Wie wird Zolgensma verabreicht?

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Zolgensma wird als einmalige intravenöse (IV) Einzeldosis-Infusion in eine Vene in einem Behandlungszentrum verabreicht. Die Infusion dauert etwa eine Stunde. Ihr Arzt kann Sie zum nächstgelegenen Behandlungszentrum verweisen.

Die Dosis für Zolgensma richtet sich nach dem Gewicht des Kindes und wird von Ihrem Arzt festgelegt.

Das Kind wird dies auch tun Sie erhalten vor und nach der Zolgensma-Behandlung ein orales Kortikosteroid-Medikament. Wenden Sie sich sofort an den Arzt, wenn das Kind eine Dosis des Kortikosteroids versäumt oder es erbricht.

Zur Überprüfung der Leberfunktion sind regelmäßige Blutuntersuchungen erforderlich. Wenden Sie sich sofort an Ihren Arzt, wenn die Haut oder das Weiße im Auge des Kindes gelblich aussieht. Dies könnte ein Hinweis darauf sein, dass ein Problem mit der Leber vorliegt.

Bevor der Patient Zolgensma erhalten kann, muss der Arzt anhand von Labortests bestätigen, dass das Kind für eine Behandlung geeignet ist. Dazu gehören ein Gentest, ein Antikörpertest und Tests zur Überwachung der Leber- und Blutgesundheit.

Zolgensma (Onasemnogen abeparvovec-xioi) ist für die Behandlung von Wirbelsäulenerkrankungen bei Kindern unter 2 Jahren zugelassen Muskelatrophie (SMA) Mutationen im Survival Moto Neuron 1 (SMN1)-Gen.

Zolgensma ist kein Heilmittel für spinale Muskelatrophie (SMA) und macht Schäden, die bereits vor der Behandlung durch SMA verursacht wurden, nicht rückgängig. Es wurde nicht bei Kindern mit fortgeschrittener SMA untersucht (z. B. mit vollständiger Lähmung der Gliedmaßen oder dauerhafter Abhängigkeit von einem Beatmungsgerät).

Was ist Spinale Muskelatrophie (SMA)?

Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine seltene genetisch bedingte Motoneuronerkrankung, die zu Problemen beim Atmen, beim Hochhalten des Kopfes und beim Schlucken führt.

Die meisten Kinder mit SMA überleben die frühe Kindheit aufgrund von Atemversagen (Unfähigkeit zu atmen) nicht. In seiner schwersten Form kann SMA zu permanenter Atmung oder zum Tod im Alter von zwei Jahren führen.

Dies sind nicht alle Informationen, die Sie über Zolgensma (Onasemnogen abeparvovec-xioi) für eine sichere und wirksame Anwendung wissen müssen, und das ist der Fall ersetzen nicht das Gespräch mit Ihrem Arzt über Ihre Behandlung. Lesen Sie hier die vollständigen Informationen zu Zolgensma und besprechen Sie diese Informationen und alle Fragen, die Sie haben, mit Ihrem Arzt oder einem anderen Gesundheitsdienstleister.

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