Sepira efektife Xenpozyme?
Xenpozyme (olipudase alfa-rpcp) efektif kanggo perawatan manifestasi sistem saraf non-pusat kekurangan sphingomyelinase asam (ASMD) ing wong diwasa lan pasien pediatrik. ASMD sadurunge diarani penyakit Niemann-Pick jinis A, A/B, lan B. ASMD disebabake kekurangan asam sphingomyelinase (ASM), sawijining enzim sing ngrusak zat lemak sing diarani sphingomyelin. ditemokake ing sel. Yen sampeyan ora duwe enzim ASM sing cukup fungsional, sphingomyelin bakal mbangun lan ngrusak organ tartamtu.
Lembur akumulasi sphingomyelin bisa nyebabake macem-macem gejala ASMD kalebu:
Suda. fungsi paru-paru Pembesaran limpa lan/utawa ati Nurunake jumlah trombosit (trombositopenia) Tundha wutah ing bocah-bocah Xenpozyme mbantu nyuda panyimpenan sphingomyelin, nyuda ukuran organ sing luwih gedhe (organomegali) lan nambah fungsi paru-paru lan ati. Bisa uga nambah sawetara gejala sistem saraf non-pusat liyane saka ASMD.
Sepira efektife Xenpozyme ing wong diwasa?
Miturut asil panaliten suwene setahun mbandhingake Xenpozyme karo plasebo, sing ditindakake ing 36 pasien ASMD, perawatan karo Xenpozyme:
< ul> Fungsi paru-paru sing luwih apik Ing wiwitan panliten, tingkat rata-rata fungsi paru-paru ing klompok Xenpozyme lan plasebo ana ing tingkat moderat, miturut kapasitas difusi paru-paru kanggo karbon monoksida. (DLCO) asil tes (tegese baseline persen prediksi DLCO Xenpozyme: 49.4 ± 11.0 vs plasebo: 48.5 ± 10.8). Tes kasebut ngukur kemampuan paru-paru kanggo nransfer gas saka udara sing dihirup menyang aliran getih lan digunakake kanggo ngukur fungsi paru-paru. Sawise perawatan 52 minggu, asil DLCO luwih apik ing klompok Xenpozyme dibandhingake karo klompok plasebo (tambah 21,97% vs 2,96%, p = 0,0004). Owah-owahan persentase saka awal ing klompok Xenpozyme antara 7 nganti 78% dibandhingake karo -14 nganti 29% ing klompok plasebo. Tes liyane sing ditindakake sajrone panliten kasebut uga nuduhake yen Xenpozyme ningkatake fungsi paru-paru. Volume limpa sing mudhun Ing wiwitan panliten, ukuran limpa rata-rata ing klompok Xenpozyme lan plasebo yaiku nuduhake splenomegali moderat nganti abot (limpa nggedhekake). Sawise perawatan 52 minggu, ukuran limpa dikurangi sacara signifikan ing klompok Xenpozyme dibandhingake karo klompok plasebo (-39.4% vs 0.48%, p <0.0001). Nalika volume limpa ing klompok plasebo sejatine ora owah sajrone panliten kasebut, kabeh kajaba siji pasien ing klompok Xenpozyme ndeleng volume limpa mudhun luwih saka 30%. Siji-sijine pasien sing ora weruh pengurangan kasebut ora kejawab pirang-pirang perawatan. Volume ati sing mudhun Xenpozyme nyuda volume ati kanthi signifikan dibandhingake karo plasebo (-28,1% vs 1,5%, p < 0,0001). Ing wiwitan panaliten, volume ati rata-rata ing klompok Xenpozyme lan plasebo nuduhake hepatomegali moderat (ati nggedhekake). Nalika volume ati tetep ora owah ing klompok plasebo sajrone panliten kasebut, kabeh pasien sing diobati karo Xenpozyme ngalami nyuda ukuran ati, kalebu 12 pasien kanthi ati sing rada gedhe ing wiwitan sing mung ngalami pembesaran entheng sawise 52 minggu perawatan. . Tambah jumlah trombosit Jumlah trombosit rata-rata ing wiwitan panliten nuduhake yen pasien ing klompok Xenpozyme lan plasebo ngalami trombositopenia entheng. Pangobatan Xenpozyme nambah jumlah trombosit luwih saka plasebo (16,82 vs 2,49% owah-owahan saka garis dasar, p = 0,0185). Diwenehi kesempatan kanggo tetep sinau nganti 4 taun lan kabeh pasien ditugasake njupuk Xenpozyme. Sawise nganti rong taun perawatan karo Xenpozyme, asil terus nuduhake perbaikan ing asil kasebut ing ndhuwur.Kepiye efektifitas Xenpozyme ing bocah-bocah?
Miturut asil panaliten suwene setahun mbandhingake Xenpozyme karo plasebo, sing ditindakake ing 20 pasien ASMD umure saka 1 nganti 17 taun. , perawatan karo Xenpozyme:
Fungsi paru-paru sing luwih apik Ing wiwitan panaliten pediatrik, asil tes DLCO nuduhake yen saka sangang pasien pediatrik sing bisa ngalami tes iki, siji duwe fungsi paru-paru sing cacat banget, papat duwe fungsi paru-paru sing rada cacat lan papat duwe fungsi paru-paru sing rada cacat (rata-rata persentasi awal sing diprediksi DLCO yaiku 54,8 ± 14,2 persen). Pangobatan karo Xenpozyme ningkatake fungsi paru-paru kanthi rata-rata 33 persen sing diamati sawise setahun perawatan (p = 0,0053). Perawatan karo Xenpozyme uga ningkatake penyakit paru-paru interstisial (ILD) ing pasien pediatrik. Sawise 52 minggu perawatan ana pangurangan ing tampilan kaca lemah lan / utawa kapadhetan reticulonodular diamati. Rata-rata skor ILD uga mudhun. Lima saka enem pasien kanthi ILD abot ing wiwitan panliten, mung duwe ILD entheng utawa moderat ing pungkasan panliten lan pasien liyane ora duwe tanda-tanda ILD. Volume limpa mudhun. Kabeh pasien ing studi pediatrik ngalami pembesaran limpa sing moderat utawa abot (splenomegali) ing wiwitan panliten. Perawatan karo Xenpozyme nyebabake volume limpa mudhun saka -23 nganti -61 persen. Penurunan rata-rata ing kabeh kelompok umur yaiku -49,2 ± 9,7 persen (p <0,0001). Kabeh, kajaba siji saka 12 pasien kanthi pembesaran limpa sing abot ing wiwitan panliten, mundhak nganti tingkat pembesaran moderat kanthi perawatan 52 minggu. Volume ati sing suda lan fungsi ati sing luwih apik< Kabeh pasien ing studi pediatrik ngalami pembesaran ati sing moderat utawa abot (hepatomegali) ing wiwitan panaliten. Perawatan karo Xenpozyme nyebabake nyuda volume ati saka -17 nganti -61 persen. Penurunan rata-rata ing kabeh kelompok umur yaiku -40,6 ± 9,4 persen (p <0,0001). Kabeh saka 10 pasien kanthi pembesaran ati sing abot ing wiwitan panaliten nambah nganti tingkat pembesaran moderat kanthi perawatan 52 minggu. Perawatan karo Xenpozyme uga ngasilake tingkat enzim ati bali menyang normal ing umume pasien sing wis tingkat munggah pangkat. Tingkat alanine transaminase (ALT) lan aspartate transaminase (AST) mundhak ing 80 persen pasien nalika wiwitan panliten, nanging sawise 52 minggu perawatan karo Xenpozyme mung 2 pasien sing duwe tingkat AST sing ora normal lan mung 2 pasien sing duwe tingkat ALT sing ora normal. . Ngapikake profil lipid Ing wiwitan panaliten pediatrik, tingkat lipid umume ngluwihi kisaran normal ing antarane pasien. Perawatan karo Xenpozyme ngasilake kolesterol apik kanthi 26 minggu lan tingkat lipid rata-rata ing antarane pasien ana ing kisaran normal ing minggu 52 sinau. Pertumbuhan sing luwih apik Wutah sing luwih apik diamati. sawise 52 minggu perawatan karo Xenpozyme ing sawetara pasien pediatrik sing didaftarkan ing panliten kasebut, kaya sing dituduhake dening perbaikan sing diamati ing skor Z dhuwur rata-rata. Sawise perawatan 52 minggu, skor dhuwur Z mundhak ing 79 persen pasien lan tetep padha ing 21 persen. Ing wiwitan sinau, skor Z dhuwur rata-rata yaiku -2.0 (rentang -3.8 nganti -1.0) lan ing pungkasan uji coba skor rata-rata -1.5 (rentang - 3.4 nganti -0.6). Peningkatan rata-rata yaiku 0,56 (p < 0,0001). Uji coba jangka panjang ing pasien pediatrik ditindakake ing pungkasan taun 2022.
Sepira cepet Xenpozyme bisa dianggo?
Xenpozyme nyebabake nyuda tingkat sphingomyelin sajrone 26 minggu pisanan perawatan, miturut asil panaliten klinis. ASMD disebabake dening akumulasi lipid iki.
Ing panaliten sing ditindakake ing wong diwasa, peningkatan sing signifikan ing fungsi paru-paru, volume limpa, volume ati lan jumlah trombosit diamati sawise 26 minggu perawatan karo Xenpozyme. Peningkatan sing signifikan ing tingkat lipid, volume limpa lan volume ati uga diamati sawise 26 minggu perawatan karo Xenpozyme ing panaliten sing ditindakake ing pasien pediatrik.
Pitakonan medis sing gegandhengan
Disclaimer
Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.
Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.
Kata kunci populer
