Πόσος χρόνος χρειάζεται για να λειτουργήσει το Viltepso;

Σε μικρές μελέτες που υποβλήθηκαν στο Η FDA για την επιτάχυνση της έγκρισης του Viltepso, τα επίπεδα δυστροφίνης αυξήθηκαν σε περίπου 6% του φυσιολογικού σε ασθενείς που έλαβαν Viltepso (80 mg/kg/εβδομάδα) σε σύγκριση με αύξηση 0,6% κατά την έναρξη (αρχή της μελέτης) μετά από 20 έως 24 εβδομάδες θεραπείας, μια στατιστικά σημαντική επίδραση. Οι ερευνητές πιστεύουν ότι αυτή η αύξηση της δυστροφίνης μπορεί να προβλέψει κλινικό όφελος στους ασθενείς, αλλά αυτό δεν έχει ακόμη αποδειχθεί.

Το Viltepso χορηγείται από έναν πάροχο υγειονομικής περίθαλψης μία φορά την εβδομάδα με ενδοφλέβια ή ενδοφλέβια έγχυση μέσω βελόνας στο φλέβα. Η έγχυση διαρκεί περίπου μία ώρα.

Μελέτες Viltepso

Το Viltepso (viltolarsen) εγκρίθηκε τον Αύγουστο του 2020 στο πλαίσιο του προγράμματος ταχείας έγκρισης της FDA. Αυτό το πρόγραμμα επιτρέπει στους ασθενείς να χρησιμοποιούν ένα πολλά υποσχόμενο νέο φάρμακο, ενώ η εταιρεία που παρασκευάζει το φάρμακο συνεχίζει να μελετά το φάρμακο για να επιβεβαιώσει ότι λειτουργεί καλά. Η συνέχιση της έγκρισης για το Viltepso μπορεί να εξαρτάται από τα οφέλη του που έχουν αποδειχθεί σε αυτές τις κλινικές ερευνητικές μελέτες.

Το Viltepso ενδείκνυται για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne (DMD) σε ασθενείς που επιδέχονται παράλειψη εξονίου 53. Όταν λείπουν εξόνια, τα κύτταρα δεν έχουν τις κατάλληλες οδηγίες για την παραγωγή δυστροφίνης, η οποία οδηγεί σε έναν τύπο μυϊκής βλάβης που προκαλεί DMD. Το Viltepso είναι η πρώτη θεραπεία που παραλείπει το εξόνιο 53 που καταδεικνύει αύξηση της δυστροφίνης σε παιδιά ηλικίας τεσσάρων ετών.

Η έγκριση βασίστηκε σε έναν «δείκτη», όχι σε αξιολόγηση των κλινικών οφελών. Μελέτες έδειξαν αύξηση της παραγωγής πρωτεΐνης δυστροφίνης στους σκελετικούς μυς που παρατηρήθηκε σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Viltepso. Η δυστροφίνη βοηθά στην ενίσχυση και την προστασία των μυών σε ασθενείς με μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD).

Για ταχεία έγκριση, οι ερευνητές μελέτησαν 16 ασθενείς ηλικίας τεσσάρων έως κάτω των 10 ετών.

Η NS Pharma, ο κατασκευαστής του Viltepso, συνεχίζει να μελετά την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του Viltepso στην επιβεβαιωτική δοκιμή Φάσης 3 RACER53. Αυτή η μελέτη ξεκίνησε τον Οκτώβριο του 2019 και ενδέχεται να εξακολουθεί να εγγράφει ασθενείς. Μιλήστε με τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης για τυχόν κλινικές δοκιμές που βρίσκονται σε εξέλιξη.

Πώς λειτουργεί το Viltepso;

Το Viltepso δρα στη μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD) «κρύβοντας» το εξόνιο 53, προκαλώντας τα κύτταρα να παρακάμψουν αυτό το εξόνιο και επιτρέποντας στα υπόλοιπα εξόνια (ένα τμήμα ενός γονίδιο) για να ταιριάζουν σωστά μεταξύ τους και να σχηματίζουν μια συντομευμένη εκδοχή της πρωτεΐνης δυστροφίνης.

Κορτικοστεροειδή φάρμακα όπως το Emflaza (deflazacort) μπορούν επίσης να χρησιμοποιηθούν για τη θεραπεία ασθενών με Duchenne. μυϊκή δυστροφία (DMD). Αυτά τα φάρμακα είναι ωφέλιμα καθώς μπορούν να βοηθήσουν στη βελτίωση των κινητικών δεξιοτήτων και του περπατήματος, της μυϊκής δύναμης και της αναπνοής. Μπορεί επίσης να βοηθήσουν στη μείωση του κινδύνου καμπυλότητας της σπονδυλικής στήλης (σκολίωση) και στη βελτίωση της καρδιακής λειτουργίας και της διάρκειας επιβίωσης, αν και δεν έχουν βρει όλες οι μελέτες συσχέτιση.

Υπάρχει θεραπεία για το DMD;

Όχι, δεν υπάρχει θεραπεία για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD) αυτή τη στιγμή. Το DMD είναι μια σπάνια και θανατηφόρα γενετική διαταραχή που επηρεάζει κυρίως τους άνδρες, ξεκινώντας από την πρώιμη παιδική ηλικία μεταξύ των ηλικιών 2 και 3 ετών.

Τα πρώιμα σημάδια της DMD μπορεί να περιλαμβάνουν καθυστερημένη ικανότητα να κάθονται, να στέκονται ή να περπατούν. Το DMD έχει ως αποτέλεσμα προοδευτική μυϊκή αδυναμία από την πρώιμη παιδική ηλικία και οδηγεί σε πρόωρο θάνατο στα μέσα της δεκαετίας του '20 έως και του '30 λόγω καρδιακής και πνευμονικής ανεπάρκειας.

Υπολογίζεται ότι περίπου το 10% των ασθενών με DMD έχουν γενετική μετάλλαξη. επιδέχεται να παραλείψει το εξόνιο 53 του γονιδίου της δυστροφίνης και περίπου το 13% των ασθενών έχουν μια μετάλλαξη που επιδέχεται παράλειψη του εξονίου 51.

Δεν είναι όλες οι πληροφορίες που πρέπει να γνωρίζετε για το Viltepso (viltolarsen) για ασφαλή και ασφαλή αποτελεσματική χρήση και δεν αντικαθιστά τη συζήτηση με το γιατρό σας για τη θεραπεία σας. Διαβάστε τις πλήρεις πληροφορίες του Viltepso εδώ και συζητήστε αυτές τις πληροφορίες και τυχόν απορίες που έχετε με το γιατρό σας ή άλλο πάροχο υγειονομικής περίθαλψης.