα με τα αποτελέσματα μιας μελέτης διάρκειας ενός έτους που συνέκρινε το Xenpozyme με εικονικό φάρμακο, η οποία διεξήχθη σε 36 ασθενείς με ASMD, η θεραπεία με Xenpozyme:
< ul> Βελτιωμένη πνευμονική λειτουργία Στην αρχή της μελέτης, το μέσο επίπεδο πνευμονικής λειτουργίας τόσο στην ομάδα του Xenpozyme όσο και στην ομάδα εικονικού φαρμάκου ήταν μέτριο, σύμφωνα με την ικανότητα διάχυσης των πνευμόνων για μονοξείδιο του άνθρακα Αποτελέσματα δοκιμής (DLCO) (μέσο ποσοστό βασικής τιμής προβλεπόμενο DLCO Xenpozyme: 49,4 ± 11,0 έναντι εικονικού φαρμάκου: 48,5 ± 10,8). Το τεστ μετρά την ικανότητα των πνευμόνων να μεταφέρουν αέρια από τον αέρα που εισπνέεται στην κυκλοφορία του αίματος και χρησιμοποιείται για τη μέτρηση της λειτουργίας των πνευμόνων. Μετά από θεραπεία 52 εβδομάδων, τα αποτελέσματα DLCO βελτιώθηκαν σημαντικά στην ομάδα του Xenpozyme σε σύγκριση με την ομάδα του εικονικού φαρμάκου (αύξηση 21,97% έναντι 2,96%, p = 0,0004). Η ποσοστιαία μεταβολή από την αρχική τιμή στην ομάδα του Xenpozyme κυμάνθηκε από 7 έως 78% σε σύγκριση με -14 έως 29% στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου. Άλλες δοκιμές που πραγματοποιήθηκαν κατά τη διάρκεια της μελέτης έδειξαν επίσης ότι το Xenpozyme βελτίωσε τη λειτουργία των πνευμόνων. Μειωμένος όγκος σπλήνας Στην αρχή της μελέτης, το μέσο μέγεθος σπλήνας και στις δύο ομάδες του Xenpozyme και του εικονικού φαρμάκου ήταν ενδεικτικό μέτριας έως σοβαρής σπληνομεγαλίας (μεγέθυνση σπλήνας). Μετά από θεραπεία 52 εβδομάδων, τα μεγέθη της σπλήνας μειώθηκαν σημαντικά στην ομάδα του Xenpozyme σε σύγκριση με την ομάδα του εικονικού φαρμάκου (-39,4% έναντι 0,48%, p <0,0001). Ενώ οι όγκοι της σπλήνας στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου παρέμειναν ουσιαστικά αμετάβλητοι κατά τη διάρκεια της μελέτης, όλοι εκτός από έναν από τους ασθενείς στην ομάδα του Xenpozyme είδαν τον όγκο του σπλήνα τους να μειώνεται περισσότερο από 30%. Ο μόνος ασθενής που δεν είδε τέτοια μείωση έχασε πολλές θεραπείες. Μειωμένος όγκος ήπατος Το Xenpozyme μείωσε σημαντικά τους όγκους του ήπατος σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (-28,1% έναντι 1,5%, p < 0,0001). Στην αρχή της μελέτης, ο μέσος όγκος του ήπατος τόσο στην ομάδα του Xenpozyme όσο και στην ομάδα εικονικού φαρμάκου έδειξε μέτρια ηπατομεγαλία (διογκωμένο ήπαρ). Ενώ οι όγκοι του ήπατος παρέμειναν σε μεγάλο βαθμό αμετάβλητοι στην ομάδα εικονικού φαρμάκου κατά τη διάρκεια της μελέτης, όλοι οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Xenpozyme είχαν μείωση στο μέγεθος του ήπατος, συμπεριλαμβανομένων 12 ασθενών με μέτρια διόγκωση ήπατος στην αρχή που είχαν μόνο μια ήπια διόγκωση μετά από 52 εβδομάδες θεραπείας . Αύξηση του αριθμού των αιμοπεταλίων Ο μέσος αριθμός αιμοπεταλίων στην αρχή της μελέτης έδειξε ότι οι ασθενείς και στις δύο ομάδες του Xenpozyme και του εικονικού φαρμάκου εμφάνιζαν ήπια θρομβοπενία. Η θεραπεία με Xenpozyme αύξησε τον αριθμό των αιμοπεταλίων περισσότερο από το εικονικό φάρμακο (16,82 έναντι 2,49 % αλλαγή από την αρχική τιμή, αντίστοιχα, p = 0,0185). Μετά τη μελέτη διάρκειας ενός έτους, οι ασθενείς στις ομάδες Xenpozyme και εικονικό φάρμακο τους δόθηκε η ευκαιρία να παραμείνουν στη μελέτη για έως και 4 χρόνια και σε όλους τους ασθενείς ανατέθηκε η λήψη Xenpozyme. Μετά από έως και δύο χρόνια θεραπείας με Xenpozyme, τα αποτελέσματα συνέχισαν να δείχνουν βελτίωση στα αποτελέσματα που αναφέρονται παραπάνω.
Πόσο αποτελεσματικό είναι το Xenpozyme στα παιδιά;
Σύμφωνα με τα αποτελέσματα μιας ετήσιας μελέτης που συνέκρινε το Xenpozyme με εικονικό φάρμακο, η οποία διεξήχθη σε 20 ασθενείς με ASMD ηλικίας από 1 έως 17 ετών , θεραπεία με Xenpozyme:
Βελτιωμένη πνευμονική λειτουργία Στην αρχή της παιδιατρικής μελέτης, τα αποτελέσματα της δοκιμής DLCO έδειξαν ότι από τους εννέα παιδιατρικούς ασθενείς που μπορούσαν να υποβληθούν σε αυτήν την εξέταση, ένας είχαν σοβαρή διαταραχή της πνευμονικής λειτουργίας, τέσσερις είχαν μέτρια διαταραχή της πνευμονικής λειτουργίας και τέσσερις είχαν ήπια διαταραχή της πνευμονικής λειτουργίας (το μέσο βασικό ποσοστό προβλεπόμενο DLCO ήταν 54,8 ± 14,2 τοις εκατό). Η θεραπεία με Xenpozyme βελτίωσε σημαντικά τη λειτουργία των πνευμόνων με μέση αύξηση 33 τοις εκατό που παρατηρήθηκε μετά από ένα έτος θεραπείας (p = 0,0053). Η θεραπεία με Xenpozyme βελτίωσε επίσης τη διάμεση πνευμονοπάθεια (ILD) σε παιδιατρικούς ασθενείς. Μετά από 52 εβδομάδες θεραπείας, παρατηρήθηκε μείωση στην εμφάνιση του εσμυρισμένου γυαλιού και/ή στην δικτυοονιδιακή πυκνότητα. Οι μέσες βαθμολογίες ILD μειώθηκαν επίσης. Πέντε από τους έξι ασθενείς με σοβαρή ILD στην αρχή της μελέτης, είχαν μόνο ήπια ή μέτρια ILD στο τέλος της μελέτης και ο άλλος ασθενής δεν είχε σημεία ILD. Μειωμένος όγκος σπλήνας. Όλοι οι ασθενείς στην παιδιατρική μελέτη είχαν μέτρια ή σοβαρή διόγκωση του σπλήνα τους (σπληνομεγαλία) στην αρχή της μελέτης. Η θεραπεία με Xenpozyme είχε ως αποτέλεσμα μειώσεις του όγκου της σπλήνας που κυμαίνονταν από -23 έως -61 τοις εκατό. Η μέση μείωση σε όλες τις ηλικιακές ομάδες ήταν -49,2 ± 9,7 τοις εκατό (p < 0,0001). Όλοι εκτός από έναν από τους 12 ασθενείς με σοβαρή διόγκωση της σπλήνας τους στην αρχή της μελέτης βελτιώθηκαν σε μέτριο επίπεδο διεύρυνσης κατά τη διάρκεια της θεραπείας 52 εβδομάδων. Μειωμένος όγκος του ήπατος και βελτιωμένη ηπατική λειτουργία< /strong> Όλοι οι ασθενείς στην παιδιατρική μελέτη είχαν μέτρια ή σοβαρή διόγκωση του ήπατος (ηπατομεγαλία) στην αρχή της μελέτης. Η θεραπεία με Xenpozyme οδήγησε σε μειώσεις του όγκου του ήπατος που κυμαίνονταν από -17 έως -61 τοις εκατό. Η μέση μείωση σε όλες τις ηλικιακές ομάδες ήταν -40,6 ± 9,4 τοις εκατό (p < 0,0001). Και οι 10 ασθενείς με σοβαρή διόγκωση του ήπατος στην αρχή της μελέτης βελτιώθηκαν σε μέτριο επίπεδο διόγκωσης κατά 52 εβδομάδες θεραπείας. Η θεραπεία με Xenpozyme επανέφερε επίσης τα επίπεδα των ηπατικών ενζύμων πίσω στο φυσιολογικό στους περισσότερους από τους ασθενείς που είχαν αυξημένα επίπεδα. Τα επίπεδα τρανσαμινάσης αλανίνης (ALT) και ασπαρτικής τρανσαμινάσης (AST) ήταν αυξημένα στο 80 τοις εκατό των ασθενών στην αρχή της μελέτης, αλλά μετά από 52 εβδομάδες θεραπείας με Xenpozyme μόνο 2 ασθενείς είχαν μη φυσιολογικά επίπεδα AST και μόνο 2 ασθενείς είχαν μη φυσιολογικά επίπεδα ALT . Βελτίωση των λιπιδικών προφίλ Στην αρχή της παιδιατρικής μελέτης, τα επίπεδα λιπιδίων ήταν γενικά πάνω από το φυσιολογικό εύρος μεταξύ των ασθενών. Η θεραπεία με Xenpozyme είχε ως αποτέλεσμα βελτιωμένη χοληστερόλη κατά 26 εβδομάδες και το μέσο επίπεδο λιπιδίων μεταξύ των ασθενών ήταν εντός του φυσιολογικού εύρους την εβδομάδα 52 της μελέτης. Βελτιωμένη ανάπτυξη Παρατηρήθηκε βελτιωμένη ανάπτυξη. μετά από 52 εβδομάδες θεραπείας με Xenpozyme σε ορισμένους από τους παιδιατρικούς ασθενείς που εντάχθηκαν στη μελέτη, όπως φαίνεται από τις βελτιώσεις που παρατηρήθηκαν στη βαθμολογία Z του μέσου ύψους. Μετά από θεραπεία 52 εβδομάδων, η βαθμολογία Z του ύψους βελτιώθηκε στο 79 τοις εκατό των ασθενών και παρέμεινε η ίδια στο 21 τοις εκατό. Στην αρχή της μελέτης η μέση βαθμολογία Ζ του ύψους ήταν -2,0 (εύρος -3,8 έως -1,0) και στο τέλος της δοκιμής η διάμεση βαθμολογία ήταν -1,5 (εύρος - 3,4 έως -0,6). Η μέση βελτίωση ήταν 0,56 (p < 0,0001). Μια μακροχρόνια δοκιμή σε παιδιατρικούς ασθενείς ήταν σε εξέλιξη στα τέλη του 2022.
Πόσο γρήγορα δρα το Xenpozyme;
Το Xenpozyme έχει ως αποτέλεσμα μειωμένα επίπεδα σφιγγομυελίνης κατά τις πρώτες 26 εβδομάδες θεραπείας, σύμφωνα με τα αποτελέσματα μιας κλινικής μελέτης. Το ASMD προκαλείται από τη συσσώρευση αυτού του λιπιδίου.
Σε μια μελέτη που διεξήχθη σε ενήλικες, παρατηρήθηκε σημαντική βελτίωση στη λειτουργία των πνευμόνων, στον όγκο της σπλήνας, στον όγκο του ήπατος και στον αριθμό των αιμοπεταλίων μετά από 26 εβδομάδες θεραπείας με Xenpozyme. Σημαντικές βελτιώσεις στα επίπεδα λιπιδίων, στον όγκο της σπλήνας και στον όγκο του ήπατος παρατηρήθηκαν επίσης μετά από 26 εβδομάδες θεραπείας με Xenpozyme σε μια μελέτη που διεξήχθη σε παιδιατρικούς ασθενείς.
Σχετικές ιατρικές ερωτήσεις
Αποποίηση ευθυνών
Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.
Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.
Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά
