Jak długo działa Viltepso?

W małych badaniach przedłożonych Komisji FDA w sprawie przyspieszonego zatwierdzenia leku Viltepso, poziom dystrofiny wzrósł do około 6% normy u pacjentów otrzymujących Viltepso (80 mg/kg/tydzień) w porównaniu do wzrostu o 0,6% na początku badania (początek badania) po 20 do 24 tygodniach leczenia, statystycznie istotny efekt. Naukowcy uważają, że ten wzrost poziomu dystrofiny może przewidywać korzyść kliniczną u pacjentów, ale nie zostało to jeszcze udowodnione.

Viltepso jest podawany przez pracownika służby zdrowia raz w tygodniu w postaci wlewu dożylnego lub dożylnego przez igłę do żyły żyła. Infuzja trwa około godziny.

Badania dotyczące leku Viltepso

Viltepso (viltolarsen) zostało zatwierdzone w sierpniu 2020 r. w ramach programu przyspieszonego zatwierdzania przez FDA. Program ten umożliwia pacjentom stosowanie obiecującego nowego leku, podczas gdy firma produkująca ten lek kontynuuje badania leku, aby potwierdzić, że działa dobrze. Dalsze zatwierdzenie preparatu Viltepso może zależeć od korzyści udowodnionych w tych badaniach klinicznych.

Viltepso jest wskazany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) u pacjentów podatnych na pominięcie eksonu 53. Kiedy brakuje eksonów, komórki nie mają odpowiednich instrukcji wytwarzania dystrofiny, co prowadzi do takiego rodzaju uszkodzenia mięśni, które powoduje DMD. Viltepso to pierwsza terapia z pominięciem eksonu 53, która wykazała wzrost poziomu dystrofiny u dzieci w wieku zaledwie czterech lat.

Zatwierdzenie opierało się na „markerze”, a nie na ocenie korzyści klinicznych. Badania wykazały wzrost produkcji białka dystrofiny w mięśniach szkieletowych obserwowany u pacjentów leczonych lekiem Viltepso. Dystrofina pomaga wzmacniać i chronić mięśnie u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD).

W celu przyspieszenia zatwierdzenia naukowcy przebadali 16 pacjentów w wieku od 4 do mniej niż 10 lat.

NS Pharma, producent Viltepso, kontynuuje badania bezpieczeństwa i skuteczności Viltepso w potwierdzającym badaniu fazy 3 RACER53. Badanie to rozpoczęło się w październiku 2019 r. i może nadal obejmować pacjentów. Porozmawiaj ze swoim lekarzem o wszelkich trwających badaniach klinicznych.

Jak działa Viltepso?

Viltepso działa na dystrofię mięśniową Duchenne’a (DMD), „ukrywając” ekson 53, powodując, że komórki omijają ten ekson i przepuszczają pozostałe eksony (część genu), aby odpowiednio do siebie pasowały i tworzyły skróconą wersję białka dystrofiny.

Leki kortykosteroidowe, takie jak Emflaza (deflazacort), można również stosować w leczeniu pacjentów z chorobą Duchenne’a dystrofia mięśniowa (DMD). Leki te są korzystne, ponieważ mogą pomóc poprawić zdolności motoryczne i chodzenie, siłę mięśni i oddychanie. Mogą również pomóc zmniejszyć ryzyko skrzywienia kręgosłupa (skoliozy) oraz poprawić czynność serca i długość przeżycia, chociaż nie wszystkie badania wykazały związek.

Czy istnieje lekarstwo na DMD?

Nie, obecnie nie ma leku na dystrofię mięśniową Duchenne’a (DMD). DMD to rzadka i śmiertelna choroba genetyczna, która dotyka głównie mężczyzn i zaczyna się we wczesnym dzieciństwie, w wieku od 2 do 3 lat.

Wczesne objawy DMD mogą obejmować opóźnioną zdolność siedzenia, stania lub chodzenia. DMD powoduje postępujące osłabienie mięśni od wczesnego dzieciństwa i prowadzi do przedwczesnej śmierci w wieku od połowy dwudziestego do trzydziestego roku życia z powodu niewydolności serca i płuc.

Szacuje się, że około 10% pacjentów z DMD ma mutację genetyczną podatne na pominięcie genu dystrofiny w eksonie 53, a około 13% pacjentów ma mutację podatną na pominięcie eksonu 51.

To nie wszystkie informacje, które musisz wiedzieć o Viltepso (viltolarsen), aby bezpiecznie i bezpiecznie skuteczne i nie zastępuje rozmowy z lekarzem na temat leczenia. Tutaj możesz zapoznać się z pełną informacją o Viltepso i omówić te informacje oraz wszelkie pytania ze swoim lekarzem lub innym pracownikiem służby zdrowia.