كم من الوقت يستغرق عمل فيلتيبسو؟

Official answer

by Drugs.com

لا يزال طول الوقت الذي يستغرقه عقار فيلتبسو (فيلتولارسن) للعمل في علاج الحثل العضلي الدوشيني (DMD) قيد التقييم في دراسة مستمرة.

في دراسات صغيرة مقدمة إلى وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على موافقة سريعة لفيلتبسو، حيث ارتفعت مستويات الدستروفين إلى حوالي 6% من المعدل الطبيعي لدى المرضى الذين يتلقون فيلتبسو (80 مجم/كجم/أسبوع) مقارنة بزيادة قدرها 0.6% عند خط الأساس (بداية الدراسة) بعد 20 إلى 24 أسبوعًا من العلاج. تأثير ذو دلالة إحصائية. ويعتقد الباحثون أن هذه الزيادة في الديستروفين قد تتنبأ بفائدة سريرية لدى المرضى، لكن هذا لم يثبت بعد.

يعطى فيلتبسو من قبل مقدم الرعاية الصحية مرة واحدة كل أسبوع عن طريق الحقن في الوريد أو عن طريق الوريد من خلال إبرة في الوريد. الوريد. يستغرق التسريب حوالي ساعة واحدة.

دراسات فيلتبسو

تمت الموافقة على فيلتبسو (فيلتولارسن) في أغسطس 2020 بموجب برنامج الموافقة المعجل لإدارة الغذاء والدواء. ويتيح هذا البرنامج للمرضى استخدام دواء جديد واعد، بينما تواصل الشركة المصنعة للدواء دراسة الدواء للتأكد من أنه يعمل بشكل جيد. قد تعتمد الموافقة المستمرة على فيلتبسو على فوائده المثبتة في هذه الدراسات البحثية السريرية.

يوصف فيلتبسو لعلاج الحثل العضلي الدوشيني (DMD) لدى المرضى القابلين لتخطي إكسون 53. عندما تكون الإكسونات مفقودة، لا يكون لدى الخلايا التعليمات المناسبة لتصنيع الديستروفين، مما يؤدي إلى نوع من تلف العضلات الذي يسبب DMD. يعد Viltepso أول علاج بتخطي exon 53 يُظهر زيادة في الديستروفين لدى الأطفال الذين لا تتجاوز أعمارهم أربع سنوات.

اعتمدت الموافقة على "علامة"، وليس على تقييم الفوائد السريرية. أظهرت الدراسات زيادة في إنتاج بروتين الديستروفين في العضلات الهيكلية لدى المرضى الذين عولجوا بفيلتبسو. يساعد الديستروفين على تقوية وحماية العضلات لدى المرضى الذين يعانون من الحثل العضلي الدوشيني (DMD).

للحصول على موافقة سريعة، قام الباحثون بدراسة 16 مريضًا تتراوح أعمارهم بين أربع سنوات وأقل من 10 سنوات.

في هذه الدراسة، أظهر 100% من المرضى (8 من 8) الذين تلقوا الجرعة الموصى بها من فيلتبسو 80 ملغم/كغم/أسبوع زيادة في مستويات الديستروفين في خزعات العضلات بعد العلاج بفيلتبسو.

في في 7 من 8 مرضى (88%)، ظهرت زيادة في مستويات الديستروفين بنسبة 3% أكبر أو أكبر من الطبيعي.

بشكل عام، تراوحت الزيادة في الديستروفين من 0.69% إلى 13.91% عن المعدل الطبيعي، مع بمتوسط 5.9%.

تواصل NS Pharma، الشركة المصنعة لـ Viltepso، دراسة سلامة وفعالية Viltepso في المرحلة الثالثة من تجربة RACER53 التأكيدية. بدأت هذه الدراسة في أكتوبر 2019 وربما لا تزال تسجل المرضى. تحدث مع مقدم الرعاية الصحية الخاص بك حول أي تجارب سريرية جارية.

كيف يعمل فيلتبسو؟

يعمل فيلتبسو في الحثل العضلي الدوشيني (DMD) عن طريق "إخفاء" إكسون 53، مما يجعل الخلايا تتجاوز هذا إكسون وتسمح للإكسونات المتبقية (جزء من الجين) ليتناسب معًا بشكل صحيح ويشكل نسخة مختصرة من بروتين الديستروفين.

يحدث الحثل العضلي الدوشيني (DMD) بسبب طفرة جينية في جين الديستروفين مما يؤدي إلى فقدان الإكسونات (جزء من من الجين).

عندما تكون الإكسونات مفقودة، لا يكون لدى الخلايا التعليمات الصحيحة لتصنيع الديستروفين، مما يؤدي إلى نوع من تلف العضلات الذي يسبب DMD.

المرضى الذين يعانون من قد تكون الطفرة المؤكدة في جين DMD القابلة لتخطي exon 53 قادرة على تلقي العلاج باستخدام Viltepso.

يمكن أيضًا استخدام أدوية الكورتيكوستيرويد مثل Emflaza (deflazacort) لعلاج المرضى الذين يعانون من Duchenne. الحثل العضلي (DMD). هذه الأدوية مفيدة لأنها يمكن أن تساعد في تحسين المهارات الحركية والمشي وقوة العضلات والتنفس. وقد تساعد أيضًا في تقليل خطر انحناء العمود الفقري (الجنف) وتحسين وظائف القلب وطول فترة البقاء على قيد الحياة، على الرغم من عدم العثور على جميع الدراسات ارتباطًا.

هل يوجد علاج لـ DMD؟

لا، لا يوجد علاج لضمور العضلات الدوشيني (DMD) في الوقت الحالي. الحثل العضلي الدوشيني (DMD) هو اضطراب وراثي نادر ومميت يؤثر بشكل أساسي على الذكور، ويبدأ في مرحلة الطفولة المبكرة بين عمر 2 و3 سنوات.

قد تشمل العلامات المبكرة للضمور العضلي الدوشيني تأخر القدرة على الجلوس أو الوقوف أو المشي. يؤدي الحثل العضلي الدوشيني (DMD) إلى ضعف تدريجي في العضلات منذ الطفولة المبكرة ويؤدي إلى الوفاة المبكرة في منتصف العشرينيات إلى الثلاثينيات بسبب فشل القلب والرئة.

ويقدر أن حوالي 10% من مرضى الحثل العضلي الدوشيني لديهم طفرة جينية. قابلة لتخطي إكسون 53 لجين الدستروفين، وحوالي 13% من المرضى لديهم طفرة قابلة لتخطي إكسون 51.

هذه ليست كل المعلومات التي تحتاج لمعرفتها حول فيلتبسو (فيلتولارسن) من أجل سلامة وفعالية الاستخدام الفعال ولا يحل محل التحدث مع طبيبك حول علاجك. قم بمراجعة معلومات Viltepso الكاملة هنا، وناقش هذه المعلومات وأية أسئلة لديك مع طبيبك أو أي مقدم رعاية صحية آخر.

الأسئلة الطبية ذات الصلة

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.