Наскільки ефективний Ксенпозим?
Ксенпозим (оліпудаза альфа-rpcp) ефективний для лікування проявів дефіциту кислої сфінгомієлінази (ASMD) у дорослих і дітей, що не стосуються центральної нервової системи. ASMD раніше називався хворобою Німана-Піка типів A, A/B і B. ASMD спричинений відсутністю кислотної сфінгомієлінази (ASM), ферменту, який розщеплює жирову речовину під назвою сфінгомієлін, яка є знайдені в клітинах. Якщо вам не вистачає функціонального ферменту АСМ, сфінгомієлін накопичується та пошкоджує певні органи.
Понадчасне накопичення сфінгомієліну може спричинити низку симптомів АСМД, зокрема:
зниження функція легень Збільшення селезінки та/або печінки Зменшена кількість тромбоцитів (тромбоцитопенія) Затримка росту у дітей Ксенпозим допомагає зменшити накопичення сфінгомієліну, зменшити розмір збільшених органів (органомегалія) і покращити функцію легенів і печінки. Це також може покращити деякі інші симптоми АСМД, не пов’язані з центральною нервовою системою.
Наскільки ефективний Ксенпозим у дорослих?
Згідно з результатами річного дослідження порівняння Ксенпозиму з плацебо, яке проводилося у 36 пацієнтів із АСМД, лікування Ксенпозимом:
< ul> Покращення функції легенів На початку дослідження середній рівень функції легень у групах Xenpozyme і плацебо був помірним відповідно до дифузійної здатності легенів для чадного газу (DLCO) результати тесту (середній вихідний відсоток прогнозованого DLCO Xenpozyme: 49,4 ± 11,0 проти плацебо: 48,5 ± 10,8). Тест вимірює здатність легенів передавати газ із вдихуваного повітря в кров і використовується для вимірювання функції легенів. Після 52 тижнів лікування результати DLCO значно покращилися в групі Xenpozyme порівняно з групою плацебо (збільшення на 21,97% проти 2,96%, p = 0,0004). Відсоток зміни від вихідного рівня в групі Xenpozyme коливався від 7 до 78% порівняно з -14 до 29% у групі плацебо. Інші тести, проведені під час дослідження, також показали, що Ксенпозим покращує функцію легенів. Зменшення об’єму селезінки На початку дослідження середній розмір селезінки в групах Ксенпозиму та плацебо становив вказує на помірну або важку спленомегалію (збільшення селезінки). Після 52 тижнів лікування розміри селезінки значно зменшилися в групі Xenpozyme порівняно з групою плацебо (-39,4% проти 0,48%, p <0,0001). Хоча об’єм селезінки в групі плацебо практично не змінився протягом дослідження, у всіх пацієнтів, крім одного, у групі Xenpozyme спостерігалося зменшення об’єму селезінки більш ніж на 30%. Єдиний пацієнт, який не бачив такого зменшення, пропустив кілька процедур. Зменшення об’єму печінки Xenpozyme значно зменшив об’єм печінки порівняно з плацебо (-28,1% проти 1,5%, p < 0,0001). На початку дослідження середній об’єм печінки як у групі Xenpozyme, так і в групі плацебо демонстрував помірну гепатомегалію (збільшення печінки). У той час як об’єм печінки залишався майже незмінним у групі плацебо під час дослідження, у всіх пацієнтів, які отримували Ксенпозим, спостерігалося зменшення розміру печінки, включаючи 12 пацієнтів із помірно збільшеною печінкою на початку, у яких спостерігалося лише незначне збільшення після 52 тижнів лікування. . Підвищення кількості тромбоцитів Середня кількість тромбоцитів на початку дослідження показала, що пацієнти як у групі Xenpozyme, так і в групі плацебо відчували легку тромбоцитопенію. Лікування ксенпозимом підвищувало кількість тромбоцитів більше, ніж плацебо (16,82 проти 2,49 % зміни порівняно з початковим рівнем відповідно, p = 0,0185). Після річного дослідження пацієнти в групах ксенпозиму та плацебо отримали можливість залишитися в дослідженні протягом 4 років, і всім пацієнтам було призначено приймати Ксенпозим. Після двох років лікування Ксенпозимом результати продовжували демонструвати покращення результатів, згаданих вище.
Наскільки ефективний Ксенпозим у дітей?
Згідно з результатами річного дослідження порівняння Ксенпозиму з плацебо, яке проводилося за участю 20 пацієнтів із АСМД віком від 1 до 17 років , лікування Xenpozyme:
Покращення функції легенів На початку педіатричного дослідження результати тесту DLCO показали, що з дев’яти дітей, які могли пройти це тестування, один мали серйозне порушення функції легенів, четверо мали помірне порушення функції легенів і четверо мали легке порушення функції легень (середній базовий відсоток прогнозованого DLCO становив 54,8 ± 14,2 відсотка). Лікування Xenpozyme суттєво покращило функцію легенів із середнім збільшенням на 33 відсотки, що спостерігалося після року лікування (p = 0,0053). Лікування Ксенпозимом також покращило інтерстиціальне захворювання легень (ІЗЛ) у педіатричних пацієнтів. Після 52 тижнів лікування спостерігалося зменшення вигляду матового скла та/або ретикулонодулярної щільності. Середні показники ILD також знизилися. П’ять із шести пацієнтів із важким ІЗЛ на початку дослідження мали лише легкий або помірний ІЗЛ наприкінці дослідження, а інший пацієнт не мав ознак ІЗЛ. Зменшення об’єму селезінки Усі пацієнти в педіатричному дослідженні мали помірне або серйозне збільшення селезінки (спленомегалія) на початку дослідження. Лікування Ксенпозимом призвело до зменшення об’єму селезінки від -23 до -61 відсотків. Середнє зниження в усіх вікових групах становило -49,2 ± 9,7 відсотка (p <0,0001). Усі, крім одного, із 12 пацієнтів із серйозним збільшенням селезінки на початку дослідження покращилися до помірного рівня збільшення через 52 тижні лікування. Зменшення об’єму печінки та покращення функції печінки< /strong> Усі пацієнти в педіатричному дослідженні мали помірне або серйозне збільшення печінки (гепатомегалія) на початку дослідження. Лікування Ксенпозимом призвело до зменшення об’єму печінки від -17 до -61 відсотка. Середнє зниження в усіх вікових групах становило -40,6 ± 9,4 відсотка (p <0,0001). Усі 10 пацієнтів із серйозним збільшенням печінки на початку дослідження покращилися до помірного рівня збільшення через 52 тижні лікування. Лікування Ксенпозимом також повернуло рівні печінкових ферментів до норми у більшості пацієнтів, які мали підвищений рівень. Рівні аланін-трансамінази (АЛТ) і аспартат-трансамінази (АСТ) були підвищені у 80 відсотків пацієнтів на початку дослідження, але після 52 тижнів лікування Ксенпозимом лише 2 пацієнти мали аномальні рівні АСТ і лише 2 пацієнти мали аномальні рівні АЛТ . Поліпшити ліпідний профіль На початку педіатричного дослідження рівні ліпідів у пацієнтів загалом перевищували нормальний діапазон. Лікування Xenpozyme призвело до покращення рівня холестерину на 26 тижні, а середній рівень ліпідів серед пацієнтів був у межах норми на 52 тиждень дослідження. Покращення росту Спостерігалося покращення росту після 52 тижнів лікування Ксенпозимом у деяких педіатричних пацієнтів, які брали участь у дослідженні, про що свідчить покращення, що спостерігалося в середньому зрості Z. Після 52 тижнів лікування показники зростання Z покращилися у 79 відсотків пацієнтів і залишилися незмінними у 21 відсотка. На початку дослідження середній показник зростання Z становив -2,0 (діапазон від -3,8 до -1,0), а наприкінці дослідження середній бал становив -1,5 (діапазон від -3,4 до -0,6). Середнє покращення становило 0,56 (p < 0,0001). Наприкінці 2022 року тривало тривале дослідження за участю дітей.
Як швидко діє Ксенпозим?
Згідно з результатами клінічного дослідження, Ксенпозим призводить до зниження рівня сфінгомієліну протягом перших 26 тижнів лікування. ASMD спричинений накопиченням цього ліпіду.
У дослідженні, проведеному за участю дорослих, значне покращення функції легенів, об’єму селезінки, об’єму печінки та кількості тромбоцитів спостерігалося після 26 тижнів лікування Ксенпозимом. У дослідженні, проведеному за участю дітей, також спостерігалося значне покращення рівня ліпідів, об’єму селезінки та об’єму печінки після 26 тижнів лікування Ксенпозимом.
Супутні медичні питання
Відмова від відповідальності
Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.
Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.
Популярні ключові слова
