¿Cómo se administra Zolgensma?

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Zolgensma se administra como una infusión intravenosa (IV) de dosis única en una vena en un centro de tratamiento. La infusión dura aproximadamente una hora. Su proveedor de atención médica puede indicarle el centro de tratamiento más cercano.

La dosis de Zolgensma se basa en el peso del niño y la determinará su médico.

El niño también recibir un medicamento con corticosteroides orales antes y después del tratamiento con Zolgensma. Comuníquese con el médico de inmediato si el niño omite una dosis del corticosteroide o lo vomita.

Se requieren análisis de sangre regulares para verificar la función hepática. Comuníquese con su médico de inmediato si la piel del niño o el blanco de los ojos se ven amarillentos. Esto podría indicar que hay un problema con el hígado.

Antes de que el paciente pueda recibir Zolgensma, el médico deberá confirmar con pruebas de laboratorio que el niño califica para el tratamiento. Esto implica una prueba genética, una prueba de anticuerpos y pruebas para controlar la salud del hígado y la sangre.

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) está aprobado para tratar a niños menores de 2 años con problemas de columna Mutaciones de atrofia muscular espinal (AME) en el gen de supervivencia de la neurona motora 1 (SMN1).

Zolgensma no es una cura para la atrofia muscular espinal (AME) y no revierte ningún daño ya causado por la AME antes del tratamiento. No se ha estudiado en niños con AME avanzada (por ejemplo, con parálisis completa de las extremidades o dependencia permanente del ventilador).

¿Qué es la atrofia muscular espinal (AME)?

La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad genética poco común de la neurona motora que provoca problemas para respirar, sostener la cabeza y tragar.

La mayoría de los niños con AME no sobreviven más allá de la primera infancia debido a insuficiencia respiratoria (incapacidad para respirar). En su forma más grave, la AME puede provocar ventilación permanente o la muerte a los dos años de edad.

Esta no es toda la información que necesita saber sobre Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) para un uso seguro y eficaz, y no no reemplaza la conversación con su médico sobre su tratamiento. Revise la información completa de Zolgensma aquí y analice esta información y cualquier pregunta que tenga con su médico u otro proveedor de atención médica.

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