Berapa lama masa yang diambil untuk Viltepso untuk berfungsi?

Dalam kajian kecil yang diserahkan kepada FDA untuk Viltepso mempercepatkan kelulusan, tahap distrofin meningkat kepada kira-kira 6% daripada normal pada pesakit yang menerima Viltepso (80 mg/kg/minggu) berbanding peningkatan 0.6% pada peringkat awal (permulaan kajian) selepas 20 hingga 24 minggu rawatan, kesan yang signifikan secara statistik. Penyelidik percaya bahawa peningkatan distrofin ini mungkin meramalkan manfaat klinikal pada pesakit, tetapi itu masih belum terbukti.

Viltepso diberikan oleh penyedia penjagaan kesihatan sekali setiap minggu melalui infusi intravena, atau IV melalui jarum dalam urat. Penyerapan mengambil masa kira-kira satu jam.

Kajian Viltepso

Viltepso (viltolarsen) telah diluluskan pada Ogos 2020 di bawah program kelulusan dipercepatkan FDA. Program ini membolehkan pesakit menggunakan ubat baharu yang menjanjikan manakala syarikat yang membuat ubat itu terus mengkaji ubat tersebut untuk mengesahkan bahawa ia berfungsi dengan baik. Kelulusan berterusan untuk Viltepso mungkin bergantung kepada manfaatnya yang terbukti dalam kajian penyelidikan klinikal ini.

Viltepso ditunjukkan untuk rawatan Duchenne muscular dystrophy (DMD) pada pesakit yang boleh menerima exon 53 ponteng. Apabila ekson hilang, sel tidak mempunyai arahan yang betul untuk membuat distrofin, yang membawa kepada sejenis kerosakan otot yang menyebabkan DMD. Viltepso ialah terapi ponteng exon 53 pertama yang menunjukkan peningkatan distrofin pada kanak-kanak seawal usia empat tahun.

Kelulusan adalah berdasarkan "penanda", bukan penilaian manfaat klinikal. Kajian menunjukkan peningkatan dalam pengeluaran protein distrofin dalam otot rangka diperhatikan pada pesakit yang dirawat dengan Viltepso. Dystrophin membantu menguatkan dan melindungi otot pada pesakit dengan Duchenne muscular dystrophy (DMD).

Untuk kelulusan dipercepatkan, penyelidik mengkaji 16 pesakit berumur empat hingga kurang daripada 10 tahun.

NS Pharma, pengeluar Viltepso, terus mengkaji keselamatan dan keberkesanan Viltepso dalam percubaan pengesahan Fasa 3 RACER53. Kajian ini telah dimulakan pada Oktober 2019 dan mungkin masih mendaftarkan pesakit. Bercakap dengan pembekal penjagaan kesihatan anda tentang sebarang ujian klinikal yang berterusan.

Bagaimana Viltepso berfungsi?

Viltepso berfungsi dalam Duchenne muscular dystrophy (DMD) dengan "menyembunyikan" exon 53, menyebabkan sel memintas exon ini dan membenarkan exon yang tinggal (sebahagian daripada gen) untuk dimuatkan dengan betul dan membentuk versi pendek protein dystrophin.

Ubat kortikosteroid seperti Emflaza (deflazacort) juga boleh digunakan untuk merawat pesakit dengan Duchenne distrofi otot (DMD). Ubat-ubatan ini bermanfaat kerana ia boleh membantu meningkatkan kemahiran motor dan berjalan, kekuatan otot, dan pernafasan. Mereka juga boleh membantu mengurangkan risiko kelengkungan tulang belakang (scoliosis) dan meningkatkan fungsi jantung dan tempoh kelangsungan hidup, walaupun tidak semua kajian menemui perkaitan.

Adakah terdapat ubat untuk DMD?

Tidak, tiada ubat untuk Duchenne muscular dystrophy (DMD) pada masa ini. DMD ialah gangguan genetik yang jarang berlaku dan membawa maut terutamanya yang menjejaskan lelaki, bermula pada zaman kanak-kanak awal antara umur 2 dan 3 tahun.

Tanda awal DMD mungkin termasuk kelewatan keupayaan untuk duduk, berdiri atau berjalan. DMD mengakibatkan kelemahan otot progresif dari awal kanak-kanak dan membawa kepada kematian pramatang pada pertengahan dua puluhan hingga tiga puluhan akibat kegagalan jantung dan paru-paru.

Dianggarkan kira-kira 10% pesakit DMD mempunyai mutasi genetik boleh menerima ekson 53 melangkau gen dystrophin, dan kira-kira 13% pesakit mempunyai mutasi yang boleh menerima ekson 51 melangkau.

Ini bukan semua maklumat yang anda perlu tahu tentang Viltepso (viltolarsen) untuk selamat dan penggunaan yang berkesan dan tidak mengambil tempat bercakap dengan doktor anda tentang rawatan anda. Semak maklumat penuh Viltepso di sini, dan bincangkan maklumat ini dan sebarang soalan anda dengan doktor anda atau penyedia penjagaan kesihatan yang lain.