Cât de eficient este Xenpozyme?
Xenpozyme (olipudază alfa-rpcp) este eficientă pentru tratamentul manifestărilor non-centrale ale sistemului nervos central ale deficitului de sfingomielinază acidă (ASMD) la adulți și copii. ASMD a fost numit anterior boala Niemann-Pick tipurile A, A/B și B. ASMD este cauzată de lipsa sfingomielinazei acide (ASM), o enzimă care descompune o substanță grasă numită sfingomielină, care este găsite în celule. Dacă vă lipsește suficientă enzimă funcțională ASM, sfingomielina se acumulează și dăunează anumitor organe.
În timp, acumularea de sfingomielină poate provoca o serie de simptome ASMD, inclusiv:
Reducere funcția pulmonară Mărirea splinei și/sau ficatului Scăderea numărului de trombocite (trombocitopenie) Întârzierea creșterii la copii Xenpozyme ajută la scăderea stocării sfingomielinei, la scăderea dimensiunii organelor mărite (organomegalie) și la îmbunătățirea funcției plămânilor și ficatului. De asemenea, poate ameliora alte simptome ale ASMD, care nu sunt ale sistemului nervos central.
Cât de eficient este Xenpozyme la adulți?
Conform rezultatelor unui studiu de un an care compară Xenpozyme cu placebo, care a fost efectuat la 36 de pacienți cu ASMD, tratamentul cu Xenpozyme:
< ul> Îmbunătățirea funcției pulmonare La începutul studiului, nivelul mediu al funcției pulmonare atât în grupul Xenpozyme, cât și în grupul placebo a fost un nivel moderat, în funcție de capacitatea de difuzie a plămânilor pentru monoxid de carbon (DLCO) rezultatele testelor (procentul mediu de referință estimat DLCO Xenpozyme: 49,4 ± 11,0 față de placebo: 48,5 ± 10,8). Testul măsoară capacitatea plămânilor de a transfera gazul din aerul inspirat în fluxul sanguin și este folosit pentru a măsura funcția plămânilor. După 52 de săptămâni de tratament, rezultatele DLCO au fost îmbunătățite semnificativ în grupul Xenpozyme comparativ cu grupul placebo (creștere de 21,97% față de 2,96%, p = 0,0004). Modificarea procentuală față de valoarea inițială în grupul Xenpozyme a variat între 7 și 78%, comparativ cu -14 până la 29% în grupul placebo. Alte teste efectuate în timpul studiului au indicat, de asemenea, că Xenpozyme a îmbunătățit funcția pulmonară. Scăderea volumului splinei La începutul studiului, dimensiunea medie a splinei atât în grupul Xenpozyme, cât și în grupul placebo a fost indicativ de splenomegalie moderată până la severă (splină mărită). După 52 de săptămâni de tratament, dimensiunile splinei au scăzut semnificativ în grupul Xenpozyme comparativ cu grupul placebo (-39,4% față de 0,48%, p <0,0001). În timp ce volumele splinei din grupul placebo au rămas în esență neschimbate pe parcursul studiului, toți pacienții din grupul Xenpozyme, cu excepția unuia, au văzut volumul splinei scăzut cu mai mult de 30%. Singurul pacient care nu a observat o astfel de reducere a ratat mai multe tratamente. Scăderea volumului hepatic Xenpozyme a redus semnificativ volumele hepatice în comparație cu placebo (-28,1% față de 1,5%, p < 0,0001). La începutul studiului, volumul mediu al ficatului atât în grupul Xenpozyme, cât și în grupul placebo a prezentat hepatomegalie moderată (ficat mărit). În timp ce volumul ficatului a rămas în mare parte neschimbat în grupul placebo în timpul studiului, toți pacienții tratați cu Xenpozyme au avut o reducere a dimensiunii ficatului lor, inclusiv 12 pacienți cu ficatul mărit moderat la început, care au avut o creștere ușoară doar după 52 de săptămâni de tratament. . Crește numărul de trombocite Numărul mediu de trombocite la începutul studiului a arătat că atât pacienții din grupul Xenpozyme, cât și din grupul placebo prezentau o trombocitopenie ușoară. Tratamentul cu Xenpozyme a crescut numărul de trombocite mai mult decât placebo (16,82 față de 2,49 % modificare față de valoarea inițială, respectiv, p = 0,0185). În urma studiului de un an, pacienții din grupurile Xenpozyme și placebo li sa oferit șansa de a rămâne în studiu până la 4 ani și toți pacienții au fost desemnați să ia Xenpozyme. După până la doi ani de tratament cu Xenpozyme, rezultatele au continuat să arate îmbunătățiri ale rezultatelor menționate mai sus.
Cât de eficient este Xenpozyme la copii?
Conform rezultatelor unui studiu de un an care compară Xenpozyme cu placebo, care a fost efectuat la 20 de pacienți cu ASMD cu vârsta cuprinsă între 1 și 17 ani , tratament cu Xenpozyme:
Îmbunătățirea funcției pulmonare La începutul studiului pediatric, rezultatele testelor DLCO au arătat că dintre cei nouă copii și adolescenți care ar putea fi supuși acestor teste, unul au avut funcția pulmonară sever afectată, patru au avut o funcție pulmonară moderată și patru au avut o funcție pulmonară ușoară afectată (procentul mediu de referință estimat că DLCO a fost de 54,8 ± 14,2 la sută). Tratamentul cu Xenpozyme a îmbunătățit semnificativ funcția pulmonară, cu o creștere medie de 33% observată după un an de tratament (p = 0,0053). Tratamentul cu Xenpozyme a îmbunătățit, de asemenea, boala pulmonară interstițială (ILD) la copii și adolescenți. După 52 de săptămâni de tratament s-a observat o reducere a aspectului sticlei șlefuite și/sau a densității reticulonodulare. Scorurile medii ILD au scăzut, de asemenea. Cinci dintre cei șase pacienți cu ILD severă la începutul studiului, aveau ILD ușoare sau moderate la sfârșitul studiului, iar celălalt pacient nu prezenta semne de ILD. Scăderea volumului splinei. Toți pacienții din studiul pediatric au avut o mărire moderată sau severă a splinei (splenomegalie) la începutul studiului. Tratamentul cu Xenpozyme a dus la scăderi ale volumului splinei, variind de la -23 la -61%. Scăderea medie la toate grupele de vârstă a fost de -49,2 ± 9,7 la sută (p < 0,0001). Toți, cu excepția unuia dintre cei 12 pacienți cu mărire severă a splinei la începutul studiului, s-au îmbunătățit până la un nivel moderat de mărire prin tratament de 52 de săptămâni. Scăderea volumului ficatului și îmbunătățirea funcției hepatice< /strong> Toți pacienții din studiul pediatric au avut o mărire moderată sau severă a ficatului (hepatomegalie) la începutul studiului. Tratamentul cu Xenpozyme a dus la scăderi ale volumului ficatului, variind de la -17 la -61%. Scăderea medie la toate grupele de vârstă a fost de -40,6 ± 9,4 la sută (p < 0,0001). Toți cei 10 pacienți cu mărire severă a ficatului la începutul studiului s-au îmbunătățit la un nivel moderat de mărire la 52 de săptămâni de tratament. Tratamentul cu Xenpozyme a readus, de asemenea, nivelurile enzimelor hepatice la normal la majoritatea pacienților care aveau niveluri crescute. Nivelurile de alanin transaminaze (ALT) și aspartat transaminaze (AST) au fost crescute la 80% dintre pacienți la începutul studiului, dar după 52 de săptămâni de tratament cu Xenpozyme doar 2 pacienți au avut niveluri anormale de AST și doar 2 pacienți au avut niveluri anormale de ALT. . Îmbunătățirea profilului lipidic La începutul studiului pediatric, nivelurile lipidelor erau în general peste limitele normale în rândul pacienților. Tratamentul cu Xenpozyme a dus la îmbunătățirea colesterolului cu 26 de săptămâni, iar nivelul mediu de lipide în rândul pacienților a fost în limitele normale până în săptămâna 52 a studiului. Creștere îmbunătățită S-a observat o creștere îmbunătățită. după 52 de săptămâni de tratament cu Xenpozyme la unii dintre pacienții pediatrici înscriși în studiu, după cum arată îmbunătățirile observate în scorurile medii Z înălțime. După 52 de săptămâni de tratament, scorurile înălțimii Z s-au îmbunătățit la 79 la sută dintre pacienți și au rămas aceleași la 21 la sută. La începutul studiului, scorul median al înălțimii Z a fost de -2,0 (interval -3,8 la -1,0), iar la sfârșitul studiului, scorul median a fost -1,5 (interval -3,4 la -0,6). Îmbunătățirea medie a fost de 0,56 (p < 0,0001). Un studiu pe termen lung pe copii și adolescenți a fost în desfășurare la sfârșitul anului 2022.
Cât de repede acționează Xenpozyme?
Xenpozyme are ca rezultat scăderea nivelului de sfingomielină în primele 26 de săptămâni de tratament, conform rezultatelor unui studiu clinic. ASMD este cauzată de acumularea acestei lipide.
Într-un studiu efectuat la adulți, s-a observat o îmbunătățire semnificativă a funcției pulmonare, a volumului splinei, a volumului ficatului și a numărului de trombocite după 26 de săptămâni de tratament cu Xenpozyme. Îmbunătățiri semnificative ale nivelurilor de lipide, ale volumului splinei și ale ficatului au fost observate, de asemenea, după 26 de săptămâni de tratament cu Xenpozyme într-un studiu efectuat la copii și adolescenți.
Întrebări medicale conexe
Declinare de responsabilitate
S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.
Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.
Cuvinte cheie populare
