Come viene somministrato Spinraza?

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Spinraza (nusinersen) è un oligonucleotide antisenso diretto al motoneurone-2 di sopravvivenza (SMN2) utilizzato per trattare l'atrofia muscolare spinale (SMA) negli adulti e nei bambini.

La SMA è un tipo di malattia dei motoneuroni che distrugge i motoneuroni, le cellule nervose che controllano i muscoli. È causata da una mutazione nel gene SMN1 (survival motor neuron 1), responsabile della produzione della proteina SMN che mantiene i motoneuroni sani e funzionanti.

Spinraza viene somministrato mediante iniezione in un ospedale o in una struttura ospedaliera. sito ambulatoriale con l'esperienza necessaria.

Come viene prodotto Spinraza e come viene somministrato?

Spinraza è disponibile in un flaconcino monouso e viene iniettato utilizzando una siringa direttamente nel liquido cerebrospinale (CSF), che è il fluido attorno alla colonna vertebrale e al cervello. Viene somministrato in 1-3 minuti. Questo tipo di iniezione è chiamata iniezione intratecale in bolo.

Spinraza è somministrato da operatori sanitari esperti nell'esecuzione di punture lombari. Spinraza deve essere somministrato direttamente nel sistema nervoso centrale (SNC) per via del suo meccanismo d'azione.

Quanto spesso viene assunto Spinraza?

Quando si inizia il trattamento vengono somministrate quattro dosi di carico di Spinraza. Le prime tre dosi di carico vengono somministrate ad intervalli di 14 giorni e la quarta viene somministrata 30 giorni dopo la terza dose di carico. Una volta ogni quattro mesi viene quindi somministrata una dose di mantenimento di Spinraza.

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