Berapa lama Viltepso bekerja?

Dalam penelitian kecil yang diserahkan ke the FDA untuk mempercepat persetujuan Viltepso, kadar distrofin meningkat menjadi sekitar 6% dari normal pada pasien yang menerima Viltepso (80 mg/kg/minggu) dibandingkan dengan peningkatan 0,6% pada awal (awal penelitian) setelah 20 hingga 24 minggu pengobatan, efek yang signifikan secara statistik. Para peneliti percaya bahwa peningkatan distrofin ini dapat memprediksi manfaat klinis pada pasien, namun hal tersebut belum terbukti.

Viltepso diberikan oleh penyedia layanan kesehatan setiap minggu sekali melalui infus intravena atau IV melalui jarum di dalam pembuluh darah. Infus memerlukan waktu sekitar satu jam.

Studi Viltepso

Viltepso (viltolarsen) disetujui pada Agustus 2020 berdasarkan program persetujuan yang dipercepat FDA. Program ini memungkinkan pasien untuk menggunakan obat baru yang menjanjikan sementara perusahaan pembuat obat tersebut terus mempelajari obat tersebut untuk memastikan bahwa obat tersebut bekerja dengan baik. Persetujuan berkelanjutan untuk Viltepso mungkin bergantung pada manfaatnya yang terbukti dalam studi penelitian klinis ini.

Viltepso diindikasikan untuk pengobatan distrofi otot Duchenne (DMD) pada pasien yang dapat melewatkan ekson 53. Ketika ekson hilang, sel tidak memiliki instruksi yang tepat untuk membuat distrofin, sehingga menyebabkan kerusakan otot yang menyebabkan DMD. Viltepso adalah terapi skipping ekson 53 pertama yang menunjukkan peningkatan distrofin pada anak-anak berusia empat tahun.

Persetujuan didasarkan pada “penanda”, bukan evaluasi manfaat klinis. Studi menunjukkan peningkatan produksi protein distrofin pada otot rangka yang diamati pada pasien yang diobati dengan Viltepso. Distrofin membantu memperkuat dan melindungi otot pada pasien penderita distrofi otot Duchenne (DMD).

Untuk mempercepat persetujuan, peneliti mempelajari 16 pasien berusia empat hingga kurang dari 10 tahun.

NS Pharma, produsen Viltepso, terus mempelajari keamanan dan kemanjuran Viltepso dalam uji coba konfirmasi Fase 3 RACER53. Penelitian ini dimulai pada bulan Oktober 2019 dan mungkin masih mendaftarkan pasien. Bicarakan dengan penyedia layanan kesehatan Anda tentang uji klinis yang sedang berlangsung.

Bagaimana cara kerja Viltepso?

Viltepso bekerja pada distrofi otot Duchenne (DMD) dengan “menyembunyikan” ekson 53, menyebabkan sel melewati ekson ini dan membiarkan ekson yang tersisa (sebagian dari gen) agar cocok satu sama lain dan membentuk versi pendek dari protein distrofin.

Obat kortikosteroid seperti Emflaza (deflazacort) juga dapat digunakan untuk mengobati pasien dengan Duchenne distrofi otot (DMD). Obat-obatan ini bermanfaat karena dapat membantu meningkatkan keterampilan motorik dan berjalan, kekuatan otot, dan pernapasan. Mereka juga dapat membantu mengurangi risiko kelengkungan tulang belakang (skoliosis) dan meningkatkan fungsi jantung serta lamanya kelangsungan hidup, meskipun tidak semua penelitian menemukan hubungannya.

Apakah ada obat untuk DMD?

Tidak, tidak ada obat untuk Distrofi Muscular Duchenne (DMD) saat ini. DMD adalah kelainan genetik langka dan fatal yang terutama menyerang laki-laki, dimulai pada masa kanak-kanak antara usia 2 dan 3 tahun.

Tanda-tanda awal DMD mungkin berupa keterlambatan kemampuan duduk, berdiri, atau berjalan. DMD menyebabkan kelemahan otot progresif sejak masa kanak-kanak dan menyebabkan kematian dini pada usia pertengahan dua puluhan hingga tiga puluhan karena gagal jantung dan paru-paru.

Diperkirakan sekitar 10% pasien DMD mengalami mutasi genetik rentan terhadap pelewatan ekson 53 gen distrofin, dan sekitar 13% pasien mengalami mutasi yang rentan terhadap pelewatan ekson 51.

Ini bukanlah semua informasi yang perlu Anda ketahui tentang Viltepso (viltolarsen) untuk keamanan dan penggunaan yang efektif dan tidak menggantikan pembicaraan dengan dokter Anda tentang perawatan Anda. Tinjau informasi lengkap Viltepso di sini, dan diskusikan informasi ini serta pertanyaan apa pun yang Anda miliki dengan dokter atau penyedia layanan kesehatan lainnya.