¿Cuánto tiempo tarda Viltepso en actuar?

En pequeños estudios presentados al La FDA aceleró la aprobación de Viltepso, los niveles de distrofina aumentaron a aproximadamente el 6% de lo normal en pacientes que recibieron Viltepso (80 mg/kg/semana) en comparación con un aumento del 0,6% al inicio (al comienzo del estudio) después de 20 a 24 semanas de tratamiento. un efecto estadísticamente significativo. Los investigadores creen que este aumento en la distrofina puede predecir el beneficio clínico en los pacientes, pero eso aún no está probado.

Viltepso lo administra un proveedor de atención médica una vez por semana mediante una infusión intravenosa o intravenosa a través de una aguja en el vena. La infusión dura aproximadamente una hora.

Estudios sobre Viltepso

Viltepso (viltolarsen) fue aprobado en agosto de 2020 bajo el programa de aprobación acelerada de la FDA. Este programa permite a los pacientes utilizar un nuevo fármaco prometedor mientras la empresa que lo fabrica continúa estudiándolo para confirmar que funciona bien. La aprobación continua de Viltepso puede depender de sus beneficios demostrados en estos estudios de investigación clínica.

Viltepso está indicado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes susceptibles de omitir el exón 53. Cuando faltan exones, las células no tienen las instrucciones adecuadas para producir distrofina, lo que provoca un tipo de daño muscular que causa DMD. Viltepso es la primera terapia de omisión del exón 53 que demuestra un aumento de la distrofina en niños de tan solo cuatro años.

La aprobación se basó en un “marcador”, no en una evaluación de los beneficios clínicos. Los estudios mostraron un aumento en la producción de proteína distrofina en el músculo esquelético observado en pacientes tratados con Viltepso. La distrofina ayuda a fortalecer y proteger los músculos en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Para su aprobación acelerada, los investigadores estudiaron a 16 pacientes de cuatro a menos de 10 años de edad.

NS Pharma, el fabricante de Viltepso, continúa estudiando la seguridad y eficacia de Viltepso en el ensayo confirmatorio de fase 3 RACER53. Este estudio se inició en octubre de 2019 y es posible que todavía se estén inscribiendo pacientes. Hable con su proveedor de atención médica sobre cualquier ensayo clínico en curso.

¿Cómo funciona Viltepso?

Viltepso actúa en la distrofia muscular de Duchenne (DMD) “ocultando” el exón 53, lo que hace que las células eviten este exón y permitan que los exones restantes (una porción de un gen) para encajar adecuadamente y formar una versión abreviada de la proteína distrofina.

Los corticosteroides como Emflaza (deflazacort) también se pueden usar para tratar a pacientes con Duchenne distrofia muscular (DMD). Estos medicamentos son beneficiosos ya que pueden ayudar a mejorar las habilidades motoras y la marcha, la fuerza muscular y la respiración. También pueden ayudar a reducir el riesgo de curvatura de la columna (escoliosis) y mejorar la función cardíaca y la duración de la supervivencia, aunque no todos los estudios han encontrado una asociación.

¿Existe una cura para la DMD?

No, no existe ninguna cura para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en este momento. La DMD es un trastorno genético poco común y mortal que afecta principalmente a los hombres y comienza en la primera infancia, entre los 2 y 3 años de edad.

Los primeros signos de DMD pueden incluir retraso en la capacidad para sentarse, pararse o caminar. La DMD produce debilidad muscular progresiva desde la primera infancia y conduce a una muerte prematura entre los 20 y los 30 años debido a insuficiencia cardíaca y pulmonar.

Se estima que alrededor del 10 % de los pacientes con DMD tienen una mutación genética. susceptible a la omisión del exón 53 del gen de la distrofina, y alrededor del 13% de los pacientes tienen una mutación susceptible a la omisión del exón 51.

Esta no es toda la información que necesita saber sobre Viltepso (viltolarsen) para una salud segura y uso efectivo y no reemplaza la consulta con su médico sobre su tratamiento. Revise la información completa de Viltepso aquí y analice esta información y cualquier pregunta que tenga con su médico u otro proveedor de atención médica.