Насколько эффективен ксенпозим?
Ксенпозим (олипудаза альфа-rpcp) эффективен для лечения нецентральных проявлений дефицита кислой сфингомиелиназы (АСМД) у взрослых и детей. Ранее ASMD называли болезнью Нимана-Пика типов A, A/B и B. ASMD вызван недостатком кислой сфингомиелиназы (ASM), фермента, который расщепляет жирное вещество, называемое сфингомиелином, которое обнаружены в клетках. Если у вас недостаточно функционального фермента ASM, сфингомиелин накапливается и повреждает определенные органы.
Сверхурочное накопление сфингомиелина может вызвать ряд симптомов ASMD, включая:
Снижение функция легких Увеличение селезенки и/или печени Снижение количества тромбоцитов (тромбоцитопения) Задержка роста у детей Ксенпозим помогает уменьшить накопление сфингомиелина, уменьшить размер увеличенных органов (органомегалию) и улучшить функцию легких и печени. Это также может улучшить некоторые другие симптомы ASMD, не связанные с центральной нервной системой.
Насколько эффективен Ксенпозим у взрослых?
По результатам годичного исследования по сравнению Ксенпозима с плацебо, которое было проведено у 36 пациентов с АСМД, лечение Ксенпозимом:
< ul> Улучшение функции легких В начале исследования средний уровень функции легких как в группах ксенпозима, так и в группах плацебо был умеренным, в зависимости от диффузионной способности легких по монооксиду углерода. (DLCO) результаты теста (средний базовый процент прогнозируемого DLCO ксенпозима: 49,4 ± 11,0 по сравнению с плацебо: 48,5 ± 10,8). Тест измеряет способность легких переносить газ из вдыхаемого воздуха в кровоток и используется для измерения функции легких. После 52 недель лечения результаты DLCO значительно улучшились в группе ксенпозима по сравнению с группой плацебо (увеличение 21,97% против 2,96%, p = 0,0004). Процентное изменение от исходного уровня в группе ксенпозима колебалось от 7 до 78% по сравнению с от -14 до 29% в группе плацебо. Другие тесты, проведенные в ходе исследования, также показали, что ксенпозим улучшил функцию легких. Уменьшился объем селезенки В начале исследования средний размер селезенки в группах ксенпозима и плацебо составлял указывает на умеренную или тяжелую спленомегалию (увеличение селезенки). После 52 недель лечения размеры селезенки значительно уменьшились в группе ксенпозима по сравнению с группой плацебо (-39,4% против 0,48%, p <0,0001). Хотя объемы селезенки в группе плацебо практически не изменились в течение исследования, у всех пациентов, кроме одного, в группе ксенпозима, объем селезенки уменьшился более чем на 30%. Единственный пациент, у которого не наблюдалось такого снижения, пропустил несколько курсов лечения. Уменьшение объема печени Ксенпозим значительно уменьшал объемы печени по сравнению с плацебо (-28,1% против 1,5%, p < 0,0001). В начале исследования средний объем печени как в группах ксенпозима, так и в группах плацебо демонстрировал умеренную гепатомегалию (увеличение печени). В то время как объемы печени в группе плацебо оставались в основном неизменными во время исследования, у всех пациентов, получавших ксенпозим, наблюдалось уменьшение размера печени, включая 12 пациентов с умеренно увеличенной печенью в начале, у которых наблюдалось лишь незначительное увеличение после 52 недель лечения. . Увеличение количества тромбоцитов Среднее количество тромбоцитов в начале исследования показало, что у пациентов как в группах ксенпозима, так и в группах плацебо наблюдалась легкая тромбоцитопения. Лечение ксенпозимом увеличивало количество тромбоцитов больше, чем плацебо (изменение на 16,82 и 2,49 % от исходного уровня соответственно, p = 0,0185). После годового исследования пациенты в группах ксенпозима и плацебо им была предоставлена возможность оставаться в исследовании на срок до 4 лет, и всем пациентам было назначено принимать ксенпозим. После двух лет лечения ксенпозимом результаты продолжали демонстрировать улучшение результатов, упомянутых выше.
Насколько эффективен ксенпозим у детей?
По результатам годичного исследования по сравнению ксенпозима с плацебо, которое было проведено у 20 пациентов с АСМД в возрасте от 1 до 17 лет. , лечение ксенпозимом:
Улучшение функции легких В начале педиатрического исследования результаты теста DLCO показали, что из девяти педиатрических пациентов, которые могли пройти это тестирование, один имели серьезные нарушения функции легких, у четырех - умеренные нарушения функции легких и у четырех - легкие нарушения функции легких (средний исходный процент прогнозируемого DLCO составлял 54,8 ± 14,2 процента). Лечение ксенпозимом значительно улучшило функцию легких со средним увеличением на 33 процента, наблюдаемым после года лечения (p = 0,0053). Лечение ксенпозимом также улучшило течение интерстициального заболевания легких (ИЗЛ) у педиатрических пациентов. Через 52 недели лечения наблюдалось уменьшение внешнего вида «матового стекла» и/или плотности ретикулонодуляров. Средние баллы ILD также снизились. У пяти из шести пациентов с тяжелой формой ИЗЛ в начале исследования в конце исследования наблюдалась только легкая или умеренная форма ИЗЛ, а у другого пациента не было никаких признаков ИЗЛ. Уменьшение объема селезенки У всех пациентов в педиатрическом исследовании в начале исследования наблюдалось умеренное или сильное увеличение селезенки (спленомегалия). Лечение ксенпозимом привело к уменьшению объема селезенки в диапазоне от -23 до -61 процента. Среднее снижение во всех возрастных группах составило -49,2 ± 9,7 процента (р <0,0001). У всех, кроме одного, из 12 пациентов с выраженным увеличением селезенки в начале исследования увеличение достигло умеренного уровня через 52 недели лечения. Уменьшился объем печени и улучшилась функция печени< /strong> У всех пациентов педиатрического исследования в начале исследования наблюдалось умеренное или сильное увеличение печени (гепатомегалия). Лечение ксенпозимом привело к уменьшению объема печени в диапазоне от -17 до -61 процента. Среднее снижение во всех возрастных группах составило -40,6 ± 9,4 процента (р <0,0001). У всех 10 пациентов с выраженным увеличением печени в начале исследования улучшение достигло умеренного уровня к 52 неделям лечения. Лечение ксенпозимом также вернуло уровень ферментов печени к норме у большинства пациентов, у которых они были повышены. Уровни аланиновой трансаминазы (АЛТ) и аспартатаминазы (АСТ) были повышены у 80 процентов пациентов в начале исследования, но после 52 недель лечения ксенпозимом только у 2 пациентов были аномальные уровни АСТ и только у 2 пациентов были аномальные уровни АЛТ. . Улучшить липидный профиль В начале педиатрического исследования уровни липидов у пациентов в целом превышали нормальный диапазон. Лечение ксенпозимом привело к снижению уровня холестерина к 26 неделям, а средний уровень липидов среди пациентов оказался в пределах нормального диапазона к 52 неделе исследования. Улучшение роста Наблюдалось улучшение роста. после 52 недель лечения ксенпозимом у некоторых пациентов детского возраста, включенных в исследование, о чем свидетельствуют улучшения, наблюдаемые в показателях среднего роста Z. После 52 недель лечения показатели роста Z улучшились у 79 процентов пациентов и остались прежними у 21 процента. В начале исследования средний показатель роста Z составлял -2,0 (диапазон от -3,8 до -1,0), а в конце исследования средний балл составлял -1,5 (диапазон от -3,4 до -0,6). Среднее улучшение составило 0,56 (p < 0,0001). В конце 2022 года продолжалось долгосрочное исследование на педиатрических пациентах.
Как быстро действует ксенпозим?
По результатам клинического исследования, ксенпозим приводит к снижению уровня сфингомиелина в течение первых 26 недель лечения. ASMD вызван накоплением этого липида.
В исследовании, проведенном на взрослых, значительное улучшение функции легких, объема селезенки, объема печени и количества тромбоцитов наблюдалось после 26 недель лечения ксенпозимом. Значительные улучшения уровня липидов, объема селезенки и печени также наблюдались после 26 недель лечения ксенпозимом в исследовании, проведенном на педиатрических пациентах.
Сопутствующие медицинские вопросы
Отказ от ответственности
Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.
Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.
Популярные ключевые слова
