Jak skuteczny jest Xenpozyme?
Xenpozyme (olipudaza alfa-rpcp) jest skuteczny w leczeniu objawów niedoboru kwaśnej sfingomielinazy (ASMD) poza ośrodkowym układem nerwowym u dorosłych i dzieci. ASMD była wcześniej nazywana chorobą Niemanna-Picka typu A, A/B i B. ASMD jest spowodowana brakiem kwaśnej sfingomielinazy (ASM), enzymu rozkładającego substancję tłuszczową zwaną sfingomieliną, czyli znalezione w komórkach. Jeśli brakuje Ci wystarczającej ilości funkcjonalnego enzymu ASM, sfingomielina gromadzi się i uszkadza określone narządy.
Z biegiem czasu nagromadzenie sfingomieliny może powodować szereg objawów ASMD, w tym:
Zredukowane czynność płuc powiększona śledziona i/lub wątroba zmniejszona liczba płytek krwi (małopłytkowość) opóźniony wzrost u dzieci Xenpozyme pomaga zmniejszyć magazynowanie sfingomieliny, zmniejszyć rozmiar powiększonych narządów (organomegalia) oraz poprawić czynność płuc i wątroby. Może również złagodzić niektóre inne objawy ASMD spoza ośrodkowego układu nerwowego.
Jak skuteczny jest Xenpozyme u dorosłych?
Zgodnie z wynikami rocznego badania porównującego Xenpozyme z placebo, które przeprowadzono u 36 pacjentów z ASMD, leczenie Xenpozyme:
< ul> Poprawa czynności płuc Na początku badania średni poziom czynności płuc zarówno w grupie Xenpozyme, jak i w grupie placebo był umiarkowany, zgodnie ze zdolnością dyfuzyjną płuc dla tlenku węgla wyniki testu (DLCO) (średni procent przewidywanej wartości wyjściowej DLCO Xenpozyme: 49,4 ± 11,0 vs placebo: 48,5 ± 10,8). Badanie mierzy zdolność płuc do przenoszenia gazów z wdychanego powietrza do krwioobiegu i służy do pomiaru czynności płuc. Po 52 tygodniach leczenia wyniki DLCO uległy istotnej poprawie w grupie Xenpozyme w porównaniu z grupą placebo (wzrost o 21,97% vs 2,96%, p = 0,0004). Procentowa zmiana w stosunku do wartości początkowej w grupie otrzymującej Xenpozyme wahała się od 7 do 78% w porównaniu z -14 do 29% w grupie placebo. Inne testy przeprowadzone podczas badania również wykazały, że Xenpozyme poprawia czynność płuc. Zmniejszenie objętości śledziony Na początku badania średni rozmiar śledziony zarówno w grupie Xenpozyme, jak i w grupie placebo wynosił wskazuje na umiarkowaną do ciężkiej splenomegalię (powiększenie śledziony). Po 52 tygodniach leczenia wielkość śledziony uległa znacznemu zmniejszeniu w grupie otrzymującej Xenpozyme w porównaniu z grupą placebo (-39,4% w porównaniu z 0,48%, p <0,0001). Podczas gdy objętość śledziony w grupie placebo zasadniczo nie uległa zmianie w trakcie badania, u wszystkich pacjentów z wyjątkiem jednego w grupie otrzymującej Xenpozyme zaobserwowano zmniejszenie objętości śledziony o ponad 30%. Jedyny pacjent, który nie zaobserwował takiej redukcji, opuścił wiele terapii. Zmniejszenie objętości wątroby Xenpozyme znacząco zmniejszył objętość wątroby w porównaniu z placebo (-28,1% w porównaniu z 1,5%, p < 0,0001). Na początku badania średnia objętość wątroby zarówno w grupie otrzymującej Xenpozyme, jak i w grupie placebo wykazywała umiarkowaną hepatomegalię (powiększenie wątroby). Podczas gdy objętość wątroby pozostała w dużej mierze niezmieniona w grupie placebo podczas badania, u wszystkich pacjentów leczonych Xenpozyme zaobserwowano zmniejszenie wielkości wątroby, w tym u 12 pacjentów z umiarkowanie powiększoną wątrobą na początku, u których po 52 tygodniach leczenia wystąpiło jedynie łagodne powiększenie . Zwiększenie liczby płytek krwi Średnia liczba płytek krwi na początku badania wykazała, że u pacjentów zarówno w grupie Xenpozyme, jak i w grupie placebo występowała łagodna małopłytkowość. Leczenie Xenpozyme zwiększało liczbę płytek krwi w większym stopniu niż placebo (odpowiednio 16,82 w porównaniu z 2,49% zmianą w stosunku do wartości wyjściowych, p = 0,0185). Po rocznym badaniu pacjenci w grupach otrzymujących Xenpozyme i placebo dano im szansę pozostania w badaniu przez okres do 4 lat i wszyscy pacjenci zostali przydzieleni do przyjmowania leku Xenpozyme. Po maksymalnie dwóch latach leczenia lekiem Xenpozyme wyniki w dalszym ciągu wykazywały poprawę w zakresie wyników wspomnianych powyżej.
Jak skuteczny jest Xenpozyme u dzieci?
Zgodnie z wynikami rocznego badania porównującego Xenpozyme z placebo, które przeprowadzono u 20 pacjentów z ASMD w wieku od 1 do 17 lat , leczenie Xenpozyme:
Poprawa czynności płuc Na początku badania z udziałem dzieci wyniki testu DLCO wykazały, że z dziewięciu pacjentów pediatrycznych, którzy mogli przejść to badanie, jeden miało poważnie upośledzoną czynność płuc, czterech miało umiarkowanie upośledzoną czynność płuc, a czterech miało łagodne upośledzenie czynności płuc (średni procent wartości przewidywanej wartości wyjściowej DLCO wynosił 54,8 ± 14,2 procent). Leczenie Xenpozyme znacznie poprawiło czynność płuc, przy średnim wzroście o 33 procent obserwowanym po roku leczenia (p = 0,0053). Leczenie lekiem Xenpozyme poprawiło także stan śródmiąższowej choroby płuc (ILD) u dzieci i młodzieży. Po 52 tygodniach leczenia zaobserwowano zmniejszenie wyglądu matowego szkła i/lub gęstości siatkowo-guzkowej. Zmniejszyły się także średnie wyniki ILD. U pięciu z sześciu pacjentów z ciężką ILD na początku badania, pod koniec badania ILD miała jedynie łagodną lub umiarkowaną postać, a u drugiego pacjenta nie występowały żadne objawy ILD. Zmniejszenie objętości śledziony Na początku badania u wszystkich pacjentów biorących udział w badaniu z udziałem dzieci i młodzieży występowało umiarkowane lub ciężkie powiększenie śledziony (splenomegalia). Leczenie Xenpozyme spowodowało zmniejszenie objętości śledziony w zakresie od -23 do -61 procent. Średni spadek we wszystkich grupach wiekowych wyniósł -49,2 ± 9,7 procent ( p < 0,0001). U wszystkich, z wyjątkiem jednego, z 12 pacjentów, u których na początku badania stwierdzono ciężkie powiększenie śledziony, po 52 tygodniach leczenia stwierdzono poprawę do umiarkowanego poziomu powiększenia. Zmniejszenie objętości wątroby i poprawa czynności wątroby< /strong> Na początku badania u wszystkich pacjentów biorących udział w badaniu z udziałem dzieci i młodzieży występowało umiarkowane lub ciężkie powiększenie wątroby (hepatomegalia). Leczenie Xenpozyme spowodowało zmniejszenie objętości wątroby w zakresie od -17 do -61 procent. Średni spadek we wszystkich grupach wiekowych wyniósł -40,6 ± 9,4 procent (p < 0,0001). U wszystkich 10 pacjentów z ciężkim powiększeniem wątroby na początku badania poprawa stanu powiększenia do umiarkowanego nastąpiła po 52 tygodniach leczenia. Leczenie lekiem Xenpozyme przywróciło także normalny poziom enzymów wątrobowych u większości pacjentów, u których poziom ten był podwyższony. Na początku badania poziom transaminazy alaninowej (ALT) i transaminazy asparaginianowej (AST) był podwyższony u 80 procent pacjentów, ale po 52 tygodniach leczenia produktem Xenpozyme tylko u 2 pacjentów stwierdzono nieprawidłowy poziom AST i tylko u 2 pacjentów nieprawidłowy poziom ALT . Popraw profile lipidowe Na początku badania z udziałem dzieci i młodzieży stężenie lipidów u pacjentów na ogół przekraczało prawidłowy zakres. Leczenie lekiem Xenpozyme spowodowało poprawę poziomu cholesterolu w ciągu 26 tygodni, a do 52. tygodnia badania średni poziom lipidów u pacjentów mieścił się w normalnym zakresie. Poprawa wzrostu Zaobserwowano poprawę wzrostu po 52 tygodniach leczenia lekiem Xenpozyme u niektórych dzieci i młodzieży włączonych do badania, o czym świadczy poprawa zaobserwowana w zakresie średniego wskaźnika Z-score dotyczącego wzrostu. Po 52 tygodniach leczenia wskaźnik Z wzrostu poprawił się u 79 procent pacjentów i pozostał na tym samym poziomie u 21 procent. Na początku badania mediana wyniku Z wzrostu wynosiła -2,0 (zakres -3,8 do -1,0), a na koniec badania mediana wyniku wynosiła -1,5 (zakres -3,4 do -0,6). Średnia poprawa wyniosła 0,56 (p < 0,0001). Pod koniec 2022 r. trwały długoterminowe badania z udziałem dzieci i młodzieży.
Jak szybko działa Xenpozyme?
Zgodnie z wynikami badania klinicznego Xenpozyme powoduje zmniejszenie poziomu sfingomieliny w ciągu pierwszych 26 tygodni leczenia. ASMD jest spowodowane odkładaniem się tego lipidu.
W badaniu przeprowadzonym z udziałem dorosłych po 26 tygodniach leczenia lekiem Xenpozyme zaobserwowano znaczną poprawę czynności płuc, objętości śledziony, wątroby i liczby płytek krwi. W badaniu przeprowadzonym z udziałem dzieci i młodzieży zaobserwowano także znaczną poprawę poziomu lipidów, objętości śledziony i wątroby po 26 tygodniach leczenia lekiem Xenpozyme.
Powiązane pytania medyczne
Zastrzeżenie
Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.
Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.
Popularne słowa kluczowe
