Xenpozyme ne kadar etkilidir?
Ksenpozim (olipudaz alfa-rpcp), yetişkinlerde ve pediatrik hastalarda asit sfingomiyelinaz eksikliğinin (ASMD) merkezi sinir sistemi dışı belirtilerinin tedavisinde etkilidir. ASMD daha önce Niemann-Pick hastalığı A, A/B ve B tipleri olarak adlandırılıyordu. ASMD, sfingomiyelin adı verilen yağlı bir maddeyi parçalayan bir enzim olan asit sfingomiyelinaz (ASM) eksikliğinden kaynaklanır. hücrelerde bulunur. Yeterli işlevsel ASM enziminiz yoksa sfingomiyelin birikir ve belirli organlara zarar verir.
Zamanla sfingomiyelin birikmesi aşağıdakiler de dahil olmak üzere çeşitli ASMD semptomlarına neden olabilir:
Azalmış akciğer fonksiyonu Dalak ve/veya karaciğer büyümesi Trombosit sayısında azalma (trombositopeni) Çocuklarda büyümede gecikme Ksenpozim, sfingomiyelin depolanmasının azaltılmasına, genişlemiş organların (organomegali) boyutunun azaltılmasına ve akciğerlerin ve karaciğerin fonksiyonunun iyileştirilmesine yardımcı olur. Ayrıca ASMD'nin merkezi olmayan diğer bazı sinir sistemi semptomlarını da iyileştirebilir.
Ksenpozim yetişkinlerde ne kadar etkilidir?
ASMD'li 36 hastada yürütülen, Xenpozim'i plaseboyla karşılaştıran bir yıllık çalışmanın sonuçlarına göre, Xenpozim tedavisi:
< ul> Akciğer fonksiyonunda iyileşme Çalışmanın başlangıcında, akciğerlerin karbon monoksit yayma kapasitesine göre, hem Xenpozyme hem de plasebo gruplarında ortalama akciğer fonksiyonu seviyesi orta düzeydeydi. (DLCO) test sonuçları (DLCO Ksenpozimi için öngörülen ortalama başlangıç yüzdesi: 49,4 ± 11,0 ve plasebo: 48,5 ± 10,8). Test, akciğerlerin solunan havadaki gazı kan dolaşımına aktarma yeteneğini ölçer ve akciğer fonksiyonunu ölçmek için kullanılır. 52 haftalık tedaviden sonra, Xenpozyme grubunda DLCO sonuçları plasebo grubuyla karşılaştırıldığında önemli ölçüde iyileşti (%21,97'ye karşı %2,96 artış, p = 0,0004). Xenpozyme grubunda başlangıca göre değişim yüzdesi %7 ila %78 arasında değişirken, plasebo grubundaki %-14 ila %29 arasındaydı. Çalışma sırasında yapılan diğer testler de Xenpozim'in akciğer fonksiyonunu iyileştirdiğini gösterdi. Dalak hacminde azalma Çalışmanın başında hem Xenpozim hem de plasebo gruplarında ortalama dalak boyutu şu şekildeydi: orta ila şiddetli splenomegali (dalak büyümesi) göstergesidir. 52 haftalık tedavinin ardından Xenpozyme grubunda plasebo grubuyla karşılaştırıldığında dalak boyutları önemli ölçüde azaldı (-%39,4 vs %0,48, p <0,0001). Plasebo grubundaki dalak hacimleri çalışma boyunca esasen değişmezken, Xenpozyme grubundaki hastaların biri hariç tümünde dalak hacimlerinde %30'dan fazla azalma görüldü. Böyle bir azalma görmeyen tek hasta birden fazla tedaviyi kaçırdı. Karaciğer hacminde azalma Ksenpozim, plaseboyla karşılaştırıldığında karaciğer hacimlerini önemli ölçüde azalttı (-%28,1'e karşı %1,5, p < 0,0001). Çalışmanın başlangıcında, hem Ksenpozim hem de plasebo gruplarında ortalama karaciğer hacmi, orta derecede hepatomegali (karaciğer büyümesi) gösterdi. Çalışma sırasında plasebo grubunda karaciğer hacimleri büyük ölçüde değişmeden kalırken, Xenpozyme ile tedavi edilen tüm hastaların karaciğerlerinin boyutunda bir azalma oldu; bunlara başlangıçta karaciğerleri orta derecede büyümüş olan ve 52 haftalık tedaviden sonra yalnızca hafif bir genişleme olan 12 hasta da dahil. . Trombosit sayısını artırın Çalışmanın başlangıcındaki ortalama trombosit sayısı, hem Xenpozyme hem de plasebo gruplarındaki hastaların hafif trombositopeni yaşadığını gösterdi. Ksenpozim tedavisi trombosit sayılarını plaseboya göre daha fazla artırdı (başlangıca göre sırasıyla %16,82 ve 2,49 değişim, p = 0,0185). Yıl boyu süren çalışmanın ardından, Ksenpozim ve plasebo gruplarındaki hastalar 4 yıla kadar çalışmada kalma şansı verildi ve tüm hastalara Xenpozyme almaları atandı. Xenpozyme ile iki yıla kadar süren tedavinin ardından sonuçlar, yukarıda bahsedilen sonuçlarda iyileşme göstermeye devam etti.
Xenpozyme çocuklarda ne kadar etkilidir?
Yaşları 1 ila 17 arasında değişen 20 ASMD hastasında gerçekleştirilen, Xenpozyme'i plaseboyla karşılaştıran bir yıllık çalışmanın sonuçlarına göre , Ksenpozim tedavisi:
Akciğer fonksiyonunda iyileşme Pediyatrik çalışmanın başlangıcında, DLCO test sonuçları, bu teste tabi tutulabilecek dokuz pediyatrik hastadan birinin, akciğer fonksiyonu ciddi derecede bozulmuş, dördünde orta derecede bozulmuş akciğer fonksiyonu ve dördünde hafif derecede bozulmuş akciğer fonksiyonu vardı (beklenen DLCO'nun ortalama başlangıç yüzdesi yüzde 54,8 ± 14,2 idi). Xenpozyme tedavisi, bir yıllık tedaviden sonra ortalama yüzde 33'lük bir artışla akciğer fonksiyonunu önemli ölçüde iyileştirdi (p = 0,0053). Xenpozyme tedavisi aynı zamanda pediatrik hastalarda interstisyel akciğer hastalığını (ILD) da iyileştirmiştir. 52 haftalık tedaviden sonra buzlu cam görünümünde ve/veya retikülonodüler yoğunlukta bir azalma gözlendi. Ortalama ILD puanları da azaldı. Çalışmanın başında şiddetli İAH'si olan altı hastadan beşinde, çalışmanın sonunda yalnızca hafif veya orta derecede İAH vardı ve diğer hastada hiçbir İAH belirtisi yoktu. Dalak hacminde azalma Pediyatrik çalışmadaki tüm hastaların, çalışmanın başında dalaklarında orta veya şiddetli büyüme (splenomegali) vardı. Xenpozyme tedavisi dalak hacminde yüzde -23 ile -61 arasında değişen azalmalarla sonuçlandı. Tüm yaş gruplarında ortalama düşüş yüzde -49,2 ± 9,7 idi (p < 0,0001). Çalışmanın başında dalaklarında ciddi genişleme olan 12 hastanın biri hariç tümü, 52 haftalık tedaviyle orta düzeyde bir genişlemeye ulaştı. Karaciğer hacminde azalma ve karaciğer fonksiyonunda iyileşme< /strong> Pediatrik çalışmadaki tüm hastaların, çalışmanın başlangıcında karaciğerlerinde orta veya şiddetli büyüme (hepatomegali) vardı. Xenpozyme tedavisi karaciğer hacminde yüzde -17 ile -61 arasında değişen azalmalara neden oldu. Tüm yaş gruplarında ortalama düşüş yüzde -40,6 ± 9,4'tür (p < 0,0001). Çalışmanın başlangıcında şiddetli karaciğer büyümesi olan 10 hastanın tümü, 52 haftalık tedavi sonrasında orta düzeyde bir genişlemeye ulaştı. Xenpozyme tedavisi ayrıca yüksek seviyelere sahip hastaların çoğunda karaciğer enzim seviyelerini normale döndürdü. Çalışmanın başlangıcında hastaların yüzde 80'inde alanin transaminaz (ALT) ve aspartat transaminaz (AST) seviyeleri yükselmişti, ancak 52 haftalık Xenpozyme tedavisinden sonra yalnızca 2 hastada anormal AST seviyeleri görüldü ve yalnızca 2 hastada anormal ALT seviyeleri görüldü. . Lipit profillerini iyileştirin Pediatrik çalışmanın başlangıcında, hastalar arasında lipit düzeyleri genellikle normal aralığın üzerindeydi. Xenpozyme tedavisi 26 haftada kolesterolde iyileşme sağladı ve hastalar arasındaki ortalama lipid düzeyi çalışmanın 52. haftasında normal aralıktaydı. Büyümede iyileşme Büyümede iyileşme gözlendi Çalışmaya katılan pediyatrik hastaların bazılarında 52 haftalık Xenpozyme tedavisinden sonra ortalama boy Z skorlarında gözlemlenen iyileşmeler gösterilmiştir. 52 haftalık tedaviden sonra hastaların yüzde 79'unda boy Z skorları iyileşti ve yüzde 21'inde aynı kaldı. Çalışmanın başlangıcında medyan boy Z skoru -2,0 (aralık -3,8 ila -1,0) ve çalışmanın sonunda medyan puan -1,5 (aralık - 3,4 ila -0,6) idi. Ortalama iyileşme 0,56 idi (p < 0,0001). Pediatrik hastalarda uzun vadeli bir deneme 2022'nin sonlarında devam ediyordu.
Ksenpozim ne kadar hızlı etki eder?
Klinik bir çalışmanın sonuçlarına göre, Xenpozim tedavinin ilk 26 haftasında sfingomiyelin düzeylerinde azalmaya neden olur. ASMD, bu lipidin birikmesinden kaynaklanır.
Yetişkinlerde yapılan bir çalışmada, Xenpozyme ile 26 haftalık tedavinin ardından akciğer fonksiyonunda, dalak hacminde, karaciğer hacminde ve trombosit sayısında anlamlı iyileşme gözlendi. Pediatrik hastalarda yapılan bir çalışmada, Xenpozyme ile 26 haftalık tedavinin ardından lipit düzeylerinde, dalak hacminde ve karaciğer hacminde de önemli iyileşmeler gözlendi.
İlgili tıbbi sorular
Sorumluluk reddi beyanı
Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.
Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.
Popüler Anahtar Kelimeler
