ヴィルテプソが機能するまでどのくらい時間がかかりますか?

FDAはビルテプソの承認を加速し、ビルテプソ（80 mg/kg/週）を投与されている患者のジストロフィンレベルは、20～24週間の治療後のベースライン（研究開始時）の0.6％増加と比較して正常の約6％に増加しました。統計的に有意な効果。研究者らは、このジストロフィンの増加が患者の臨床的利益を予測する可能性があると考えていますが、それはまだ証明されていません。

ビルテプソは、医療提供者によって週に 1 回、静脈内または静脈内に針を通した IV 注入によって投与されます。静脈。点滴には約 1 時間かかります。

ビルテプソの研究

ビルテプソ (viltolarsen) は、FDA の早期承認プログラムに基づいて 2020 年 8 月に承認されました。このプログラムにより、患者は有望な新薬を使用できる一方、その薬を製造する会社はその薬が効果があることを確認するために研究を続けることができます。ビルテプソの継続承認は、これらの臨床研究研究で証明されたその利点に依存する可能性があります。

ビルテプソは、エクソン 53 スキッピングの影響を受けやすい患者におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の治療に適応されています。エクソンが欠損すると、細胞はジストロフィンを生成するための適切な指示を得ることができなくなり、DMDを引き起こす一種の筋肉損傷が引き起こされます。ビルテプソは、4 歳の小児におけるジストロフィンの増加を実証した最初のエクソン 53 スキッピング療法です。

承認は臨床上の利点の評価ではなく、「マーカー」に基づいて行われました。研究では、ビルテプソで治療された患者で観察された骨格筋におけるジストロフィンタンパク質の産生の増加が示されました。ジストロフィンは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者の筋肉の強化と保護に役立ちます。

研究者らは迅速な承認を得るために、4 歳から 10 歳未満の患者 16 人を対象に研究を行いました。

ビルテプソの製造元である NS ファーマは、確認のための第 3 相 RACER53 試験においてビルテプソの安全性と有効性について研究を続けています。この研究は2019年10月に開始され、まだ患者を登録している可能性があります。進行中の臨床試験については、医療提供者にご相談ください。

ビルテプソはどのように機能しますか?

ビルテプソは、エクソン 53 を「隠す」ことでデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) に作用し、細胞がこのエクソンを回避し、残りのエクソン (細胞の一部) を許可します。

エムフラザ (デフラザコート) などの副腎皮質ステロイド薬もデュシェンヌ病患者の治療に使用される可能性があります。筋ジストロフィー（DMD）。これらの薬は、運動能力や歩行、筋力、呼吸の改善に役立つため、有益です。また、すべての研究で関連性が見つかったわけではありませんが、脊椎の湾曲（側弯症）のリスクを軽減し、心臓機能と生存期間を改善するのにも役立つ可能性があります。

DMD の治療法はありますか?

いいえ、現時点ではデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の治療法はありません。 DMD はまれで致死的な遺伝性疾患で、主に男性が罹患し、2 歳から 3 歳の幼児期に始まります。

DMD の初期の兆候には、座る、立つ、または歩く能力の遅れが含まれる場合があります。 DMD は幼児期から進行性の筋力低下を引き起こし、20 代半ばから 30 代で心不全と肺不全により早死につながります。

DMD 患者の約 10% に遺伝子変異があると推定されています。

これは、安全で安全な治療のためにビルテプソ (ビルトラーセン) について知っておくべき情報のすべてではありません。効果的な使用法であり、治療について医師に相談することに代わるものではありません。ここで Viltepso の全情報を確認し、この情報や質問がある場合は医師または他の医療提供者と話し合ってください。