Xenpozyme은 얼마나 효과적인가요?
젠포자임(olipudase alfa-rpcp)은 성인과 소아 환자의 산성 스핑고미엘리나제 결핍증(ASMD)의 비중추 신경계 증상 치료에 효과적입니다. ASMD는 이전에 니만픽병 유형 A, A/B 및 B로 불렸습니다. ASMD는 스핑고미엘린이라는 지방 물질을 분해하는 효소인 산성 스핑고미엘리나제(ASM)가 부족하여 발생합니다. 세포에서 발견됩니다. 기능성 ASM 효소가 부족하면 스핑고미엘린이 축적되어 특정 기관을 손상시킵니다.
시간이 지나면서 스핑고미엘린이 축적되면 다음과 같은 다양한 ASMD 증상이 나타날 수 있습니다.
감소 폐 기능 비장 및/또는 간 비대 혈소판 수 감소(혈소판 감소증) 어린이의 성장 지연 젠포자임은 스핑고미엘린의 저장을 줄이고, 비대해진 장기(유기비대)의 크기를 줄이고, 폐와 간 기능을 개선하는 데 도움이 됩니다. 또한 ASMD의 다른 비중추신경계 증상을 개선할 수도 있습니다.
Xenpozyme은 성인에게 얼마나 효과적입니까?
ASMD 환자 36명을 대상으로 Xenpozyme과 위약을 비교한 1년 간의 연구 결과에 따르면 Xenpozyme 치료는 다음과 같습니다.
< ul> 폐 기능 개선 일산화탄소에 대한 폐의 확산 능력에 따르면 연구 시작 시 Xenpozyme 및 위약 그룹 모두의 평균 폐 기능 수준은 중간 수준이었습니다. (DLCO) 테스트 결과(평균 기준선 예측 DLCO 젠포자임 비율: 49.4 ± 11.0 대 위약: 48.5 ± 10.8). 이 검사는 들이마신 공기에서 혈류로 가스를 전달하는 폐의 능력을 측정하고 폐 기능을 측정하는 데 사용됩니다. 52주 치료 후 DLCO 결과는 위약군에 비해 Xenpozyme군에서 유의하게 개선되었습니다(21.97% 대 2.96% 증가, p=0.0004). Xenpozyme 그룹의 기준선 대비 백분율 변화 범위는 7~78%였으며, 위약 그룹의 경우 -14~29%였습니다. 연구 기간 동안 실시된 다른 테스트에서도 Xenpozyme이 폐 기능을 개선한 것으로 나타났습니다. 비장 부피 감소 연구 시작 시 Xenpozyme 그룹과 위약 그룹 모두의 평균 비장 크기는 중등도에서 중증의 비장종대(비장 비대)를 나타냅니다. 52주 치료 후, 위약군에 비해 Xenpozyme군에서 비장 크기가 유의하게 감소했습니다(-39.4% 대 0.48%, p<0.0001). 위약 그룹의 비장 부피는 연구 기간 동안 본질적으로 변하지 않았지만 Xenpozyme 그룹의 환자 중 한 명을 제외한 모든 환자의 비장 부피가 30% 이상 감소했습니다. 그러한 감소를 보지 못한 유일한 환자는 여러 치료를 놓쳤습니다. 간량 감소 Xenpozyme은 위약에 비해 간량을 크게 감소시켰습니다(-28.1% 대 1.5%, p < 0.0001). 연구가 시작될 때 Xenpozyme 그룹과 위약 그룹 모두의 평균 간 부피는 중간 정도의 간비대(간 비대)를 나타냈습니다. 연구 기간 동안 위약군에서는 간 부피가 크게 변하지 않은 반면, 젠포자임으로 치료받은 모든 환자의 간 크기는 감소했습니다. 그 중에는 처음에 간이 적당히 비대해진 12명의 환자는 치료 52주 후에 약간만 비대해졌습니다. . 혈소판 수 증가 연구 시작 시 평균 혈소판 수는 Xenpozyme 및 위약 그룹의 환자 모두 경미한 혈소판 감소증을 경험한 것으로 나타났습니다. Xenpozyme 치료는 위약보다 혈소판 수가 더 많이 증가했습니다(각각 기준선 대비 16.82% 대 2.49% 변화, p = 0.0185). 1년 간의 연구에 이어 Xenpozyme 및 위약 그룹의 환자들은 최대 4년 동안 연구에 참여할 수 있는 기회가 주어졌으며 모든 환자는 Xenpozyme을 복용하도록 배정되었습니다. Xenpozyme으로 최대 2년간 치료한 후에도 위에서 언급한 결과가 계속해서 개선되는 것으로 나타났습니다.
Xenpozyme은 어린이에게 얼마나 효과적입니까?
1세부터 17세까지의 ASMD 환자 20명을 대상으로 Xenpozyme과 위약을 비교한 1년 간의 연구 결과에 따르면 , Xenpozyme 치료:
폐 기능 개선 소아 연구 시작 시 DLCO 테스트 결과에 따르면 이 테스트를 받을 수 있는 9명의 소아 환자 중 1명은 심각한 폐 기능 장애가 있었고, 4명은 중등도 폐 기능 장애, 4명은 경미한 폐 기능 장애가 있었습니다(평균 베이스라인 예측 DLCO 비율은 54.8 ± 14.2%였습니다). Xenpozyme 치료는 1년 치료 후 평균 33%의 증가로 폐 기능을 크게 개선했습니다(p = 0.0053). 젠포자임 치료는 소아 환자의 간질성 폐질환(ILD)도 개선했습니다. 52주간의 치료 후에는 분쇄유리 외관 및/또는 망상결절 밀도의 감소가 관찰되었습니다. 평균 ILD 점수도 감소했습니다. 연구 시작 시 중증 ILD 환자 6명 중 5명은 연구 종료 시 경증 또는 중등도 ILD만 나타냈고 다른 환자는 ILD 징후가 없었습니다. 비장 용적 감소 소아 연구에 참여한 모든 환자는 연구 시작 시 중등도 또는 중증의 비장 비대(비장비대)를 경험했습니다. Xenpozyme 치료로 비장 부피가 -23~-61% 감소했습니다. 모든 연령층의 평균 감소폭은 -49.2±9.7%(p<0.0001)였습니다. 연구 시작 시 심각한 비장 비대를 보였던 12명의 환자 중 한 명을 제외한 모든 환자는 52주 치료 후 중등도 비장 비대로 호전되었습니다. 간 용적 감소 및 간 기능 개선< /strong> 소아 연구에 참여한 모든 환자는 연구 시작 시 중등도 또는 중증의 간 비대(간비대)를 경험했습니다. 젠포자임 치료로 간 부피가 -17~-61% 감소했습니다. 모든 연령층의 평균 감소폭은 -40.6±9.4%(p<0.0001)였습니다. 연구 시작 시 심각한 간 비대를 보였던 10명의 환자 모두 52주 치료에 중등도 수준의 비대로 개선되었습니다. 또한 Xenpozyme 치료는 간 효소 수치가 상승한 대부분의 환자에서 간 효소 수치를 정상으로 되돌렸습니다. 연구 시작 시 환자의 80%에서 알라닌 트랜스아미나제(ALT)와 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST) 수치가 상승했지만, 이 약으로 52주간 치료한 후에는 2명의 환자에서만 비정상적인 AST 수치가 나타났고 2명의 환자에서만 비정상적인 ALT 수치가 나타났습니다. . 지질 프로필 개선 소아 연구 시작 시 환자의 지질 수치는 일반적으로 정상 범위보다 높았습니다. Xenpozyme 치료로 인해 26주까지 콜레스테롤이 개선되었으며 연구 52주차까지 환자의 평균 지질 수치가 정상 범위 내에 있었습니다. 성장 개선 성장 개선이 관찰되었습니다. 연구에 등록한 일부 소아 환자에서 Xenpozyme 치료 52주 후, 평균 신장 Z 점수에서 관찰된 개선이 나타났습니다. 52주간의 치료 후, 신장 Z 점수는 환자의 79%에서 개선되었고 21%에서는 동일하게 유지되었습니다. 연구 시작 시 중앙 키 Z 점수는 -2.0(범위 -3.8 ~ -1.0)이었고, 시험 종료 시 중앙값 점수는 -1.5(범위 -3.4 ~ -0.6)였습니다. 평균 개선은 0.56이었습니다(p < 0.0001). 소아 환자를 대상으로 한 장기 시험이 2022년 말에 진행되었습니다.
Xenpozyme은 얼마나 빨리 작동합니까?
임상 연구 결과에 따르면 Xenpozyme은 치료 첫 26주 동안 스핑고미엘린 수치를 감소시키는 것으로 나타났습니다. ASMD는 이 지질의 축적으로 인해 발생합니다.
성인을 대상으로 실시한 연구에서 Xenpozyme 치료 26주 후에 폐 기능, 비장 부피, 간 부피 및 혈소판 수가 크게 개선된 것이 관찰되었습니다. 소아 환자를 대상으로 실시한 연구에서 젠포자임으로 26주간 치료한 후에도 지질 수준, 비장 부피 및 간 부피의 유의미한 개선이 관찰되었습니다.
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