Sejauh manakah Xenpozyme berkesan?
Xenpozyme (olipudase alfa-rpcp) berkesan untuk rawatan manifestasi sistem saraf bukan pusat kekurangan asid sphingomyelinase (ASMD) dalam kalangan pesakit dewasa dan kanak-kanak. ASMD sebelum ini dipanggil penyakit Niemann-Pick jenis A, A/B, dan B. ASMD disebabkan oleh kekurangan asid sphingomyelinase (ASM), enzim yang memecahkan bahan berlemak yang dipanggil sphingomyelin yang terdapat dalam sel. Jika anda kekurangan enzim ASM berfungsi yang mencukupi, sphingomyelin terkumpul dan merosakkan organ tertentu.
Lebih masa, pembentukan sphingomyelin boleh menyebabkan pelbagai gejala ASMD termasuk:
Mengurangkan fungsi paru-paru Limpa dan/atau hati yang diperbesarkan Nombor platelet berkurangan (trombositopenia) Pertumbuhan lambat pada kanak-kanak Xenpozyme membantu mengurangkan simpanan sphingomyelin, mengurangkan saiz organ yang diperbesarkan (organomegali) dan meningkatkan fungsi paru-paru dan hati. Ia juga mungkin memperbaiki beberapa gejala sistem saraf bukan pusat ASMD yang lain.
Sejauh manakah Xenpozyme berkesan pada orang dewasa?
Menurut hasil kajian selama setahun yang membandingkan Xenpozyme dengan plasebo, yang dijalankan pada 36 pesakit dengan ASMD, rawatan dengan Xenpozyme:
< ul> Fungsi paru-paru yang lebih baik Pada permulaan kajian, tahap purata fungsi paru-paru dalam kedua-dua kumpulan Xenpozyme dan plasebo adalah tahap sederhana, mengikut kapasiti meresap paru-paru untuk karbon monoksida (DLCO) keputusan ujian (min peratusan asas yang diramalkan DLCO Xenpozyme: 49.4 ± 11.0 vs plasebo: 48.5 ± 10.8). Ujian ini mengukur keupayaan paru-paru untuk memindahkan gas dari udara yang disedut masuk ke dalam aliran darah dan digunakan untuk mengukur fungsi paru-paru. Selepas rawatan 52 minggu, keputusan DLCO telah meningkat dengan ketara dalam kumpulan Xenpozyme berbanding dengan kumpulan plasebo (peningkatan 21.97% vs 2.96%, p = 0.0004). Peratusan perubahan dari garis dasar dalam kumpulan Xenpozyme adalah antara 7 hingga 78% berbanding dengan -14 hingga 29% dalam kumpulan plasebo. Ujian lain yang dijalankan semasa kajian juga menunjukkan bahawa Xenpozyme meningkatkan fungsi paru-paru. Penurunan isipadu limpa Pada permulaan kajian, purata saiz limpa dalam kedua-dua kumpulan Xenpozyme dan plasebo adalah menunjukkan splenomegali sederhana hingga teruk (limpa membesar). Selepas rawatan 52 minggu, saiz limpa telah berkurangan dengan ketara dalam kumpulan Xenpozyme berbanding dengan kumpulan plasebo (-39.4% vs 0.48%, p <0.0001). Walaupun jumlah limpa dalam kumpulan plasebo pada asasnya tidak berubah sepanjang kajian, semua kecuali satu daripada pesakit dalam kumpulan Xenpozyme melihat jumlah limpa mereka berkurangan lebih daripada 30%. Satu-satunya pesakit yang tidak melihat pengurangan sedemikian terlepas beberapa rawatan. Penurunan isipadu hati Xenpozyme mengurangkan jumlah hati dengan ketara berbanding plasebo (-28.1% vs 1.5%, p < 0.0001). Pada permulaan kajian, purata isipadu hati dalam kedua-dua kumpulan Xenpozyme dan plasebo menunjukkan hepatomegali sederhana (hati yang diperbesarkan). Walaupun jumlah hati kekal sebahagian besarnya tidak berubah dalam kumpulan plasebo semasa kajian, semua pesakit yang dirawat dengan Xenpozyme mengalami pengurangan saiz hati mereka, termasuk 12 pesakit dengan hati yang sederhana membesar pada awalnya yang hanya mengalami pembesaran ringan selepas 52 minggu rawatan. . Tingkatkan kiraan platelet Purata kiraan platelet pada permulaan kajian menunjukkan bahawa pesakit dalam kedua-dua kumpulan Xenpozyme dan plasebo mengalami trombositopenia ringan. Rawatan Xenpozyme meningkatkan kiraan platelet lebih daripada plasebo (masing-masing 16.82 vs 2.49 % perubahan daripada garis dasar, p = 0.0185). Berikutan kajian selama setahun, pesakit dalam kumpulan Xenpozyme dan plasebo diberi peluang untuk kekal dalam kajian sehingga 4 tahun dan semua pesakit ditugaskan untuk mengambil Xenpozyme. Selepas sehingga dua tahun rawatan dengan Xenpozyme, keputusan terus menunjukkan peningkatan dalam hasil yang dinyatakan di atas.
Sejauh manakah Xenpozyme berkesan pada kanak-kanak?
Menurut hasil kajian selama setahun yang membandingkan Xenpozyme dengan plasebo, yang dijalankan pada 20 pesakit dengan ASMD berumur antara 1 hingga 17 tahun , rawatan dengan Xenpozyme:
Fungsi paru-paru yang dipertingkatkan Pada permulaan kajian pediatrik, keputusan ujian DLCO menunjukkan bahawa daripada sembilan pesakit pediatrik yang boleh menjalani ujian ini, seorang mempunyai fungsi paru-paru terjejas teruk, empat mempunyai fungsi paru-paru terjejas sederhana dan empat mempunyai fungsi paru-paru terjejas ringan (min peratusan asas yang diramalkan DLCO ialah 54.8 ± 14.2 peratus). Rawatan dengan Xenpozyme meningkatkan fungsi paru-paru dengan ketara dengan peningkatan purata 33 peratus diperhatikan selepas setahun rawatan (p = 0.0053). Rawatan dengan Xenpozyme juga meningkatkan penyakit paru-paru interstisial (ILD) dalam pesakit kanak-kanak. Selepas 52 minggu rawatan terdapat pengurangan dalam penampilan kaca tanah dan/atau ketumpatan reticulonodular diperhatikan. Min skor ILD juga menurun. Lima daripada enam pesakit dengan ILD teruk pada awal kajian, hanya mengalami ILD ringan atau sederhana pada akhir kajian dan pesakit lain tidak mempunyai tanda-tanda ILD. Kumpulan limpa berkurangan Semua pesakit dalam kajian pediatrik mengalami pembesaran sederhana atau teruk pada limpa mereka (splenomegaly) pada permulaan kajian. Rawatan dengan Xenpozyme mengakibatkan jumlah limpa berkurangan antara -23 hingga -61 peratus. Penurunan purata merentas semua kumpulan umur ialah -49.2 ± 9.7 peratus ( p < 0.0001). Semua kecuali satu daripada 12 pesakit yang mengalami pembesaran limpa yang teruk pada permulaan kajian bertambah baik kepada tahap pembesaran sederhana dengan rawatan 52 minggu. Kurangan isipadu hati dan fungsi hati yang bertambah baik< /strong> Semua pesakit dalam kajian pediatrik mengalami pembesaran hati yang sederhana atau teruk (hepatomegali) pada permulaan kajian. Rawatan dengan Xenpozyme menyebabkan isipadu hati berkurangan antara -17 hingga -61 peratus. Penurunan purata merentas semua kumpulan umur ialah -40.6 ± 9.4 peratus (p < 0.0001). Kesemua 10 pesakit dengan pembesaran hati yang teruk pada permulaan kajian bertambah baik kepada tahap pembesaran sederhana dengan rawatan selama 52 minggu. Rawatan dengan Xenpozyme juga mengembalikan tahap enzim hati kepada normal pada kebanyakan pesakit yang mempunyai tahap yang tinggi. Tahap Alanine transaminase (ALT) dan aspartate transaminase (AST) telah dinaikkan dalam 80 peratus pesakit pada permulaan kajian, tetapi selepas 52 minggu rawatan dengan Xenpozyme hanya 2 pesakit mempunyai tahap AST yang tidak normal dan hanya 2 pesakit mempunyai tahap ALT yang tidak normal. . Tingkatkan profil lipid Pada permulaan kajian pediatrik, paras lipid secara amnya berada di atas julat normal di kalangan pesakit. Rawatan dengan Xenpozyme menghasilkan kolesterol yang bertambah baik sebanyak 26 minggu dan paras lipid purata di kalangan pesakit berada dalam julat normal menjelang minggu ke-52 kajian. Pertumbuhan yang lebih baik Pertumbuhan yang lebih baik diperhatikan selepas 52 minggu rawatan dengan Xenpozyme dalam beberapa pesakit kanak-kanak yang didaftarkan dalam kajian, seperti yang ditunjukkan oleh peningkatan yang diperhatikan dalam skor min ketinggian Z. Selepas rawatan selama 52 minggu, skor ketinggian Z meningkat dalam 79 peratus pesakit dan kekal sama dalam 21 peratus. Pada permulaan kajian, skor median ketinggian Z ialah -2.0 (julat -3.8 hingga -1.0) dan pada akhir percubaan skor median ialah -1.5 (julat - 3.4 hingga -0.6). Purata peningkatan ialah 0.56 (p < 0.0001). Percubaan jangka panjang dalam pesakit pediatrik sedang dijalankan pada akhir 2022.
Berapa cepatkah Xenpozyme berfungsi?
Xenpozyme mengakibatkan penurunan tahap sphingomyelin dalam tempoh 26 minggu pertama rawatan, menurut hasil kajian klinikal. ASMD disebabkan oleh pengumpulan lipid ini.
Dalam kajian yang dijalankan pada orang dewasa, peningkatan ketara dalam fungsi paru-paru, isipadu limpa, jumlah hati dan kiraan platelet diperhatikan selepas 26 minggu rawatan dengan Xenpozyme. Peningkatan ketara dalam tahap lipid, isipadu limpa dan isipadu hati juga diperhatikan selepas 26 minggu rawatan dengan Xenpozyme dalam kajian yang dijalankan ke atas pesakit kanak-kanak.
Soalan perubatan berkaitan
Penafian
Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.
Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.
Kata kunci yang popular
