Wie lange dauert es, bis Viltepso wirkt?

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by Drugs.com

Wie lange es dauert, bis Viltepso (Viltolarsen) bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) wirkt, wird noch in einer laufenden Studie untersucht.

In kleinen Studien, die bei der eingereicht wurden Die beschleunigte Zulassung von Viltepso durch die FDA erhöhte den Dystrophinspiegel bei Patienten, die Viltepso (80 mg/kg/Woche) erhielten, auf etwa 6 % des Normalwerts, verglichen mit einem Anstieg von 0,6 % zu Studienbeginn (Beginn der Studie) nach 20 bis 24 Behandlungswochen. ein statistisch signifikanter Effekt. Forscher glauben, dass dieser Anstieg des Dystrophins einen klinischen Nutzen für Patienten vorhersagen kann, aber das ist noch nicht bewiesen.

Viltepso wird von einem Gesundheitsdienstleister einmal pro Woche durch eine intravenöse oder intravenöse Infusion durch eine Nadel im Blut verabreicht Vene. Die Infusion dauert etwa eine Stunde.

Viltepso-Studien

Viltepso (Viltolarsen) wurde im August 2020 im Rahmen des beschleunigten Zulassungsprogramms der FDA zugelassen. Dieses Programm ermöglicht es Patienten, ein vielversprechendes neues Medikament zu verwenden, während das Unternehmen, das das Medikament herstellt, das Medikament weiter untersucht, um zu bestätigen, dass es gut wirkt. Die weitere Zulassung von Viltepso kann von den in diesen klinischen Forschungsstudien nachgewiesenen Vorteilen abhängen.

Viltepso ist für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten indiziert, die für Exon-53-Skipping anfällig sind. Wenn Exons fehlen, verfügen die Zellen nicht über die richtigen Anweisungen zur Herstellung von Dystrophin, was zu einer Art Muskelschädigung führt, die DMD verursacht. Viltepso ist die erste Exon-53-Skipping-Therapie, die einen Anstieg des Dystrophins bei Kindern im Alter von nur vier Jahren nachweist.

Die Zulassung basierte auf einem „Marker“ und nicht auf einer Bewertung des klinischen Nutzens. Studien zeigten einen Anstieg der Dystrophin-Proteinproduktion im Skelettmuskel, der bei mit Viltepso behandelten Patienten beobachtet wurde. Dystrophin trägt zur Stärkung und zum Schutz der Muskeln bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei.

Für eine beschleunigte Zulassung untersuchten Forscher 16 Patienten im Alter von vier bis unter 10 Jahren.

In dieser Studie zeigten 100 % der Patienten (8 von 8), die die empfohlene Dosis von 80 mg/kg/Woche Viltepso erhielten, nach der Behandlung mit Viltepso einen Anstieg der Dystrophinspiegel in Muskelbiopsien.

In Bei 7 von 8 Patienten (88 %) wurde ein Anstieg des Dystrophinspiegels um 3 % über oder über dem Normalwert nachgewiesen.

Insgesamt lag der Anstieg des Dystrophinspiegels zwischen 0,69 % und 13,91 % des Normalwerts ein Mittelwert von 5,9 %.

NS Pharma, der Hersteller von Viltepso, untersucht weiterhin die Sicherheit und Wirksamkeit von Viltepso in der bestätigenden Phase-3-Studie RACER53. Diese Studie wurde im Oktober 2019 begonnen und möglicherweise werden noch Patienten aufgenommen. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt über laufende klinische Studien.

Wie wirkt Viltepso?

Viltepso wirkt bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), indem es Exon 53 „versteckt“, wodurch Zellen dieses Exon umgehen und die verbleibenden Exons (ein Teil von a Gen) richtig zusammenpassen und eine verkürzte Version des Dystrophin-Proteins bilden.

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) wird durch eine genetische Mutation des Dystrophin-Gens verursacht, die dazu führt, dass Exons (ein Teil davon) fehlen des Gens).

Wenn Exons fehlen, verfügen die Zellen nicht über die richtigen Anweisungen zur Herstellung von Dystrophin, was zu einer Art Muskelschädigung führt, die DMD verursacht.

Patienten mit a Eine bestätigte Mutation des DMD-Gens, die für Exon-53-Skipping geeignet ist, kann möglicherweise mit Viltepso behandelt werden.

Kortikosteroid-Medikamente wie Emflaza (Deflazacort) können ebenfalls zur Behandlung von Patienten mit Duchenne eingesetzt werden Muskeldystrophie (DMD). Diese Arzneimittel sind von Vorteil, da sie dabei helfen können, die motorischen Fähigkeiten und das Gehen, die Muskelkraft und die Atmung zu verbessern. Sie können auch dazu beitragen, das Risiko einer Wirbelsäulenverkrümmung (Skoliose) zu verringern und die Herzfunktion und die Überlebensdauer zu verbessern, obwohl nicht alle Studien einen Zusammenhang festgestellt haben.

Gibt es eine Heilung für DMD?

Nein, es gibt derzeit keine Heilung für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). DMD ist eine seltene und tödliche genetische Erkrankung, die vor allem Männer betrifft und in der frühen Kindheit im Alter zwischen 2 und 3 Jahren beginnt.

Zu den frühen Anzeichen von DMD kann eine verzögerte Fähigkeit zum Sitzen, Stehen oder Gehen gehören. DMD führt ab der frühen Kindheit zu einer fortschreitenden Muskelschwäche und führt Mitte zwanzig bis dreißig zum vorzeitigen Tod aufgrund von Herz- und Lungenversagen.

Es wird geschätzt, dass etwa 10 % der Patienten mit DMD eine genetische Mutation haben Dies ist nicht alle Informationen, die Sie über Viltepso (Viltolarsen) wissen müssen, um sicher und sicher zu sein wirksame Anwendung und ersetzt nicht das Gespräch mit Ihrem Arzt über Ihre Behandlung. Sehen Sie sich hier die vollständigen Viltepso-Informationen an und besprechen Sie diese Informationen und alle Fragen, die Sie haben, mit Ihrem Arzt oder einem anderen Gesundheitsdienstleister.

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