Seberapa efektifkah Xenpozyme?
Xenpozyme (olipudase alfa-rpcp) efektif untuk pengobatan manifestasi sistem saraf non-pusat dari defisiensi asam sphingomyelinase (ASMD) pada pasien dewasa dan anak-anak. ASMD sebelumnya disebut penyakit Niemann-Pick tipe A, A/B, dan B. ASMD disebabkan oleh kekurangan asam sphingomyelinase (ASM), suatu enzim yang memecah zat lemak yang disebut sphingomyelin yang merupakan ditemukan di dalam sel. Jika Anda kekurangan enzim ASM fungsional, sphingomyelin akan menumpuk dan merusak organ tertentu.
Penumpukan sphingomyelin dalam waktu lama dapat menyebabkan serangkaian gejala ASMD termasuk:
Berkurang fungsi paru-paru Pembesaran limpa dan/atau hati Penurunan jumlah trombosit (trombositopenia) Keterlambatan pertumbuhan pada anak-anak Xenpozyme membantu mengurangi penyimpanan sphingomyelin, memperkecil ukuran organ yang membesar (organomegali) dan meningkatkan fungsi paru-paru dan hati. Ini juga dapat memperbaiki beberapa gejala ASMD non-sistem saraf pusat lainnya.
Seberapa efektif Xenpozyme pada orang dewasa?
Menurut hasil penelitian selama setahun yang membandingkan Xenpozyme dengan plasebo, yang dilakukan pada 36 pasien ASMD, pengobatan dengan Xenpozyme:
< ul> Peningkatan fungsi paru-paru Pada awal penelitian, tingkat rata-rata fungsi paru-paru pada kelompok Xenpozyme dan plasebo berada pada tingkat sedang, sesuai dengan kapasitas difusi paru-paru terhadap karbon monoksida (DLCO) hasil tes (rata-rata persen prediksi DLCO Xenpozyme: 49,4 ± 11,0 vs plasebo: 48,5 ± 10,8). Tes ini mengukur kemampuan paru-paru untuk mentransfer gas dari udara yang dihirup ke dalam aliran darah dan digunakan untuk mengukur fungsi paru-paru. Setelah pengobatan selama 52 minggu, hasil DLCO meningkat secara signifikan pada kelompok Xenpozyme dibandingkan dengan kelompok plasebo (peningkatan 21,97% vs 2,96%, p = 0,0004). Persentase perubahan dari awal pada kelompok Xenpozyme berkisar antara 7 hingga 78% dibandingkan dengan -14 hingga 29% pada kelompok plasebo. Tes lain yang dilakukan selama penelitian juga menunjukkan bahwa Xenpozyme meningkatkan fungsi paru-paru. Penurunan volume limpa Pada awal penelitian, rata-rata ukuran limpa pada kelompok Xenpozyme dan plasebo adalah indikasi splenomegali sedang hingga berat (pembesaran limpa). Setelah pengobatan selama 52 minggu, ukuran limpa menurun secara signifikan pada kelompok Xenpozyme dibandingkan dengan kelompok plasebo (-39,4% vs 0,48%, p <0,0001). Meskipun volume limpa pada kelompok plasebo pada dasarnya tidak berubah selama penelitian, semua kecuali satu pasien dalam kelompok Xenpozyme mengalami penurunan volume limpa lebih dari 30%. Satu-satunya pasien yang tidak melihat penurunan tersebut melewatkan beberapa pengobatan. Penurunan volume hati Xenpozyme secara signifikan mengurangi volume hati dibandingkan dengan plasebo (-28,1% vs 1,5%, p < 0,0001). Pada awal penelitian, rata-rata volume hati pada kelompok Xenpozyme dan plasebo menunjukkan hepatomegali sedang (pembesaran hati). Meskipun volume hati sebagian besar tetap tidak berubah pada kelompok plasebo selama penelitian, semua pasien yang diobati dengan Xenpozyme mengalami penurunan ukuran hati, termasuk 12 pasien dengan pembesaran hati sedang pada awalnya dan hanya mengalami pembesaran ringan setelah 52 minggu pengobatan. . Meningkatkan jumlah trombosit Rata-rata jumlah trombosit pada awal penelitian menunjukkan bahwa pasien pada kelompok Xenpozyme dan plasebo mengalami trombositopenia ringan. Pengobatan Xenpozyme meningkatkan jumlah trombosit lebih banyak dibandingkan plasebo (masing-masing berubah 16,82 vs 2,49 % dari awal, p = 0,0185). Setelah penelitian selama setahun, pasien dalam kelompok Xenpozyme dan plasebo diberi kesempatan untuk tetap mengikuti penelitian hingga 4 tahun dan semua pasien ditugaskan untuk menggunakan Xenpozyme. Setelah dua tahun pengobatan dengan Xenpozyme, hasilnya terus menunjukkan peningkatan seperti yang disebutkan di atas.
Seberapa efektif Xenpozyme pada anak-anak?
Menurut hasil penelitian selama setahun yang membandingkan Xenpozyme dengan plasebo, yang dilakukan pada 20 pasien ASMD dengan rentang usia 1 hingga 17 tahun , pengobatan dengan Xenpozyme:
Peningkatan fungsi paru-paru Pada awal penelitian pediatrik, hasil tes DLCO menunjukkan bahwa dari sembilan pasien anak yang dapat menjalani tes ini, satu mengalami gangguan fungsi paru berat, empat orang mengalami gangguan fungsi paru sedang, dan empat orang mengalami gangguan fungsi paru ringan (rata-rata persen perkiraan DLCO pada awal adalah 54,8 ± 14,2 persen). Pengobatan dengan Xenpozyme secara signifikan meningkatkan fungsi paru-paru dengan peningkatan rata-rata sebesar 33 persen yang diamati setelah satu tahun pengobatan (p = 0,0053). Pengobatan dengan Xenpozyme juga memperbaiki penyakit paru interstitial (ILD) pada pasien anak. Setelah 52 minggu pengobatan, terjadi penurunan penampakan kaca tanah dan/atau kepadatan retikulonodular. Rata-rata skor ILD juga menurun. Lima dari enam pasien dengan ILD berat di awal penelitian, hanya mengalami ILD ringan atau sedang di akhir penelitian dan pasien lainnya tidak menunjukkan tanda-tanda ILD. Penurunan volume limpa Semua pasien dalam penelitian pediatrik mengalami pembesaran limpa sedang atau berat (splenomegali) pada awal penelitian. Pengobatan dengan Xenpozyme mengakibatkan penurunan volume limpa berkisar antara -23 hingga -61 persen. Penurunan rata-rata di semua kelompok umur adalah -49,2 ± 9,7 persen (p <0,0001). Semua kecuali satu dari 12 pasien dengan pembesaran limpa yang parah pada awal penelitian membaik menjadi tingkat pembesaran sedang setelah pengobatan selama 52 minggu. Penurunan volume hati dan peningkatan fungsi hati< /strong> Semua pasien dalam penelitian pediatrik mengalami pembesaran hati sedang atau berat (hepatomegali) pada awal penelitian. Pengobatan dengan Xenpozyme mengakibatkan penurunan volume hati berkisar antara -17 hingga -61 persen. Penurunan rata-rata di semua kelompok umur adalah -40,6 ± 9,4 persen (p <0,0001). Semua dari 10 pasien dengan pembesaran hati parah pada awal penelitian membaik ke tingkat pembesaran sedang pada 52 minggu pengobatan. Pengobatan dengan Xenpozyme juga mengembalikan kadar enzim hati ke normal pada sebagian besar pasien yang mengalami peningkatan kadar. Tingkat Alanine transaminase (ALT) dan aspartate transaminase (AST) meningkat pada 80 persen pasien pada awal penelitian, namun setelah 52 minggu pengobatan dengan Xenpozyme hanya 2 pasien yang memiliki tingkat AST abnormal dan hanya 2 pasien yang memiliki tingkat ALT abnormal. . Meningkatkan profil lipid Pada awal penelitian pediatrik, kadar lipid pada pasien umumnya berada di atas kisaran normal. Pengobatan dengan Xenpozyme menghasilkan peningkatan kolesterol dalam 26 minggu dan rata-rata tingkat lipid di antara pasien berada dalam kisaran normal pada minggu ke 52 penelitian. Peningkatan pertumbuhan Peningkatan pertumbuhan diamati setelah 52 minggu pengobatan dengan Xenpozyme pada beberapa pasien anak yang terdaftar dalam penelitian ini, seperti yang ditunjukkan oleh peningkatan yang diamati pada skor Z rata-rata tinggi badan. Setelah pengobatan selama 52 minggu, skor Z tinggi badan meningkat pada 79 persen pasien dan tetap sama pada 21 persen pasien. Pada awal penelitian, median skor Z tinggi badan adalah -2,0 (kisaran -3,8 hingga -1,0) dan pada akhir uji coba median skornya adalah -1,5 (kisaran -3,4 hingga -0,6). Peningkatan rata-rata adalah 0,56 (p <0,0001). Uji coba jangka panjang pada pasien anak sedang berlangsung pada akhir tahun 2022.
Seberapa cepat Xenpozyme bekerja?
Xenpozyme menghasilkan penurunan kadar sphingomyelin selama 26 minggu pertama pengobatan, menurut hasil studi klinis. ASMD disebabkan oleh penumpukan lipid ini.
Dalam sebuah penelitian yang dilakukan pada orang dewasa, peningkatan signifikan pada fungsi paru-paru, volume limpa, volume hati, dan jumlah trombosit diamati setelah 26 minggu pengobatan dengan Xenpozyme. Peningkatan signifikan pada kadar lipid, volume limpa, dan volume hati juga diamati setelah 26 minggu pengobatan dengan Xenpozyme dalam sebuah penelitian yang dilakukan pada pasien anak.
Pertanyaan medis terkait
Penafian
Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.
Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.
Kata kunci populer
