Comment Zolgensma est-il administré ?

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Zolgensma est administré sous forme d'une dose unique de perfusion intraveineuse (IV) dans une veine d'un centre de traitement. La perfusion dure environ une heure. Votre professionnel de la santé peut vous diriger vers le centre de traitement le plus proche.

La dose de Zolgensma est basée sur le poids de l'enfant et sera déterminée par votre médecin.

L'enfant sera également recevoir un corticostéroïde oral avant et après le traitement par Zolgensma. Contactez immédiatement le médecin si l'enfant oublie une dose de corticostéroïde ou le vomit.

Des analyses de sang régulières sont nécessaires pour vérifier la fonction hépatique. Contactez immédiatement votre médecin si la peau de l'enfant ou le blanc des yeux semble jaunâtre. Cela pourrait indiquer qu'il y a un problème au niveau du foie.

Avant que le patient puisse recevoir Zolgensma, le médecin devra confirmer par des tests de laboratoire que l'enfant est admissible au traitement. Cela implique un test génétique, un test d'anticorps et des tests pour surveiller la santé du foie et du sang.

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) est approuvé pour traiter les enfants de moins de 2 ans atteints de maladies de la colonne vertébrale. mutations de l'atrophie musculaire (SMA) dans le gène du motoneurone de survie 1 (SMN1).

Zolgensma ne guérit pas l'amyotrophie musculaire spinale (SMA) et n'inverse aucun dommage déjà causé par l'AMS avant le traitement. Il n'a pas été étudié chez les enfants atteints de SMA avancée (par exemple, avec paralysie complète des membres ou dépendance permanente au ventilateur).

Qu'est-ce que l'amyotrophie musculaire spinale (AMS) ?

L'amyotrophie musculaire spinale (AMS) est une maladie génétique rare des motoneurones qui entraîne des problèmes de respiration, de maintien de la tête et de déglutition.

La majorité des enfants atteints de SMA ne survivent pas au-delà de la petite enfance en raison d'une insuffisance respiratoire (incapacité à respirer). Dans sa forme la plus grave, la SMA peut entraîner une ventilation permanente ou la mort avant l'âge de deux ans.

Ce ne sont pas toutes les informations que vous devez connaître sur le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) pour une utilisation sûre et efficace. ne remplace pas la nécessité de parler de votre traitement à votre médecin. Consultez les informations complètes sur Zolgensma ici et discutez de ces informations et de toutes vos questions avec votre médecin ou un autre professionnel de la santé.

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