Quelle est l’efficacité du Xenpozyme ?
Xenpozyme (olipudase alfa-rpcp) est efficace pour le traitement des manifestations du système nerveux non central du déficit en sphingomyélinase acide (ASMD) chez les adultes et les patients pédiatriques. L'ASMD était auparavant appelée maladie de Niemann-Pick de types A, A/B et B. L'ASMD est causée par un manque de sphingomyélinase acide (ASM), une enzyme qui décompose une substance grasse appelée sphingomyéline qui est trouvé dans les cellules. Si vous manquez d'enzyme ASM fonctionnelle, la sphingomyéline s'accumule et endommage certains organes.
Au fil du temps, une accumulation de sphingomyéline peut provoquer toute une série de symptômes d'ASMD, notamment :
Réduit fonction pulmonaire Adhésion de la rate et/ou du foie Nombre réduit de plaquettes (thrombocytopénie) Retard de croissance chez les enfants Xenpozyme aide à diminuer le stockage de la sphingomyéline, à diminuer la taille des organes hypertrophiés (organomégalie) et à améliorer la fonction des poumons et du foie. Cela peut également améliorer certains autres symptômes non centraux de l'ASMD qui ne touchent pas le système nerveux central.
Quelle est l'efficacité de Xenpozyme chez les adultes ?
Selon les résultats d'une étude d'un an comparant Xenpozyme à un placebo, menée auprès de 36 patients atteints de DMLA, le traitement par Xenpozyme :
< ul> Fonction pulmonaire améliorée Au début de l'étude, le niveau moyen de fonction pulmonaire dans les groupes Xenpozyme et placebo était un niveau modéré, en fonction de la capacité de diffusion du monoxyde de carbone des poumons. (DLCO) résultats des tests (pourcentage moyen prédit de DLCO Xenpozyme : 49,4 ± 11,0 par rapport au placebo : 48,5 ± 10,8). Le test mesure la capacité des poumons à transférer les gaz de l’air respiré vers la circulation sanguine et est utilisé pour mesurer la fonction pulmonaire. Après 52 semaines de traitement, les résultats en DLCO ont été significativement améliorés dans le groupe Xenpozyme par rapport au groupe placebo (augmentation de 21,97 % vs 2,96 %, p = 0,0004). La variation en pourcentage par rapport à la valeur initiale dans le groupe Xenpozyme variait de 7 à 78 %, contre -14 à 29 % dans le groupe placebo. D'autres tests effectués au cours de l'étude ont également indiqué que Xenpozyme améliorait la fonction pulmonaire. Diminution du volume de la rate Au début de l'étude, la taille moyenne de la rate dans les groupes Xenpozyme et placebo était indiquant une splénomégalie modérée à sévère (hypertrophie de la rate). Après 52 semaines de traitement, la taille de la rate était significativement réduite dans le groupe Xenpozyme par rapport au groupe placebo (-39,4 % contre 0,48 %, p < 0,0001). Alors que le volume de la rate dans le groupe placebo est resté essentiellement inchangé au cours de l'étude, tous les patients du groupe Xenpozyme, sauf un, ont vu leur volume splénique diminuer de plus de 30 %. Le seul patient qui n'a pas constaté une telle réduction a manqué plusieurs traitements. Diminution du volume hépatique Xenpozyme a réduit de manière significative les volumes hépatiques par rapport au placebo (-28,1 % contre 1,5 %, p < 0,0001). Au début de l’étude, le volume moyen du foie dans les groupes Xenpozyme et placebo présentait une hépatomégalie modérée (hypertrophie du foie). Alors que les volumes hépatiques sont restés largement inchangés dans le groupe placebo au cours de l'étude, tous les patients traités par Xenpozyme ont présenté une réduction de la taille de leur foie, y compris 12 patients présentant une hypertrophie hépatique modérée au début et qui n'ont présenté qu'une légère hypertrophie après 52 semaines de traitement. . Augmenter le nombre de plaquettes Le nombre moyen de plaquettes au début de l'étude a montré que les patients des groupes Xenpozyme et placebo présentaient une légère thrombocytopénie. Le traitement par Xenpozyme a augmenté le nombre de plaquettes plus que le placebo (changement de 16,82 contre 2,49 % par rapport à la valeur initiale, respectivement, p = 0,0185). Après l'étude d'un an, les patients des groupes Xenpozyme et placebo ont eu la possibilité de rester dans l'étude jusqu'à 4 ans et tous les patients ont été assignés à prendre Xenpozyme. Après jusqu'à deux ans de traitement par Xenpozyme, les résultats ont continué à montrer une amélioration par rapport aux résultats mentionnés ci-dessus.
Quelle est l'efficacité de Xenpozyme chez les enfants ?
Selon les résultats d'une étude d'un an comparant Xenpozyme à un placebo, menée auprès de 20 patients atteints de TSA âgés de 1 à 17 ans. , traitement par Xenpozyme :
Fonction pulmonaire améliorée Au début de l'étude pédiatrique, les résultats du test DLCO ont montré que sur les neuf patients pédiatriques pouvant subir ce test, un avaient une fonction pulmonaire gravement altérée, quatre avaient une fonction pulmonaire modérément altérée et quatre avaient une fonction pulmonaire légèrement altérée (le pourcentage moyen de base de DLCO prédit était de 54,8 ± 14,2 pour cent). Le traitement par Xenpozyme a amélioré de manière significative la fonction pulmonaire avec une augmentation moyenne de 33 pour cent observée après un an de traitement (p = 0,0053). Le traitement par Xenpozyme a également amélioré la maladie pulmonaire interstitielle (MPI) chez les patients pédiatriques. Après 52 semaines de traitement, une réduction de l'aspect du verre dépoli et/ou de la densité réticulonodulaire a été observée. Les scores ILD moyens ont également diminué. Cinq des six patients présentant une ILD sévère au début de l'étude n'avaient qu'une ILD légère ou modérée à la fin de l'étude et l'autre patient ne présentait aucun signe d'ILD. Diminution du volume de la rate Tous les patients de l'étude pédiatrique présentaient une hypertrophie modérée ou sévère de leur rate (splénomégalie) au début de l'étude. Le traitement par Xenpozyme a entraîné une diminution du volume de la rate allant de -23 à -61 pour cent. La diminution moyenne dans tous les groupes d’âge était de -49,2 ± 9,7 pour cent (p < 0,0001). Tous les patients, sauf un, présentant une hypertrophie sévère de la rate au début de l'étude se sont améliorés jusqu'à un niveau modéré d'hypertrophie après 52 semaines de traitement. Diminution du volume du foie et amélioration de la fonction hépatique< /strong> Tous les patients de l’étude pédiatrique présentaient une hypertrophie modérée ou sévère de leur foie (hépatomégalie) au début de l’étude. Le traitement par Xenpozyme a entraîné une diminution du volume du foie allant de -17 à -61 pour cent. La diminution moyenne dans tous les groupes d’âge était de -40,6 ± 9,4 pour cent (p < 0,0001). Les 10 patients présentant une hypertrophie hépatique sévère au début de l’étude se sont améliorés jusqu’à atteindre un niveau modéré d’hypertrophie après 52 semaines de traitement. Le traitement par Xenpozyme a également ramené les taux d'enzymes hépatiques à la normale chez la plupart des patients présentant des taux élevés. Les taux d'alanine transaminase (ALT) et d'aspartate transaminase (AST) étaient élevés chez 80 pour cent des patients au début de l'étude, mais après 52 semaines de traitement par Xenpozyme, seuls 2 patients présentaient des taux d'AST anormaux et seulement 2 patients avaient des taux d'ALT anormaux. . Améliorer les profils lipidiques Au début de l'étude pédiatrique, les taux de lipides étaient généralement supérieurs à la normale chez les patients. Le traitement par Xenpozyme a entraîné une amélioration du taux de cholestérol au bout de 26 semaines et le taux moyen de lipides chez les patients était dans la plage normale à la 52e semaine de l'étude. Amélioration de la croissance Une amélioration de la croissance a été observée après 52 semaines de traitement par Xenpozyme chez certains patients pédiatriques inclus dans l'étude, comme le montrent les améliorations observées dans les scores Z moyens de taille. Après 52 semaines de traitement, les scores Z de taille se sont améliorés chez 79 pour cent des patients et sont restés les mêmes chez 21 pour cent. Au début de l'étude, le score Z médian de taille était de -2,0 (plage de -3,8 à -1,0) et à la fin de l'essai, le score médian était de -1,5 (plage de -3,4 à -0,6). L'amélioration moyenne était de 0,56 (p < 0,0001). Un essai à long terme chez des patients pédiatriques était en cours fin 2022.
À quelle vitesse Xenpozyme agit-il ?
Xenpozyme entraîne une diminution des taux de sphingomyéline au cours des 26 premières semaines de traitement, selon les résultats d'une étude clinique. L'ASMD est causée par une accumulation de ce lipide.
Dans une étude menée chez des adultes, une amélioration significative de la fonction pulmonaire, du volume de la rate, du volume du foie et du nombre de plaquettes a été observée après 26 semaines de traitement par Xenpozyme. Des améliorations significatives des taux de lipides, du volume de la rate et du volume du foie ont également été observées après 26 semaines de traitement par Xenpozyme dans une étude menée chez des patients pédiatriques.
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