Come viene somministrato Zolgensma?

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Zolgensma viene somministrato tramite infusione endovenosa (IV) una dose singola in una vena presso un centro di trattamento. L'infusione dura circa un'ora. Il tuo medico può indirizzarti al centro di cura più vicino.

La dose di Zolgensma si basa sul peso del bambino e sarà determinata dal medico.

Il bambino riceverà anche ricevere un farmaco corticosteroide orale prima e dopo il trattamento con Zolgensma. Rivolgersi immediatamente al medico se il bambino dimentica una dose di corticosteroide o la vomita.

Sono necessari esami del sangue regolari per controllare la funzionalità epatica. Contatti immediatamente il medico se la pelle del bambino o il bianco degli occhi appaiono giallastri. Ciò potrebbe segnalare la presenza di un problema al fegato.

Prima che il paziente possa ricevere Zolgensma, il medico dovrà confermare con test di laboratorio che il bambino è idoneo al trattamento. Ciò comporta un test genetico, un test anticorpale e test per monitorare la salute del fegato e del sangue.

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) è approvato per il trattamento dei bambini di età inferiore a 2 anni con sindrome spinale mutazioni dell'atrofia muscolare (SMA) nel gene di sopravvivenza del motoneurone 1 (SMN1).

Zolgensma non è una cura per l'atrofia muscolare spinale (SMA) e non risolve alcun danno già causato dalla SMA prima del trattamento. Non è stato studiato nei bambini con SMA avanzata (ad esempio, con paralisi completa degli arti o dipendenza permanente dal ventilatore).

Che cos'è l'atrofia muscolare spinale (SMA)?

L'atrofia muscolare spinale (SMA) è una rara malattia genetica dei motoneuroni che porta a problemi con la respirazione, il sollevamento della testa e la deglutizione.

La maggior parte dei bambini affetti da SMA non sopravvive oltre la prima infanzia a causa di insufficienza respiratoria (incapacità di respirare). Nella sua forma più grave, la SMA può portare a ventilazione permanente o morte entro i due anni.

Queste non sono tutte le informazioni che devi sapere su Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) per un uso sicuro ed efficace e non non sostituirti a parlare con il tuo medico del tuo trattamento. Consulta qui le informazioni complete su Zolgensma e discuti queste informazioni e eventuali domande con il tuo medico o altro operatore sanitario.

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