Wie wird Spinraza verabreicht?

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Spinraza (Nusinersen) ist ein auf das Überleben des Motoneurons 2 (SMN2) gerichtetes Antisense-Oligonukleotid, das zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Erwachsenen und Kindern eingesetzt wird.

SMA ist ein Art der Motoneuronerkrankung, die Motoneuronen zerstört – die muskelkontrollierenden Nervenzellen. Es wird durch eine Mutation im SMN1-Gen (Survival Moto Neuron 1) verursacht, das für die Produktion des SMN-Proteins verantwortlich ist, das Motoneuronen gesund und funktionsfähig hält.

Spinraza wird durch Injektion in einem Krankenhaus oder einer Klinik verabreicht ambulanter Standort mit der nötigen Erfahrung.

Wie entsteht Spinraza und wie wird es verabreicht?

Spinraza ist in einer Einwegflasche erhältlich und wird mit einer Spritze direkt in die Cerebrospinalflüssigkeit (CSF), also die Flüssigkeit, injiziert rund um die Wirbelsäule und das Gehirn. Es wird über 1-3 Minuten verabreicht. Diese Art der Injektion wird als intrathekale Bolusinjektion bezeichnet.

Spinraza wird von medizinischem Fachpersonal verabreicht, das Erfahrung in der Durchführung von Lumbalpunktionen hat. Spinraza muss aufgrund seiner Funktionsweise – seines Wirkmechanismus – direkt in das Zentralnervensystem (ZNS) abgegeben werden.

Wie oft wird Spinraza eingenommen?

Zu Beginn der Behandlung werden vier Initialdosen Spinraza verabreicht. Die ersten drei Aufsättigungsdosen werden im Abstand von 14 Tagen verabreicht, die vierte 30 Tage nach der dritten Aufsättigungsdosis. Anschließend erfolgt alle vier Monate eine Erhaltungstherapie mit Spinraza.

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