スピンラザはどのように投与されますか?

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スピンラザ (nusinersen) は、成人および小児の脊髄性筋萎縮症 (SMA) の治療に使用される生存運動ニューロン 2 (SMN2) 指向性アンチセンス オリゴヌクレオチドです。

SMA は、運動ニューロン疾患の一種で、筋肉を制御する神経細胞である運動ニューロンを破壊します。これは、運動ニューロンの健康と機能を維持する SMN タンパク質の生成に関与する SMN1 (生存運動ニューロン 1) 遺伝子の変異によって引き起こされます。

スピンラザは病院または病院で注射によって投与されます。必要な経験を持つ外来患者。

スピンラザはどのように提供され、どのように投与されますか?

スピンラザは使い捨てバイアルに入っており、注射器を使用して脳脊髄液 (CSF) に直接注入されます。背骨と脳の周り。 1～3分かけて与えられます。このタイプの注射はくも膜下腔内ボーラス注射と呼ばれます。

スピンラザは、腰椎穿刺の経験がある医療専門家によって投与されます。スピンラザはその仕組み、つまり作用機序のため、中枢神経系 (CNS) に直接送達される必要があります。

スピンラザはどのくらいの頻度で服用しますか?

治療開始時にスピンラザを 4 回の負荷用量で投与します。最初の 3 回の負荷投与は 14 日間隔で投与され、4 回目は 3 回目の負荷投与の 30 日後に投与されます。その後、スピンラザのメンテナンスが 4 か月に 1 回行われます。

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