ゼンポザイムはどのくらい効果があるのでしょうか？
Xenpozyme (オリプダーゼ アルファ-rpcp) は、成人および小児患者における酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 (ASMD) の非中枢神経系症状の治療に有効です。 ASMD は、以前はニーマンピック病 A、A/B、B 型と呼ばれていました。 ASMD は、スフィンゴミエリンと呼ばれる脂肪物質を分解する酵素である酸性スフィンゴミエリナーゼ (ASM) の欠如によって引き起こされます。細胞内で見つかります。機能的な ASM 酵素が十分に不足すると、スフィンゴミエリンが蓄積し、特定の器官に損傷を与えます。
スフィンゴミエリンの蓄積は、時間の経過とともに次のようなさまざまな ASMD 症状を引き起こす可能性があります。
軽減肺機能 脾臓および/または肝臓の肥大 血小板数の減少（血小板減少症） 小児の発育遅延 Xenpozyme は、スフィンゴミエリンの貯蔵を減らし、肥大した臓器 (器官肥大) のサイズを縮小し、肺と肝臓の機能を改善するのに役立ちます。また、ASMD の他の非中枢神経系症状も改善する可能性があります。
成人における Xenpozyme の効果はどれくらいですか?
ASMD 患者 36 名を対象に実施された、Xenpozyme とプラセボを比較する 1 年間にわたる研究の結果によると、Xenpozyme による治療は次のとおりです。
< ul> 肺機能の改善 研究の開始時、肺の一酸化炭素の拡散能力によると、Xenpozyme 群とプラセボ群の両方の肺機能の平均レベルは中程度のレベルでした。 (DLCO) 検査結果 (DLCO Xenpozyme の平均ベースライン予測パーセント: 49.4 ± 11.0 vs プラセボ: 48.5 ± 10.8)。この検査は、肺が吸い込んだ空気からガスを血流に移動させる能力を測定し、肺機能の測定に使用されます。 52 週間の治療後、DLCO の結果はプラセボ群と比較して Xenpozyme 群で大幅に改善されました (21.97% 対 2.96% の増加、p = 0.0004)。 Xenpozyme グループのベースラインからの変化率は 7 ～ 78% でしたが、プラセボ グループでは -14 ～ 29% でした。研究中に実施された他の検査でも、Xenpozyme が肺機能を改善したことが示されました。 脾臓容積の減少 研究開始時、Xenpozyme 群とプラセボ群の両方の平均脾臓サイズは、中等度から重度の脾腫（脾臓の肥大）を示します。 52 週間の治療後、プラセボ群と比較して Xenpozyme 群の脾臓サイズが有意に減少しました (-39.4% vs 0.48%、p <0.0001)。プラセボ群の脾臓容積は研究期間中本質的に変化しなかったが、Xenpozyme群では1人を除く全員の脾臓容積が30%以上減少した。このような減少が見られなかった唯一の患者は複数の治療を受けられませんでした。 肝臓容積の減少 Xenpozyme はプラセボと比較して肝臓容積を有意に減少させました (-28.1% vs 1.5%、p< 0.0001)。研究の開始時に、Xenpozyme 群とプラセボ群の両方の平均肝臓容積は、中等度の肝腫大 (肝臓の肥大) を示しました。研究期間中、プラセボ群の肝臓容積はほとんど変化しなかったが、Xenpozymeで治療を受けた患者全員が肝臓サイズの縮小を示した。その中には、当初中程度に肝臓が肥大していた12人の患者も、52週間の治療後には軽度の肥大しか見られなかった。 血小板数の増加 研究開始時の平均血小板数は、Xenpozyme 群とプラセボ群の両方の患者が軽度の血小板減少症を経験していることを示しました。 Xenpozyme 治療はプラセボよりも血小板数を増加させました (ベースラインからそれぞれ 16.82 % 対 2.49 % の変化、p = 0.0185)。 1 年間にわたる研究の後、Xenpozyme 群とプラセボ群の患者は被験者には最長4年間研究に参加する機会が与えられ、すべての患者はXenpozymeの投与を受けるように割り当てられた。 Xenpozyme による最長 2 年間の治療後も、上記の結果の改善が継続的に示されました。
Xenpozyme は小児にどの程度効果がありますか?
Xenpozyme とプラセボを比較した 1 年間にわたる研究の結果によると、この研究は 1 歳から 17 歳までの ASMD 患者 20 名を対象に実施されました。 、Xenpozyme による治療:
肺機能の改善 小児研究の開始時に、DLCO 検査の結果により、この検査を受けることができた小児患者 9 名のうち 1 名が示されました。 1 名は重度の肺機能障害、4 名は中等度の肺機能障害、4 名は軽度の肺機能障害でした (ベースライン予測 DLCO の平均パーセントは 54.8 ± 14.2 パーセントでした)。 Xenpozyme による治療により肺機能が大幅に改善され、1 年間の治療後に平均 33% の増加が観察されました (p = 0.0053)。 Xenpozyme による治療は、小児患者の間質性肺疾患 (ILD) も改善しました。 52週間の治療後、すりガラス状の外観および/または網状結節密度の減少が観察されました。平均 ILD スコアも低下しました。研究開始時に重度の ILD を患っていた 6 人の患者のうち 5 人は、研究終了時には軽度または中等度の ILD のみであり、他の患者には ILD の兆候はありませんでした。 脾臓の容積の減少小児研究の対象となった患者は全員、研究開始時に中程度または重度の脾臓の肥大（脾腫）を患っていました。 Xenpozyme による治療により、脾臓容積は -23 ～ -61% の範囲で減少しました。すべての年齢グループにわたる平均減少率は -49.2 ± 9.7 パーセントでした (p < 0.0001)。研究開始時に重度の脾臓肥大を示した患者 12 人のうち 1 人を除く全員が、52 週間の治療までに中程度の肥大まで改善しました。 肝臓容積の減少と肝機能の改善< 小児研究に参加したすべての患者は、研究開始時に中程度または重度の肝臓肥大（肝腫大）を患っていました。 Xenpozyme による治療により、肝臓容積は -17 ～ -61 パーセントの範囲で減少しました。すべての年齢グループにわたる平均減少率は -40.6 ± 9.4 パーセント (p < 0.0001) でした。研究開始時に重度の肝臓肥大を患っていた10人の患者全員が、52週間の治療までに中程度の肝臓肥大まで改善した。また、Xenpozyme による治療により、肝酵素レベルが上昇していた患者のほとんどで肝酵素レベルが正常に戻りました。アラニントランスアミナーゼ（ALT）およびアスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）レベルは、研究開始時に患者の80％で上昇していましたが、Xenpozymeによる52週間の治療後、異常なASTレベルを示した患者は2名のみ、ALTレベルが異常を示した患者は2名のみでした. 脂質プロファイルの改善 小児研究の開始時点では、患者の脂質レベルは一般に正常範囲を上回っていました。 Xenpozyme による治療により、26 週間までにコレステロールが改善され、研究の 52 週目までに患者の平均脂質レベルが正常範囲内になりました。 成長の改善 成長の改善が観察されました。平均身長 Z スコアで観察された改善が示すように、研究に登録された一部の小児患者における Xenpozyme による 52 週間の治療後。 52 週間の治療後、患者の 79% で身長 Z スコアが改善し、21% では変化がありませんでした。研究開始時の身長 Z スコアの中央値は -2.0 (範囲 -3.8 ～ -1.0)、試験終了時のスコア中央値は -1.5 (範囲 -3.4 ～ -0.6) でした。平均改善率は 0.56 (p < 0.0001) でした。 小児患者を対象とした長期試験が 2022 年末に進行中です。
Xenpozyme はどれくらい早く作用しますか?
臨床研究の結果によると、Xenpozyme は治療開始から最初の 26 週間でスフィンゴミエリンのレベルを低下させます。 ASMD はこの脂質の蓄積によって引き起こされます。
成人を対象に実施された研究では、Xenpozyme による 26 週間の治療後に、肺機能、脾臓容積、肝臓容積、血小板数の大幅な改善が観察されました。小児患者を対象に実施された研究では、Xenpozyme による 26 週間の治療後に、脂質レベル、脾臓容積、肝臓容積の大幅な改善も観察されました。
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