Como é administrado o Zolgensma?

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Zolgensma é administrado como uma infusão intravenosa (IV) de dose única em uma veia em um centro de tratamento. A infusão leva aproximadamente uma hora. O seu médico pode encaminhá-lo para o centro de tratamento mais próximo.

A dose de Zolgensma é baseada no peso da criança e será determinada pelo seu médico.

A criança também será determinada. receber um medicamento corticosteróide oral antes e depois do tratamento com Zolgensma. Contate o médico imediatamente se a criança esquecer de tomar uma dose do corticosteróide ou vomitar.

São necessários exames de sangue regulares para verificar a função hepática. Contacte o seu médico imediatamente se a pele da criança ou a parte branca dos olhos parecerem amareladas. Isto pode indicar que há um problema no fígado.

Antes que o paciente possa receber Zolgensma, o médico precisará confirmar com exames laboratoriais se a criança se qualifica para o tratamento. Isso envolve um teste genético, um teste de anticorpos e testes para monitorar a saúde do fígado e do sangue.

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) foi aprovado para tratar crianças menores de 2 anos de idade com problemas espinhais. mutações de atrofia muscular (SMA) no gene do neurônio motor de sobrevivência 1 (SMN1).

Zolgensma não é uma cura para a atrofia muscular espinhal (SMA) e não reverte qualquer dano já causado pela SMA antes do tratamento. Não foi estudado em crianças com AME avançada (por exemplo, com paralisia completa dos membros ou dependência permanente do ventilador).

O que é atrofia muscular espinhal (AME)?

A atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença genética rara do neurônio motor que causa problemas de respiração, sustentação da cabeça e deglutição.

A maioria das crianças com AME não sobrevive após a primeira infância devido à insuficiência respiratória (incapacidade de respirar). Na sua forma mais grave, a AME pode levar à ventilação permanente ou à morte aos dois anos de idade.

Essas não são todas as informações que você precisa saber sobre Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) para uso seguro e eficaz e não não substitua a conversa com seu médico sobre seu tratamento. Revise as informações completas do Zolgensma aqui e discuta essas informações e quaisquer dúvidas que você tenha com seu médico ou outro profissional de saúde.

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