ゾルゲンスマはどのように投与されますか?

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ゾルゲンスマは、治療センターで 1 回の静脈内 (IV) 注入として 1 回投与されます。点滴には約1時間かかります。医療提供者は、最寄りの治療センターを案内することができます。

ゾルゲンスマの投与量は子供の体重に基づいて医師によって決定されます。

子供はまた、ゾルゲンスマ治療の前後に経口コルチコステロイド薬の投与を受けます。子供がコルチコステロイドを飲み忘れたり、吐いたりした場合は、すぐに医師に連絡してください。

肝機能をチェックするには、定期的な血液検査が必要です。子供の皮膚や白目が黄色くなっている場合は、すぐに医師に相談してください。これは、肝臓に問題があることを示している可能性があります。

患者がゾルゲンスマの投与を受ける前に、医師はその子供が治療を受ける資格があるかを臨床検査で確認する必要があります。これには、遺伝子検査、抗体検査、肝臓と血液の健康状態を監視する検査が含まれます。

ゾルゲンスマ (オナセムノゲン アベパルボベク-キシオイ) は、脊髄疾患を患う 2 歳未満の小児の治療に承認されています。生存運動ニューロン 1 (SMN1) 遺伝子における筋萎縮症 (SMA) の変異。

ゾルゲンスマは脊髄性筋萎縮症 (SMA) の治療法ではなく、治療前にすでに SMA によって生じた損傷を回復させることはありません。進行性SMA（手足の完全麻痺や永続的な人工呼吸器依存など）の小児では研究されていません。

脊髄性筋萎縮症 (SMA) とは何ですか?

脊髄性筋萎縮症 (SMA) は、呼吸、頭を持ち上げる、嚥下などの問題を引き起こす、まれな遺伝性運動ニューロン疾患です。

SMA を患う子供の大多数は、呼吸不全 (呼吸不能) のため、幼児期を過ぎても生存できません。最も重度の場合、SMA は 2 歳までに永久換気や死に至る可能性があります。

これが、ゾルゲンスマ (オナセムノゲン アベパルボベク-キシオイ) について安全かつ効果的に使用するために知っておくべき情報のすべてではありません。治療について医師に相談する代わりにはなりません。ここでゾルゲンスマの全情報を確認し、この情報および質問がある場合は医師または他の医療提供者と話し合ってください。

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