Combien de temps faut-il pour que Viltepso agisse ?

Dans de petites études soumises au FDA pour l'approbation accélérée de Viltepso, les taux de dystrophine ont augmenté jusqu'à environ 6 % de la normale chez les patients recevant Viltepso (80 mg/kg/semaine), contre une augmentation de 0,6 % au départ (au début de l'étude) après 20 à 24 semaines de traitement, un effet statistiquement significatif. Les chercheurs pensent que cette augmentation de la dystrophine peut prédire un bénéfice clinique chez les patients, mais cela n'est pas encore prouvé.

Viltepso est administré par un professionnel de la santé une fois par semaine par perfusion intraveineuse ou IV au moyen d'une aiguille dans le veine. La perfusion prend environ une heure.

Études Viltepso

Viltepso (viltolarsen) a été approuvé en août 2020 dans le cadre du programme d'approbation accélérée de la FDA. Ce programme permet aux patients d’utiliser un nouveau médicament prometteur pendant que la société qui fabrique le médicament continue de l’étudier pour confirmer son efficacité. L'approbation continue de Viltepso peut dépendre de ses bénéfices prouvés dans ces études de recherche clinique.

Viltepso est indiqué pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients sensibles au saut d'exon 53. Lorsque les exons manquent, les cellules ne disposent pas des instructions appropriées pour fabriquer de la dystrophine, ce qui entraîne un type de lésion musculaire provoquant la DMD. Viltepso est le premier traitement de saut d'exon 53 à démontrer une augmentation de la dystrophine chez des enfants dès l'âge de quatre ans.

L'approbation était basée sur un « marqueur » et non sur une évaluation des bénéfices cliniques. Des études ont montré une augmentation de la production de protéines dystrophine dans les muscles squelettiques observée chez les patients traités par Viltepso. La dystrophine aide à renforcer et à protéger les muscles chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Pour une approbation accélérée, les chercheurs ont étudié 16 patients âgés de quatre à moins de 10 ans.

NS Pharma, le fabricant de Viltepso, continue d'étudier l'innocuité et l'efficacité de Viltepso dans le cadre de l'essai de confirmation de phase 3 RACER53. Cette étude a été lancée en octobre 2019 et pourrait encore recruter des patients. Discutez avec votre professionnel de la santé de tout essai clinique en cours.

Comment Viltepso agit-il ?

Viltepso agit dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) en « cachant » l'exon 53, ce qui amène les cellules à contourner cet exon et à permettre aux exons restants (une partie d'un gène) pour s'emboîter correctement et former une version abrégée de la protéine dystrophine.

Des corticostéroïdes tels que Emflaza (deflazacort) peuvent également être utilisés pour traiter les patients atteints de Duchenne. dystrophie musculaire (DMD). Ces médicaments sont bénéfiques car ils peuvent aider à améliorer la motricité et la marche, la force musculaire et la respiration. Ils peuvent également contribuer à réduire le risque de courbure de la colonne vertébrale (scoliose) et à améliorer la fonction cardiaque et la durée de survie, bien que toutes les études n'aient pas trouvé d'association.

Existe-t-il un remède contre la DMD ?

Non, il n'existe actuellement aucun remède contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). La DMD est une maladie génétique rare et mortelle qui touche principalement les hommes, dès la petite enfance entre 2 et 3 ans.

Les premiers signes de la DMD peuvent inclure un retard dans la capacité de s'asseoir, de se tenir debout ou de marcher. La DMD entraîne une faiblesse musculaire progressive dès la petite enfance et entraîne une mort prématurée entre 20 et 30 ans en raison d'une insuffisance cardiaque et pulmonaire.

On estime qu'environ 10 % des patients atteints de DMD présentent une mutation génétique. sensible au saut de l'exon 53 du gène de la dystrophine, et environ 13 % des patients ont une mutation susceptible au saut de l'exon 51.

Ce ne sont pas toutes les informations que vous devez connaître sur Viltepso (viltolarsen) pour une utilisation sûre et utilisation efficace et ne remplace pas une discussion avec votre médecin au sujet de votre traitement. Consultez les informations complètes sur Viltepso ici et discutez de ces informations et de toutes vos questions avec votre médecin ou un autre professionnel de la santé.