Viltepso가 작동하는 데 얼마나 걸리나요?

FDA의 빌텝소 가속 승인에 대한 디스트로핀 수치는 치료 20~24주 후 기준선(연구 시작)에서 0.6% 증가한 것에 비해 빌텝소(80mg/kg/wk)를 투여받은 환자에서 정상 수치의 약 6%까지 증가했습니다. 통계적으로 유의미한 효과. 연구자들은 이러한 디스트로핀의 증가가 환자의 임상적 이점을 예측할 수 있다고 생각하지만 아직 입증되지 않았습니다.

빌텝소는 의료 서비스 제공자가 매주 1회 정맥 주사 또는 정맥 주사를 통해 정맥 주사로 투여합니다. 정맥. 주입에는 약 1시간이 소요됩니다.

Viltepso 연구

Viltepso(viltolarsen)는 FDA 가속 승인 프로그램에 따라 2020년 8월 승인되었습니다. 이 프로그램을 통해 환자는 유망한 신약을 사용할 수 있고, 약을 만드는 회사는 약의 효과를 확인하기 위해 계속해서 연구를 수행할 수 있습니다. Viltepso에 대한 지속적인 승인 여부는 이러한 임상 연구에서 입증된 효능에 따라 달라질 수 있습니다.

Viltepso는 엑손 53 스키핑이 가능한 환자의 Duchenne 근이영양증(DMD) 치료에 사용됩니다. 엑손이 없으면 세포에는 디스트로핀을 생성하는 적절한 지시가 없으며, 이는 DMD를 유발하는 일종의 근육 손상으로 이어집니다. 빌텝소는 4세 어린이에게서 디스트로핀의 증가를 입증한 최초의 엑손 53 스키핑 치료법이다.

승인은 임상적 이점에 대한 평가가 아닌 '지표'를 기반으로 이루어졌다. 연구에 따르면 빌텝소로 치료받은 환자에게서 관찰된 골격근의 디스트로핀 단백질 생산이 증가한 것으로 나타났습니다. 디스트로핀은 뒤시엔 근이영양증(DMD) 환자의 근육을 강화하고 보호하는 데 도움이 됩니다.

빠른 승인을 위해 연구자들은 4세에서 10세 미만의 환자 16명을 대상으로 연구했습니다.

Viltepso의 제조업체인 NS Pharma는 확증적인 3상 RACER53 시험에서 Viltepso의 안전성과 효능을 계속 연구하고 있습니다. 이 연구는 2019년 10월에 시작되었으며 여전히 환자 등록이 진행 중일 수 있습니다. 진행 중인 임상 시험에 대해 담당 의료 서비스 제공자에게 문의하세요.

Viltepso는 어떻게 작동합니까?

Viltepso는 엑손 53을 "숨겨서" 세포가 이 엑손을 우회하고 나머지 엑손(엑손의 일부)을 허용함으로써 뒤시엔 근이영양증(DMD)에서 작동합니다. 유전자)가 적절하게 결합하여 단축된 디스트로핀 단백질을 형성합니다.

Emflaza(deflazacort)와 같은 코르티코스테로이드 약물을 Duchenne 환자 치료에 사용할 수도 있습니다. 근이영양증(DMD). 이 약들은 운동 능력과 걷기, 근력 및 호흡을 개선하는 데 도움이 될 수 있으므로 유익합니다. 또한 모든 연구에서 연관성이 발견된 것은 아니지만 척추 만곡(척추측만증) 위험을 줄이고 심장 기능과 생존 기간을 향상시키는 데 도움이 될 수 있습니다.

DMD에 치료법이 있나요?

아니요, 현재 듀센 근이영양증(DMD)에 대한 치료법은 없습니다. DMD는 주로 남성에게 영향을 미치는 희귀하고 치명적인 유전 질환으로, 2세에서 3세 사이의 유아기부터 시작됩니다.

DMD의 초기 징후에는 앉거나 서거나 걷는 능력의 지연이 포함될 수 있습니다. DMD는 유아기부터 점진적인 근육 약화를 일으키고 20대 중반에서 30대에 심부전 및 폐부전으로 조기 사망에 이르게 합니다.

DMD 환자의 약 10%가 유전적 돌연변이를 갖고 있는 것으로 추정됩니다. 디스트로핀 유전자의 엑손 53 스키핑이 가능한 돌연변이가 있으며, 약 13%의 환자가 엑손 51 스키핑이 가능한 돌연변이를 가지고 있습니다.

이것이 안전하고 안전한 사용을 위해 Viltepso(viltolarsen)에 대해 알아야 할 정보의 전부는 아닙니다. 효과적으로 사용하면 치료에 관해 담당 의사와 상담하는 것을 대신할 수 없습니다. 여기에서 Viltepso의 전체 정보를 검토하고 이 정보와 궁금한 점이 있으면 담당 의사나 기타 의료 서비스 제공자와 논의하세요.