Jak dlouho trvá, než Viltepso začne účinkovat?

V malých studiích předložených FDA pro přípravek Viltepso urychlila schválení, hladiny dystrofinu se zvýšily na přibližně 6 % normální hodnoty u pacientů užívajících přípravek Viltepso (80 mg/kg/týden) ve srovnání s 0,6% zvýšením na začátku (začátek studie) po 20 až 24 týdnech léčby, statisticky významný efekt. Vědci se domnívají, že toto zvýšení dystrofinu může předpovídat klinický přínos pro pacienty, ale to ještě nebylo prokázáno.

Viltepso je podáván poskytovatelem zdravotní péče jednou týdně intravenózní nebo IV infuzí jehlou v žíla. Infuze trvá přibližně jednu hodinu.

Studie Viltepso

Viltepso (viltolarsen) byl schválen v srpnu 2020 v rámci programu zrychleného schvalování FDA. Tento program umožňuje pacientům používat slibný nový lék, zatímco společnost, která lék vyrábí, pokračuje ve studiu léku, aby potvrdila, že funguje dobře. Další schválení přípravku Viltepso může záviset na jeho přínosech prokázaných v těchto klinických výzkumných studiích.

Viltepso je indikováno k léčbě Duchennovy svalové dystrofie (DMD) u pacientů náchylných k přeskočení exonu 53. Když exony chybí, buňky nemají správné instrukce k výrobě dystrofinu, což vede k typu svalového poškození, které způsobuje DMD. Viltepso je první terapií přeskočením exonu 53, která prokázala zvýšení dystrofinu u dětí ve věku čtyř let.

Schválení bylo založeno na „markeru“, nikoli na hodnocení klinických přínosů. Studie prokázaly zvýšení produkce proteinu dystrofinu v kosterním svalstvu pozorované u pacientů léčených přípravkem Viltepso. Dystrophin pomáhá posilovat a chránit svaly u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD).

Pro urychlené schválení výzkumníci studovali 16 pacientů ve věku od čtyř do méně než 10 let.

NS Pharma, výrobce přípravku Viltepso, pokračuje ve studiu bezpečnosti a účinnosti přípravku Viltepso v potvrzující studii fáze 3 RACER53. Tato studie byla zahájena v říjnu 2019 a mohou do ní stále zařazovat pacienty. Promluvte si se svým poskytovatelem zdravotní péče o všech probíhajících klinických studiích.

Jak Viltepso funguje?

Viltepso působí u Duchennovy svalové dystrofie (DMD) tak, že „skrývá“ exon 53, což způsobuje, že buňky tento exon obcházejí a umožňují zbývající exony (část exonu gen), aby do sebe správně zapadly a vytvořily zkrácenou verzi dystrofinového proteinu.

K léčbě pacientů s DMD lze také použít kortikosteroidy, jako je Emflaza (deflazacort). svalová dystrofie (DMD). Tyto léky jsou prospěšné, protože mohou pomoci zlepšit motorické dovednosti a chůzi, svalovou sílu a dýchání. Mohou také pomoci snížit riziko zakřivení páteře (skoliózy) a zlepšit srdeční funkci a délku přežití, i když ne všechny studie našly souvislost.

Existuje lék na DMD?

Ne, v současné době neexistuje žádný lék na Duchennovu svalovou dystrofii (DMD). DMD je vzácná a smrtelná genetická porucha postihující především muže, počínaje raným dětstvím ve věku 2 až 3 let.

Časné příznaky DMD mohou zahrnovat opožděnou schopnost sedět, stát nebo chodit. DMD vede k progresivní svalové slabosti od raného dětství a vede k předčasné smrti ve dvacátých až třicátých letech v důsledku srdečního a plicního selhání.

Odhaduje se, že asi 10 % pacientů s DMD má genetickou mutaci přístupný přeskočení exonu 53 genu dystrofinu a asi 13 % pacientů má mutaci přístupnou přeskočení exonu 51.

Toto nejsou všechny informace, které potřebujete vědět o Viltepso (viltolarsen) pro bezpečné a efektivní použití a nenahrazuje rozhovor s lékařem o vaší léčbě. Zde si přečtěte úplné informace o Viltepso a prodiskutujte tyto informace a případné dotazy se svým lékařem nebo jiným poskytovatelem zdravotní péče.