Suwene suwene Viltepso bisa digunakake?

Q: Suwene suwene Viltepso bisa digunakake?

Suwene wektu kanggo Viltepso (viltolarsen) kanggo makarya ing Duchenne muscular dystrophy (DMD) isih dievaluasi ing studi sing terus-terusan. Pasinaon cilik nuduhake paningkatan protein dystrophin ('penanda') ing sel otot pasien DMD sawise 20 nganti 24 minggu. Peneliti percaya yen paningkatan dystrophin iki bisa prédhiksi keuntungan klinis ing pasien, nanging durung kabukten.

Official answer

by Drugs.com

Suwene wektu sing dibutuhake kanggo Viltepso (viltolarsen) kanggo makarya ing Duchenne muscular dystrophy (DMD) isih dievaluasi ing studi sing ditindakake.

Ing studi cilik sing dikirim menyang FDA kanggo Viltepso nyepetake persetujuan, tingkat dystrophin mundhak nganti kira-kira 6% saka normal ing pasien sing nampa Viltepso (80 mg / kg / wk) dibandhingake karo kenaikan 0,6% ing awal (awal sinau) sawise 20 nganti 24 minggu perawatan, efek sing signifikan sacara statistik. Para panaliti percaya yen paningkatan dystrophin iki bisa prédhiksi keuntungan klinis ing pasien, nanging durung kabukten.

Viltepso diwenehake dening panyedhiya kesehatan sapisan saben minggu kanthi intravena, utawa infus IV liwat jarum ing urat. Infus njupuk kira-kira siji jam.

Studi Viltepso

Viltepso (viltolarsen) disetujoni ing Agustus 2020 miturut program persetujuan akselerasi FDA. Program iki ngidini pasien nggunakake obat anyar sing janjeni nalika perusahaan sing nggawe obat kasebut terus sinau obat kasebut kanggo mesthekake yen bisa digunakake kanthi apik. Persetujuan terus kanggo Viltepso bisa uga gumantung marang keuntungan sing wis kabukten ing studi riset klinis iki.

Viltepso dituduhake kanggo perawatan Duchenne muscular dystrophy (DMD) ing pasien sing bisa dilewati ekson 53. Nalika ekson ilang, sel ora duwe instruksi sing tepat kanggo nggawe dystrophin, sing nyebabake karusakan otot sing nyebabake DMD. Viltepso minangka terapi skipping exon 53 pisanan kanggo nduduhake peningkatan dystrophin ing bocah-bocah umur patang taun.

Persetujuan adhedhasar "penanda", dudu evaluasi keuntungan klinis. Pasinaon nuduhake paningkatan produksi protein dystrophin ing otot balung sing diamati ing pasien sing diobati karo Viltepso. Dystrophin mbantu nguatake lan nglindhungi otot ing pasien karo Duchenne muscular dystrophy (DMD).

Kanggo disetujoni kanthi cepet, peneliti nyinaoni 16 pasien sing umur patang nganti kurang saka 10 taun.

Ing 7 saka 8 pasien (88%), paningkatan tingkat dystrophin 3% luwih gedhe utawa luwih saka normal dituduhake.

Sakabèhé, paningkatan dystrophin antara 0,69% nganti 13,91% saka normal, kanthi rata-rata 5,9%.

NS Pharma, pabrikan Viltepso, terus nyinaoni safety lan khasiat Viltepso ing uji coba Tahap 3 RACER53. Panaliten iki diwiwiti ing Oktober 2019 lan bisa uga ndhaptar pasien. Ngomong karo panyedhiya kesehatan babagan uji klinis sing isih ditindakake.

Kepiye cara kerja Viltepso?

Viltepso bisa digunakake ing Duchenne muscular dystrophy (DMD) kanthi "ndhelikake" ekson 53, nyebabake sel ngliwati ekson iki lan ngidini ekson sing isih ana (bagean saka a gen) kanggo pas bebarengan kanthi bener lan mbentuk versi cendhak saka protein dystrophin.

Duchenne muscular dystrophy (DMD) disebabake mutasi genetis gen dystrophin sing nyebabake ekson ilang (bagean). saka gen).

Nalika ekson ilang, sel ora duwe instruksi sing tepat kanggo nggawe dystrophin, sing ndadékaké kanggo jinis karusakan otot sing nyebabake DMD.

Pasien karo a mutasi gen DMD sing dikonfirmasi sing bisa ditindakake ekson 53 skipping bisa uga nampa perawatan karo Viltepso.

Obat kortikosteroid kayata Emflaza (deflazacort) uga bisa digunakake kanggo nambani pasien Duchenne. muscular dystrophy (DMD). Obat-obatan kasebut migunani amarga bisa ningkatake katrampilan motorik lan mlaku-mlaku, kekuatan otot, lan napas. Iki uga bisa mbantu nyuda risiko kelengkungan tulang belakang (scoliosis) lan ningkatake fungsi jantung lan dawa urip, sanajan ora kabeh panaliten nemokake asosiasi.

Apa ana tamba kanggo DMD?

Ora, ora ana tamba kanggo Duchenne muscular dystrophy (DMD) ing wektu iki. DMD minangka kelainan genetis sing langka lan fatal utamane mengaruhi wong lanang, wiwit bocah cilik antarane umur 2 lan 3 taun.

Tanda awal DMD bisa uga kalebu kemampuan telat kanggo lungguh, ngadeg utawa mlaku. DMD nyebabake kelemahan otot sing progresif wiwit awal kanak-kanak lan ndadékaké pati prematur ing pertengahan rong puluhan nganti telung puluhan amarga gagal jantung lan paru-paru.

Dikira kira-kira 10% pasien DMD duwe mutasi genetik. amenable kanggo exon 53 skipping saka gen dystrophin, lan udakara 13% pasien duwe mutasi amenable kanggo exon 51 skipping.

Iki ora kabeh informasi sing sampeyan kudu ngerti babagan Viltepso (viltolarsen) kanggo aman lan nggunakake efektif lan ora njupuk Panggonan ngomong karo dhokter bab perawatan. Deleng informasi lengkap Viltepso ing kene, lan rembugan informasi iki lan pitakon apa wae karo dhokter utawa panyedhiya kesehatan liyane.

Pitakonan medis sing gegandhengan

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.