Hoe effectief is Xenpozyme?
Xenpozyme (olipudase alfa-rpcp) is effectief voor de behandeling van manifestaties van zure sfingomyelinasedeficiëntie (ASMD) in het niet-centrale zenuwstelsel bij volwassenen en pediatrische patiënten. ASMD werd voorheen de ziektetypes A, A/B en B van Niemann-Pick genoemd. ASMD wordt veroorzaakt door een tekort aan zure sfingomyelinase (ASM), een enzym dat een vettige substantie afbreekt, sfingomyeline genaamd. gevonden in cellen. Als u niet voldoende functioneel ASM-enzym heeft, bouwt sfingomyeline zich op en beschadigt bepaalde organen.
Na verloop van tijd kan een opeenhoping van sfingomyeline een reeks symptomen van ASMD veroorzaken, waaronder:
Verminderd longfunctie Vergrote milt en/of lever Verlaagd aantal bloedplaatjes (trombocytopenie) Vertraagde groei bij kinderen Xenpozyme helpt de opslag van sfingomyeline te verminderen, de grootte van vergrote organen te verkleinen (organomegalie) en de functie van de longen en de lever te verbeteren. Het kan ook enkele andere niet-centrale zenuwstelselsymptomen van ASMD verbeteren.
Hoe effectief is Xenpozyme bij volwassenen?
Volgens de resultaten van een jaar lang onderzoek waarin Xenpozyme werd vergeleken met placebo, dat werd uitgevoerd bij 36 patiënten met ASS, werd de behandeling met Xenpozyme:
< ul> Verbeterde longfunctie Aan het begin van het onderzoek was het gemiddelde niveau van de longfunctie in zowel de Xenpozyme- als de placebogroep een gematigd niveau, afhankelijk van het diffusievermogen van de longen voor koolmonoxide (DLCO)-testresultaten (gemiddelde percentage voorspelde DLCO Xenpozyme bij aanvang: 49,4 ± 11,0 versus placebo: 48,5 ± 10,8). De test meet het vermogen van de longen om gas uit de ingeademde lucht naar de bloedbaan over te brengen en wordt gebruikt om de longfunctie te meten. Na een behandeling van 52 weken waren de DLCO-resultaten significant verbeterd in de Xenpozyme-groep vergeleken met de placebogroep (stijging van 21,97% versus 2,96%, p = 0,0004). De procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Xenpozyme-groep varieerde van 7 tot 78%, vergeleken met -14 tot 29% in de placebogroep. Andere tests die tijdens het onderzoek werden uitgevoerd gaven ook aan dat Xenpozyme de longfunctie verbeterde. Verminderd miltvolume Aan het begin van het onderzoek was de gemiddelde miltgrootte in zowel de Xenpozyme- als de placebogroep indicatief voor matige tot ernstige splenomegalie (vergrote milt). Na een behandeling van 52 weken was de miltgrootte significant kleiner in de Xenpozyme-groep vergeleken met de placebogroep (-39,4% versus 0,48%, p < 0,0001). Hoewel het miltvolume in de placebogroep in de loop van het onderzoek vrijwel onveranderd bleef, zagen alle patiënten in de Xenpozyme-groep op één na hun miltvolume met meer dan 30% afnemen. De enige patiënt die een dergelijke vermindering niet zag, miste meerdere behandelingen. Verlaagd levervolume Xenpozyme verminderde het levervolume significant vergeleken met placebo (-28,1% versus 1,5%, p < 0,0001). Aan het begin van het onderzoek vertoonde het gemiddelde levervolume in zowel de Xenpozyme- als de placebogroep matige hepatomegalie (vergrote lever). Hoewel het levervolume in de placebogroep tijdens het onderzoek grotendeels onveranderd bleef, vertoonden alle met Xenpozyme behandelde patiënten een afname van de levergrootte, waaronder 12 patiënten met een matig vergrote lever in het begin, die na 52 weken behandeling slechts een lichte vergroting vertoonden. . Verhoging aantal bloedplaatjes Het gemiddelde aantal bloedplaatjes aan het begin van het onderzoek toonde aan dat patiënten in zowel de Xenpozyme- als de placebogroep milde trombocytopenie ervoeren. Behandeling met Xenpozyme verhoogde het aantal bloedplaatjes meer dan placebo (respectievelijk een verandering van 16,82 versus 2,49% ten opzichte van de uitgangswaarde, p = 0,0185). Volgens het jaar durende onderzoek kregen patiënten in de Xenpozyme- en de placebogroep kregen de kans om maximaal 4 jaar in de studie te blijven en alle patiënten kregen de opdracht Xenpozyme te gebruiken. Na maximaal twee jaar behandeling met Xenpozyme bleven de resultaten verbetering laten zien in de hierboven genoemde resultaten.
Hoe effectief is Xenpozyme bij kinderen?
Volgens de resultaten van een jaar lang onderzoek waarin Xenpozyme werd vergeleken met placebo, dat werd uitgevoerd bij 20 patiënten met ASMD, in de leeftijd van 1 tot 17 jaar , behandeling met Xenpozyme:
Verbeterde longfunctie Aan het begin van het pediatrische onderzoek toonden de DLCO-testresultaten aan dat van de negen pediatrische patiënten die deze tests konden ondergaan, er één hadden een ernstig verminderde longfunctie, vier hadden een matig verminderde longfunctie en vier hadden een licht verminderde longfunctie (het gemiddelde voorspelde DLCO-percentage bij aanvang was 54,8 ± 14,2 procent). Behandeling met Xenpozyme verbeterde de longfunctie aanzienlijk, met een gemiddelde toename van 33 procent waargenomen na een jaar behandeling (p = 0,0053). Behandeling met Xenpozyme verbeterde ook de interstitiële longziekte (ILD) bij pediatrische patiënten. Na 52 weken behandeling werd een vermindering van het uiterlijk van het geslepen glas en/of de reticulonodulaire dichtheid waargenomen. De gemiddelde ILD-scores daalden ook. Vijf van de zes patiënten met ernstige ILD aan het begin van het onderzoek hadden aan het einde van het onderzoek slechts milde of matige ILD en de andere patiënt had geen tekenen van ILD. Verlaagd miltvolume Alle patiënten in het pediatrische onderzoek hadden aan het begin van het onderzoek een matige of ernstige vergroting van hun milt (splenomegalie). Behandeling met Xenpozyme resulteerde in een afname van het miltvolume variërend van -23 tot -61 procent. De gemiddelde daling over alle leeftijdsgroepen was -49,2 ± 9,7 procent (p < 0,0001). Op één na waren alle 12 patiënten met een ernstige vergroting van hun milt aan het begin van het onderzoek verbeterd tot een matig niveau van vergroting na een behandeling van 52 weken. Verminderd levervolume en verbeterde leverfunctie< /strong> Alle patiënten in het pediatrische onderzoek hadden aan het begin van het onderzoek een matige of ernstige vergroting van hun lever (hepatomegalie). Behandeling met Xenpozyme resulteerde in een afname van het levervolume variërend van -17 tot -61 procent. De gemiddelde daling over alle leeftijdsgroepen was -40,6 ± 9,4 procent (p < 0,0001). Alle tien patiënten met een ernstige leververgroting aan het begin van het onderzoek verbeterden na 52 weken behandeling tot een matig niveau van leververgroting. Behandeling met Xenpozyme zorgde er bij de meeste patiënten met verhoogde waarden ook voor dat de leverenzymspiegels weer normaal werden. De niveaus van alaninetransaminase (ALT) en aspartaattransaminase (AST) waren aan het begin van het onderzoek bij 80 procent van de patiënten verhoogd, maar na 52 weken behandeling met Xenpozyme hadden slechts 2 patiënten abnormale AST-waarden en slechts 2 patiënten hadden abnormale ALT-waarden. . Verbeter de lipidenprofielen Aan het begin van het pediatrische onderzoek lagen de lipidenniveaus bij de patiënten over het algemeen boven het normale bereik. Behandeling met Xenpozyme resulteerde in een verbeterde cholesterol na 26 weken en het gemiddelde lipidenniveau onder de patiënten lag binnen het normale bereik in week 52 van het onderzoek. Verbeterde groei Er werd een verbeterde groei waargenomen na 52 weken behandeling met Xenpozyme bij sommige van de pediatrische patiënten die aan het onderzoek deelnamen, zoals blijkt uit de waargenomen verbeteringen in de gemiddelde lengte-Z-scores. Na een behandeling van 52 weken verbeterden de Z-scores voor lengte bij 79 procent van de patiënten en bleven bij 21 procent gelijk. Aan het begin van het onderzoek was de gemiddelde lengte-Z-score -2,0 (bereik -3,8 tot -1,0) en aan het einde van het onderzoek was de mediane score -1,5 (bereik -3,4 tot -0,6). De gemiddelde verbetering was 0,56 (p < 0,0001). Eind 2022 liep een langetermijnonderzoek bij pediatrische patiënten.
Hoe snel werkt Xenpozyme?
Xenpozyme resulteert in verlaagde niveaus van sfingomyeline tijdens de eerste 26 weken van de behandeling, volgens de resultaten van een klinische studie. ASMD wordt veroorzaakt door een ophoping van dit lipide.
In een onderzoek bij volwassenen werd na 26 weken behandeling met Xenpozyme een significante verbetering van de longfunctie, het miltvolume, het levervolume en het aantal bloedplaatjes waargenomen. Significante verbeteringen in de lipidenniveaus, het miltvolume en het levervolume werden ook waargenomen na 26 weken behandeling met Xenpozyme in een onderzoek bij pediatrische patiënten.
Gerelateerde medische vragen
Disclaimer
Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.
Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.
Populaire zoekwoorden
