Quanto è efficace Xenpozyme?
Xenpozyme (olipudasi alfa-rpcp) è efficace nel trattamento delle manifestazioni del deficit di sfingomielinasi acida (ASMD) non legate al sistema nervoso centrale negli adulti e nei pazienti pediatrici. L'ASMD era precedentemente chiamata malattia di Niemann-Pick di tipo A, A/B e B. L'ASMD è causata dalla mancanza di sfingomielinasi acida (ASM), un enzima che scompone una sostanza grassa chiamata sfingomielina che è trovato nelle cellule. Se non hai abbastanza enzima ASM funzionale, la sfingomielina si accumula e danneggia alcuni organi.
Nel corso del tempo, un accumulo di sfingomielina può causare una serie di sintomi ASMD tra cui:
Ridotta funzione polmonare Milza e/o fegato ingrossati Numero piastrinico ridotto (trombocitopenia) Crescita ritardata nei bambini Xenpozyme aiuta a diminuire l'immagazzinamento di sfingomielina, a diminuire le dimensioni degli organi ingrossati (organomegalia) e a migliorare la funzione dei polmoni e del fegato. Potrebbe anche migliorare alcuni altri sintomi dell'ASMD non legati al sistema nervoso centrale.
Quanto è efficace Xenpozyme negli adulti?
Secondo i risultati di uno studio durato un anno che ha confrontato Xenpozyme con placebo, condotto su 36 pazienti affetti da ASMD, il trattamento con Xenpozyme:
< ul> Miglioramento della funzionalità polmonare All'inizio dello studio, il livello medio di funzionalità polmonare sia nel gruppo Xenpozyme che in quello placebo era di livello moderato, in base alla capacità di diffusione del monossido di carbonio dei polmoni (DLCO) (percentuale media basale prevista per DLCO Xenpozyme: 49,4 ± 11,0 rispetto al placebo: 48,5 ± 10,8). Il test misura la capacità dei polmoni di trasferire il gas dall'aria inspirata nel flusso sanguigno e viene utilizzato per misurare la funzionalità polmonare. Dopo 52 settimane di trattamento, i risultati della DLCO erano significativamente migliorati nel gruppo Xenpozyme rispetto al gruppo placebo (aumento del 21,97% vs 2,96%, p = 0,0004). La variazione percentuale rispetto al basale nel gruppo Xenpozyme variava dal 7 al 78% rispetto al -14-29% nel gruppo placebo. Anche altri test condotti durante lo studio hanno indicato che Xenpozyme ha migliorato la funzione polmonare. Diminuzione del volume della milza All'inizio dello studio, la dimensione media della milza in entrambi i gruppi Xenpozyme e placebo era indicativo di splenomegalia da moderata a grave (milza ingrossata). Dopo 52 settimane di trattamento, le dimensioni della milza erano significativamente diminuite nel gruppo Xenpozyme rispetto al gruppo placebo (-39,4% vs 0,48%, p <0,0001). Mentre il volume della milza nel gruppo placebo è rimasto sostanzialmente invariato nel corso dello studio, tutti i pazienti del gruppo Xenpozyme tranne uno hanno visto il volume della milza diminuire di oltre il 30%. L'unico paziente che non ha riscontrato tale riduzione ha saltato più trattamenti. Diminuzione del volume del fegato Xenpozyme ha ridotto significativamente i volumi del fegato rispetto al placebo (-28,1% vs 1,5%, p < 0,0001). All'inizio dello studio, il volume medio del fegato sia nel gruppo Xenpozyme che nel gruppo placebo mostrava una moderata epatomegalia (fegato ingrossato). Mentre i volumi del fegato sono rimasti sostanzialmente invariati nel gruppo placebo durante lo studio, tutti i pazienti trattati con Xenpozyme hanno avuto una riduzione delle dimensioni del fegato, inclusi 12 pazienti con fegati moderatamente ingrossati all'inizio che hanno avuto solo un lieve ingrossamento dopo 52 settimane di trattamento . Aumento della conta piastrinica La conta piastrinica media all'inizio dello studio ha mostrato che i pazienti in entrambi i gruppi Xenpozyme e placebo presentavano una lieve trombocitopenia. Il trattamento con Xenpozyme ha aumentato la conta piastrinica più del placebo (variazione rispetto al basale rispettivamente del 16,82 e del 2,49%, p = 0,0185). Dopo lo studio durato un anno, i pazienti dei gruppi Xenpozyme e placebo è stata data la possibilità di rimanere nello studio per un massimo di 4 anni e a tutti i pazienti è stato assegnato il trattamento con Xenpozyme. Dopo un massimo di due anni di trattamento con Xenpozyme, i risultati hanno continuato a mostrare miglioramenti nei risultati sopra menzionati.
Quanto è efficace Xenpozyme nei bambini?
Secondo i risultati di uno studio durato un anno che ha confrontato Xenpozyme con placebo, condotto su 20 pazienti affetti da ASMD di età compresa tra 1 e 17 anni , trattamento con Xenpozyme:
Miglioramento della funzionalità polmonare All'inizio dello studio pediatrico, i risultati del test DLCO hanno mostrato che dei nove pazienti pediatrici che potevano sottoporsi a questo test, uno avevano una funzione polmonare gravemente compromessa, quattro avevano una funzione polmonare moderatamente compromessa e quattro avevano una funzione polmonare lievemente compromessa (la percentuale media di DLCO prevista al basale era 54,8 ± 14,2%). Il trattamento con Xenpozyme ha migliorato significativamente la funzione polmonare con un aumento medio del 33% osservato dopo un anno di trattamento (p = 0,0053). Il trattamento con Xenpozyme ha anche migliorato la malattia polmonare interstiziale (ILD) nei pazienti pediatrici. Dopo 52 settimane di trattamento è stata osservata una riduzione dell'aspetto del vetro smerigliato e/o della densità reticolonodulare. Anche i punteggi medi ILD sono diminuiti. Cinque dei sei pazienti con ILD grave all'inizio dello studio, alla fine dello studio presentavano solo ILD lieve o moderata e l'altro paziente non presentava segni di ILD. Diminuzione del volume della milza Tutti i pazienti nello studio pediatrico presentavano un ingrossamento moderato o grave della milza (splenomegalia) all'inizio dello studio. Il trattamento con Xenpozyme ha comportato una diminuzione del volume della milza compresa tra -23 e -61%. La diminuzione media in tutti i gruppi di età è stata di -49,2 ± 9,7% (p < 0,0001). Tutti i 12 pazienti tranne uno con grave ingrossamento della milza all'inizio dello studio sono migliorati fino a raggiungere un livello moderato di ingrossamento dopo 52 settimane di trattamento. Diminuzione del volume del fegato e miglioramento della funzionalità epatica< /strong> Tutti i pazienti nello studio pediatrico presentavano un ingrossamento moderato o grave del fegato (epatomegalia) all'inizio dello studio. Il trattamento con Xenpozyme ha comportato una diminuzione del volume del fegato compresa tra -17 e -61%. La diminuzione media in tutti i gruppi di età è stata di -40,6 ± 9,4% (p < 0,0001). Tutti i 10 pazienti con grave ingrossamento del fegato all’inizio dello studio sono migliorati fino a raggiungere un livello moderato di ingrossamento dopo 52 settimane di trattamento. Il trattamento con Xenpozyme ha inoltre riportato alla normalità i livelli degli enzimi epatici nella maggior parte dei pazienti che presentavano livelli elevati. I livelli di alanina transaminasi (ALT) e aspartato transaminasi (AST) erano elevati nell'80% dei pazienti all'inizio dello studio, ma dopo 52 settimane di trattamento con Xenpozyme solo 2 pazienti avevano livelli di AST anormali e solo 2 pazienti avevano livelli di ALT anormali . Migliorare i profili lipidici All'inizio dello studio pediatrico, i livelli lipidici erano generalmente superiori al range normale tra i pazienti. Il trattamento con Xenpozyme ha portato a un miglioramento del colesterolo entro 26 settimane e il livello medio di lipidi tra i pazienti rientrava nell'intervallo normale entro la settimana 52 dello studio. Crescita migliorata È stata osservata una crescita migliore dopo 52 settimane di trattamento con Xenpozyme in alcuni dei pazienti pediatrici arruolati nello studio, come dimostrato dai miglioramenti osservati nei punteggi Z medi dell'altezza. Dopo 52 settimane di trattamento, i punteggi dell’altezza Z sono migliorati nel 79% dei pazienti e sono rimasti gli stessi nel 21%. All'inizio dello studio il punteggio Z medio dell'altezza era -2,0 (intervallo da -3,8 a -1,0) e alla fine dello studio il punteggio mediano era -1,5 (intervallo da -3,4 a -0,6). Il miglioramento medio è stato di 0,56 (p < 0,0001). Alla fine del 2022 era in corso uno studio a lungo termine su pazienti pediatrici.
Quanto velocemente agisce Xenpozyme?
Xenpozyme determina una diminuzione dei livelli di sfingomielina durante le prime 26 settimane di trattamento, secondo i risultati di uno studio clinico. L'ASMD è causata da un accumulo di questo lipide.
In uno studio condotto su adulti, è stato osservato un miglioramento significativo della funzionalità polmonare, del volume della milza, del volume del fegato e della conta piastrinica dopo 26 settimane di trattamento con Xenpozyme. Miglioramenti significativi dei livelli lipidici, del volume della milza e del volume del fegato sono stati osservati anche dopo 26 settimane di trattamento con Xenpozyme in uno studio condotto su pazienti pediatrici.
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