Quanto tempo occorre affinché Viltepso agisca?

Nei piccoli studi presentati al La FDA per Viltepso ha accelerato l'approvazione, i livelli di distrofina sono aumentati a circa il 6% del normale nei pazienti trattati con Viltepso (80 mg/kg/settimana) rispetto a un aumento dello 0,6% al basale (all'inizio dello studio) dopo 20-24 settimane di trattamento, un effetto statisticamente significativo. I ricercatori ritengono che questo aumento della distrofina possa predire un beneficio clinico nei pazienti, ma ciò non è ancora stato dimostrato.

Viltepso viene somministrato da un operatore sanitario una volta alla settimana mediante infusione endovenosa o endovenosa attraverso un ago nel vena. L'infusione dura circa un'ora.

Studi Viltepso

Viltepso (viltolarsen) è stato approvato nell'agosto 2020 nell'ambito del programma di approvazione accelerata della FDA. Questo programma consente ai pazienti di utilizzare un nuovo farmaco promettente mentre l’azienda che produce il medicinale continua a studiare il farmaco per confermare che funzioni bene. Il proseguimento dell'approvazione di Viltepso può dipendere dai suoi benefici dimostrati in questi studi di ricerca clinica.

Viltepso è indicato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in pazienti suscettibili allo skipping dell'esone 53. Quando mancano gli esoni, le cellule non hanno le istruzioni adeguate per produrre distrofina, il che porta a un tipo di danno muscolare che causa la DMD. Viltepso è la prima terapia per il salto dell'esone 53 a dimostrare un aumento della distrofina nei bambini di appena quattro anni.

L'approvazione si basava su un "marker", non su una valutazione dei benefici clinici. Gli studi hanno evidenziato un aumento della produzione della proteina distrofina nel muscolo scheletrico osservato nei pazienti trattati con Viltepso. La distrofina aiuta a rafforzare e proteggere i muscoli nei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD).

Per un'approvazione accelerata, i ricercatori hanno studiato 16 pazienti di età compresa tra i quattro e i dieci anni.

NS Pharma, il produttore di Viltepso, continua a studiare la sicurezza e l'efficacia di Viltepso nello studio di conferma di fase 3 RACER53. Questo studio è stato avviato nell’ottobre 2019 e potrebbe ancora arruolare pazienti. Parla con il tuo medico di eventuali studi clinici in corso.

Come funziona Viltepso?

Viltepso agisce nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD) "nascondendo" l'esone 53, facendo in modo che le cellule bypassino questo esone e consentendo agli esoni rimanenti (una porzione di gene) per adattarsi correttamente e formare una versione abbreviata della proteina della distrofina.

I farmaci corticosteroidi come Emflaza (deflazacort) possono anche essere usati per trattare i pazienti con Duchenne distrofia muscolare (DMD). Questi medicinali sono utili in quanto possono aiutare a migliorare le capacità motorie e la deambulazione, la forza muscolare e la respirazione. Possono anche aiutare a ridurre il rischio di curvatura della colonna vertebrale (scoliosi) e a migliorare la funzione cardiaca e la durata della sopravvivenza, sebbene non tutti gli studi abbiano trovato un'associazione.

Esiste una cura per la DMD?

No, al momento non esiste una cura per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). La DMD è una malattia genetica rara e fatale che colpisce principalmente i maschi, a partire dalla prima infanzia tra i 2 e i 3 anni di età.

I primi segni della DMD possono includere una capacità ritardata di sedersi, stare in piedi o camminare. La DMD provoca una progressiva debolezza muscolare fin dalla prima infanzia e porta a morte prematura tra i venti ei trent'anni a causa di insufficienza cardiaca e polmonare.

Si stima che circa il 10% dei pazienti con DMD abbia una mutazione genetica suscettibile allo skipping dell'esone 53 del gene della distrofina, e circa il 13% dei pazienti ha una mutazione suscettibile allo skipping dell'esone 51.

Queste non sono tutte le informazioni che devi sapere su Viltepso (viltolarsen) per un utilizzo sicuro e uso efficace e non sostituisce il colloquio con il medico in merito al trattamento. Consulta qui le informazioni complete su Viltepso e discuti queste informazioni e eventuali domande con il tuo medico o altro operatore sanitario.