Quão eficaz é o Xenpozyme?
Xenpozyme (olipudase alfa-rpcp) é eficaz para o tratamento de manifestações não centrais do sistema nervoso de deficiência de esfingomielinase ácida (ASMD) em pacientes adultos e pediátricos. ASMD era anteriormente chamada de doença de Niemann-Pick tipos A, A/B e B. ASMD é causada pela falta de esfingomielinase ácida (ASM), uma enzima que decompõe uma substância gordurosa chamada esfingomielina que é encontrado nas células. Se você não tiver enzima ASM funcional suficiente, a esfingomielina se acumula e danifica certos órgãos.
Com o passar do tempo, um acúmulo de esfingomielina pode causar uma série de sintomas de ASMD, incluindo:
Redução função pulmonar Baço e/ou fígado aumentados Número reduzido de plaquetas (trombocitopenia) Atraso no crescimento em crianças A Xenpozyme ajuda a diminuir o armazenamento de esfingomielina, diminuir o tamanho dos órgãos aumentados (organomegalia) e melhorar a função dos pulmões e do fígado. Também pode melhorar alguns outros sintomas do sistema nervoso não central da ASMD.
Qual a eficácia do Xenpozyme em adultos?
De acordo com os resultados de um estudo de um ano comparando Xenpozyme com placebo, que foi realizado em 36 pacientes com ASMD, tratamento com Xenpozyme:
< ul> Melhoria da função pulmonar No início do estudo, o nível médio de função pulmonar nos grupos Xenpozyme e placebo foi um nível moderado, de acordo com a capacidade de difusão dos pulmões para monóxido de carbono (DLCO) resultados do teste (porcentagem média basal prevista de DLCO Xenpozyme: 49,4 ± 11,0 vs placebo: 48,5 ± 10,8). O teste mede a capacidade dos pulmões de transferir gases do ar inspirado para a corrente sanguínea e é usado para medir a função pulmonar. Após 52 semanas de tratamento, os resultados da DLCO melhoraram significativamente no grupo Xenpozyme em comparação com o grupo placebo (aumento de 21,97% vs 2,96%, p = 0,0004). A alteração percentual em relação ao valor basal no grupo do Xenpozyme variou de 7 a 78% em comparação com -14 a 29% no grupo do placebo. Outros testes realizados durante o estudo também indicaram que o Xenpozyme melhorou a função pulmonar. Diminuição do volume do baço No início do estudo, o tamanho médio do baço nos grupos Xenpozyme e placebo foi indicativo de esplenomegalia moderada a grave (baço aumentado). Após 52 semanas de tratamento, o tamanho do baço diminuiu significativamente no grupo Xenpozyme em comparação com o grupo placebo (-39,4% vs 0,48%, p <0,0001). Embora os volumes do baço no grupo placebo tenham permanecido essencialmente inalterados ao longo do estudo, todos os pacientes do grupo Xenpozyme, exceto um, viram o volume do baço diminuir em mais de 30%. O único paciente que não observou essa redução falhou vários tratamentos. Diminuição do volume do fígado Xenpozyme reduziu significativamente os volumes do fígado em comparação com o placebo (-28,1% vs 1,5%, p < 0,0001). No início do estudo, o volume médio do fígado nos grupos Xenpozyme e placebo mostrou hepatomegalia moderada (aumento do fígado). Embora os volumes hepáticos tenham permanecido praticamente inalterados no grupo placebo durante o estudo, todos os pacientes tratados com Xenpozyme tiveram uma redução no tamanho do fígado, incluindo 12 pacientes com fígado moderadamente aumentado no início, que apenas tiveram um ligeiro aumento após 52 semanas de tratamento. . Aumentar a contagem de plaquetas A contagem média de plaquetas no início do estudo mostrou que os pacientes nos grupos Xenpozyme e placebo estavam apresentando trombocitopenia leve. O tratamento com Xenpozyme aumentou a contagem de plaquetas mais do que o placebo (alteração de 16,82 vs 2,49% em relação ao valor basal, respectivamente, p = 0,0185). Após o estudo de um ano, os pacientes nos grupos Xenpozyme e placebo tiveram a oportunidade de permanecer no estudo por até 4 anos e todos os pacientes foram designados para tomar Xenpozyme. Após até dois anos de tratamento com Xenpozyme, os resultados continuaram a mostrar melhorias nos resultados mencionados acima.
Qual é a eficácia do Xenpozyme em crianças?
De acordo com os resultados de um estudo de um ano comparando Xenpozyme com placebo, que foi realizado em 20 pacientes com ASMD com idades entre 1 e 17 anos de idade , tratamento com Xenpozyme:
Melhoria da função pulmonar No início do estudo pediátrico, os resultados do teste DLCO mostraram que dos nove pacientes pediátricos que puderam ser submetidos a este teste, um tinham função pulmonar gravemente comprometida, quatro tinham função pulmonar moderadamente comprometida e quatro tinham função pulmonar levemente comprometida (a porcentagem média da DLCO prevista no início do estudo era de 54,8 ± 14,2 por cento). O tratamento com Xenpozyme melhorou significativamente a função pulmonar, com um aumento médio de 33 por cento observado após um ano de tratamento (p = 0,0053). O tratamento com Xenpozyme também melhorou a doença pulmonar intersticial (DPI) em pacientes pediátricos. Após 52 semanas de tratamento foi observada redução na aparência de vidro fosco e/ou densidade reticulonodular. As pontuações médias do ILD também diminuíram. Cinco dos seis pacientes com DPI grave no início do estudo, apenas apresentavam DPI leve ou moderada no final do estudo e o outro paciente não apresentava sinais de DPI. Diminuição do volume do baço Todos os pacientes no estudo pediátrico apresentavam aumento moderado ou grave do baço (esplenomegalia) no início do estudo. O tratamento com Xenpozyme resultou em reduções do volume do baço variando de -23 a -61 por cento. A diminuição média em todas as faixas etárias foi de -49,2 ± 9,7 por cento (p < 0,0001). Todos, exceto um dos 12 pacientes com aumento grave do baço no início do estudo, melhoraram para um nível moderado de aumento após 52 semanas de tratamento. Diminuição do volume hepático e melhora da função hepática< /strong> Todos os pacientes no estudo pediátrico apresentavam aumento moderado ou grave do fígado (hepatomegalia) no início do estudo. O tratamento com Xenpozyme resultou em reduções do volume do fígado variando de -17 a -61 por cento. A diminuição média em todas as faixas etárias foi de -40,6 ± 9,4 por cento (p < 0,0001). Todos os 10 pacientes com aumento grave do fígado no início do estudo melhoraram para um nível moderado de aumento após 52 semanas de tratamento. O tratamento com Xenpozyme também fez com que os níveis das enzimas hepáticas voltassem ao normal na maioria dos pacientes que apresentavam níveis elevados. Os níveis de alanina transaminase (ALT) e aspartato transaminase (AST) estavam elevados em 80 por cento dos pacientes no início do estudo, mas após 52 semanas de tratamento com Xenpozyme apenas 2 pacientes apresentavam níveis anormais de AST e apenas 2 pacientes apresentavam níveis anormais de ALT . Melhorar os perfis lipídicos No início do estudo pediátrico, os níveis lipídicos estavam geralmente acima da faixa normal entre os pacientes. O tratamento com Xenpozyme resultou em melhora do colesterol em 26 semanas e o nível médio de lipídios entre os pacientes estava dentro da faixa normal na semana 52 do estudo. Melhor crescimento Foi observado melhor crescimento. após 52 semanas de tratamento com Xenpozyme em alguns dos pacientes pediátricos incluídos no estudo, como demonstrado pelas melhorias observadas nos escores Z médios da altura. Após 52 semanas de tratamento, os escores Z de altura melhoraram em 79% dos pacientes e permaneceram os mesmos em 21%. No início do estudo, a mediana do escore Z da altura foi de -2,0 (variação de -3,8 a -1,0) e no final do estudo a mediana do escore foi de -1,5 (variação de -3,4 a -0,6). A melhoria média foi de 0,56 (p < 0,0001). Um ensaio de longo prazo em pacientes pediátricos estava em andamento no final de 2022.
Com que rapidez o Xenpozyme atua?
O Xenpozyme resulta na diminuição dos níveis de esfingomielina durante as primeiras 26 semanas de tratamento, de acordo com os resultados de um estudo clínico. A ASMD é causada por um acúmulo desse lipídio.
Em um estudo realizado em adultos, foi observada melhora significativa na função pulmonar, no volume do baço, no volume do fígado e na contagem de plaquetas após 26 semanas de tratamento com Xenpozyme. Melhorias significativas nos níveis lipídicos, volume do baço e volume do fígado também foram observadas após 26 semanas de tratamento com Xenpozyme em um estudo realizado em pacientes pediátricos.
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