Hoe lang duurt het voordat Viltepso werkt?

In kleine onderzoeken die zijn ingediend bij de FDA voor versnelde goedkeuring van Viltepso, de dystrofinespiegels stegen tot ongeveer 6% van normaal bij patiënten die Viltepso kregen (80 mg/kg/week), vergeleken met een stijging van 0,6% bij baseline (het begin van het onderzoek) na 20 tot 24 weken behandeling. een statistisch significant effect. Onderzoekers zijn van mening dat deze toename van dystrofine het klinische voordeel bij patiënten kan voorspellen, maar dat is nog niet bewezen.

Viltepso wordt eenmaal per week door een zorgverlener toegediend via een intraveneus of IV-infuus via een naald in de ader. De infusie duurt ongeveer een uur.

Viltepso-onderzoeken

Viltepso (viltolarsen) werd in augustus 2020 goedgekeurd onder het versnelde goedkeuringsprogramma van de FDA. Met dit programma kunnen patiënten een veelbelovend nieuw medicijn gebruiken, terwijl het bedrijf dat het medicijn maakt het medicijn blijft onderzoeken om te bevestigen dat het goed werkt. De verdere goedkeuring van Viltepso kan afhangen van de voordelen die in deze klinische onderzoeken zijn bewezen.

Viltepso is geïndiceerd voor de behandeling van Duchenne-spierdystrofie (DMD) bij patiënten die vatbaar zijn voor exon 53-skipping. Wanneer exonen ontbreken, hebben cellen niet de juiste instructies om dystrofine te maken, wat leidt tot een soort spierbeschadiging die DMD veroorzaakt. Viltepso is de eerste exon 53-skipping-therapie die een toename van dystrofine aantoont bij kinderen vanaf vier jaar.

Goedkeuring was gebaseerd op een “marker”, niet op een evaluatie van klinische voordelen. Uit onderzoek is gebleken dat de productie van dystrofine-eiwit in de skeletspieren toeneemt bij patiënten die met Viltepso worden behandeld. Dystrofine helpt de spieren te versterken en te beschermen bij patiënten met Duchenne-spierdystrofie (DMD).

Voor versnelde goedkeuring hebben onderzoekers 16 patiënten in de leeftijd van vier tot minder dan tien jaar bestudeerd.

NS Pharma, de fabrikant van Viltepso, blijft de veiligheid en werkzaamheid van Viltepso onderzoeken in de bevestigende Fase 3 RACER53-studie. Deze studie is gestart in oktober 2019 en er kunnen nog steeds patiënten inschrijven. Praat met uw zorgverlener over eventuele lopende klinische onderzoeken.

Hoe werkt Viltepso?

Viltepso werkt bij spierdystrofie van Duchenne (DMD) door exon 53 te “verbergen”, waardoor cellen dit exon omzeilen en de resterende exonen (een deel van een deel van een gen) om goed in elkaar te passen en een verkorte versie van het dystrofine-eiwit te vormen.

Corticosteroïden zoals Emflaza (deflazacort) kunnen ook worden gebruikt om patiënten met Duchenne te behandelen spierdystrofie (DMD). Deze medicijnen zijn nuttig omdat ze de motorische vaardigheden en het lopen, de spierkracht en de ademhaling kunnen helpen verbeteren. Ze kunnen ook helpen het risico op kromming van de wervelkolom (scoliose) te verminderen en de hartfunctie en de overlevingsduur te verbeteren, hoewel niet alle onderzoeken een verband hebben gevonden.

Is er een remedie voor DMD?

Nee, er is op dit moment geen remedie voor Duchenne spierdystrofie (DMD). DMD is een zeldzame en fatale genetische aandoening die voornamelijk mannen treft en begint in de vroege kinderjaren tussen de leeftijd van 2 en 3 jaar.

Eerste tekenen van DMD kunnen een vertraagd vermogen zijn om te zitten, staan ​​of lopen. DMD resulteert in progressieve spierzwakte vanaf de vroege kinderjaren en leidt tot voortijdige sterfte halverwege de jaren twintig tot dertig als gevolg van hart- en longfalen.

Er wordt geschat dat ongeveer 10% van de patiënten met DMD een genetische mutatie heeft. vatbaar voor het overslaan van exon 53 van het dystrofinegen, en ongeveer 13% van de patiënten heeft een mutatie die vatbaar is voor het overslaan van exon 51.

Dit is niet alle informatie die u moet weten over Viltepso (viltolarsen) voor veilige en effectief gebruik en vervangt niet het praten met uw arts over uw behandeling. Bekijk hier de volledige Viltepso-informatie en bespreek deze informatie en eventuele vragen die u heeft met uw arts of andere zorgverlener.