¿Qué tan efectivo es Xenpozyme?
Xenpozyme (olipudasa alfa-rpcp) es eficaz para el tratamiento de manifestaciones no relacionadas con el sistema nervioso central de la deficiencia de esfingomielinasa ácida (ASMD) en adultos y pacientes pediátricos. Anteriormente, la ASMD se llamaba enfermedad de Niemann-Pick tipos A, A/B y B. La ASMD es causada por la falta de esfingomielinasa ácida (ASM), una enzima que descompone una sustancia grasa llamada esfingomielina que se encontrado en las células. Si carece de suficiente enzima ASM funcional, la esfingomielina se acumula y daña ciertos órganos.
Con el tiempo, una acumulación de esfingomielina puede causar una variedad de síntomas de ASMD que incluyen:
Reducción función pulmonar Agrandamiento del bazo y/o del hígado Número reducido de plaquetas (trombocitopenia) Retraso en el crecimiento en niños Xenpozyme ayuda a disminuir el almacenamiento de esfingomielina, disminuir el tamaño de los órganos agrandados (organomegalia) y mejorar la función de los pulmones y el hígado. También puede mejorar algunos otros síntomas del ASMD no relacionados con el sistema nervioso central.
¿Qué tan efectivo es Xenpozyme en adultos?
Según los resultados de un estudio de un año de duración que comparó Xenpozyme con placebo, que se realizó en 36 pacientes con ASMD, el tratamiento con Xenpozyme:
< ul> Función pulmonar mejorada Al comienzo del estudio, el nivel promedio de función pulmonar tanto en el grupo de Xenpozyme como en el de placebo era un nivel moderado, según la capacidad de difusión de los pulmones para el monóxido de carbono. (DLCO) resultados de la prueba (porcentaje inicial medio previsto de DLCO Xenpozyme: 49,4 ± 11,0 frente a placebo: 48,5 ± 10,8). La prueba mide la capacidad de los pulmones para transferir gas del aire inhalado al torrente sanguíneo y se utiliza para medir la función pulmonar. Después de 52 semanas de tratamiento, los resultados de DLCO mejoraron significativamente en el grupo de Xenpozyme en comparación con el grupo de placebo (aumento del 21,97 % frente al 2,96 %, p = 0,0004). El cambio porcentual desde el inicio en el grupo de Xenpozyme osciló entre el 7 y el 78% en comparación con el -14 al 29% en el grupo de placebo. Otras pruebas realizadas durante el estudio también indicaron que Xenpozyme mejoraba la función pulmonar. Disminución del volumen del bazo Al comienzo del estudio, el tamaño promedio del bazo en los grupos de Xenpozyme y placebo era indicativo de esplenomegalia de moderada a grave (bazo agrandado). Después de 52 semanas de tratamiento, el tamaño del bazo disminuyó significativamente en el grupo de Xenpozyme en comparación con el grupo de placebo (-39,4 % frente a 0,48 %, p <0,0001). Si bien los volúmenes del bazo en el grupo de placebo se mantuvieron esencialmente sin cambios durante el transcurso del estudio, todos menos uno de los pacientes en el grupo de Xenpozyme vieron su volumen de bazo disminuir en más del 30%. El único paciente que no vio tal reducción omitió múltiples tratamientos. Disminución del volumen hepático Xenpozyme redujo significativamente los volúmenes hepáticos en comparación con el placebo (-28,1 % frente a 1,5 %, p < 0,0001). Al comienzo del estudio, el volumen hepático promedio tanto en el grupo de Xenpozyme como en el de placebo mostró hepatomegalia moderada (agrandamiento del hígado). Si bien los volúmenes del hígado permanecieron prácticamente sin cambios en el grupo de placebo durante el estudio, todos los pacientes tratados con Xenpozyme tuvieron una reducción en el tamaño de su hígado, incluidos 12 pacientes con hígados moderadamente agrandados al principio que solo tuvieron un agrandamiento leve después de 52 semanas de tratamiento. . Aumentar el recuento de plaquetas El recuento promedio de plaquetas al comienzo del estudio mostró que los pacientes tanto en el grupo de Xenpozyme como en el de placebo experimentaban trombocitopenia leve. El tratamiento con Xenpozyme aumentó el recuento de plaquetas más que el placebo (16,82 frente a 2,49 % de cambio desde el inicio, respectivamente, p = 0,0185). Después del estudio de un año de duración, los pacientes de los grupos de Xenpozyme y placebo se les dio la oportunidad de permanecer en el estudio por hasta 4 años y todos los pacientes fueron asignados a tomar Xenpozyme. Después de hasta dos años de tratamiento con Xenpozyme, los resultados continuaron mostrando mejoras en los resultados mencionados anteriormente.
¿Qué tan efectivo es Xenpozyme en niños?
Según los resultados de un estudio de un año de duración que comparó Xenpozyme con placebo, que se llevó a cabo en 20 pacientes con ASMD con edades comprendidas entre 1 y 17 años. , tratamiento con Xenpozyme:
Función pulmonar mejorada Al comienzo del estudio pediátrico, los resultados de la prueba DLCO mostraron que de los nueve pacientes pediátricos que podían someterse a esta prueba, uno tenían una función pulmonar gravemente deteriorada, cuatro tenían una función pulmonar moderadamente deteriorada y cuatro tenían una función pulmonar levemente deteriorada (el porcentaje medio inicial de DLCO previsto era 54,8 ± 14,2 por ciento). El tratamiento con Xenpozyme mejoró significativamente la función pulmonar con un aumento promedio del 33 por ciento observado después de un año de tratamiento (p = 0,0053). El tratamiento con Xenpozyme también mejoró la enfermedad pulmonar intersticial (EPI) en pacientes pediátricos. Después de 52 semanas de tratamiento se observó una reducción en la apariencia de vidrio esmerilado y/o en la densidad reticulonodular. Las puntuaciones medias de ILD también disminuyeron. Cinco de los seis pacientes con EPI grave al inicio del estudio, solo tenían EPI leve o moderada al final del estudio y el otro paciente no tenía signos de EPI. Disminución del volumen del bazo Todos los pacientes del estudio pediátrico tenían un agrandamiento moderado o grave del bazo (esplenomegalia) al comienzo del estudio. El tratamiento con Xenpozyme resultó en disminuciones del volumen del bazo que oscilaron entre -23 y -61 por ciento. La disminución promedio en todos los grupos de edad fue de -49,2 ± 9,7 por ciento (p <0,0001). Todos menos uno de los 12 pacientes con agrandamiento severo del bazo al comienzo del estudio mejoraron a un nivel moderado de agrandamiento al cabo de 52 semanas de tratamiento. Disminución del volumen hepático y mejora de la función hepática< /strong> Todos los pacientes del estudio pediátrico tenían un agrandamiento moderado o severo de su hígado (hepatomegalia) al comienzo del estudio. El tratamiento con Xenpozyme resultó en disminuciones del volumen del hígado que oscilaron entre -17 y -61 por ciento. La disminución promedio en todos los grupos de edad fue de -40,6 ± 9,4 por ciento (p <0,0001). Los 10 pacientes con agrandamiento severo del hígado al comienzo del estudio mejoraron a un nivel moderado de agrandamiento a las 52 semanas de tratamiento. El tratamiento con Xenpozyme también hizo que los niveles de enzimas hepáticas volvieran a la normalidad en la mayoría de los pacientes que tenían niveles elevados. Los niveles de alanina transaminasa (ALT) y aspartato transaminasa (AST) estaban elevados en el 80 por ciento de los pacientes al inicio del estudio, pero después de 52 semanas de tratamiento con Xenpozyme solo 2 pacientes tenían niveles anormales de AST y solo 2 pacientes tenían niveles anormales de ALT. . Mejorar los perfiles de lípidos Al comienzo del estudio pediátrico, los niveles de lípidos estaban generalmente por encima del rango normal entre los pacientes. El tratamiento con Xenpozyme resultó en una mejora del colesterol a las 26 semanas y el nivel promedio de lípidos entre los pacientes estaba dentro del rango normal en la semana 52 del estudio. Crecimiento mejorado Se observó un crecimiento mejorado después de 52 semanas de tratamiento con Xenpozyme en algunos de los pacientes pediátricos inscritos en el estudio, como lo demuestran las mejoras observadas en las puntuaciones Z medias de altura. Después de 52 semanas de tratamiento, las puntuaciones de altura Z mejoraron en el 79 por ciento de los pacientes y permanecieron iguales en el 21 por ciento. Al comienzo del estudio, la puntuación Z mediana de la altura fue -2,0 (rango -3,8 a -1,0) y al final del ensayo la puntuación mediana fue -1,5 (rango -3,4 a -0,6). La mejora promedio fue de 0,56 (p < 0,0001). A finales de 2022 estaba en curso un ensayo a largo plazo en pacientes pediátricos.
¿Con qué rapidez actúa Xenpozyme?
Xenpozyme produce niveles reducidos de esfingomielina durante las primeras 26 semanas de tratamiento, según los resultados de un estudio clínico. La ASMD es causada por una acumulación de este lípido.
En un estudio realizado en adultos, se observó una mejora significativa en la función pulmonar, el volumen del bazo, el volumen del hígado y el recuento de plaquetas después de 26 semanas de tratamiento con Xenpozyme. También se observaron mejoras significativas en los niveles de lípidos, el volumen del bazo y el volumen del hígado después de 26 semanas de tratamiento con Xenpozyme en un estudio realizado en pacientes pediátricos.
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