Quanto tempo leva para o Viltepso funcionar?

Em pequenos estudos submetidos ao A FDA para a aprovação acelerada do Viltepso, os níveis de distrofina aumentaram para cerca de 6% do normal em pacientes que receberam Viltepso (80 mg/kg/semana) em comparação com um aumento de 0,6% no início do estudo (o início do estudo) após 20 a 24 semanas de tratamento, um efeito estatisticamente significativo. Os pesquisadores acreditam que esse aumento na distrofina pode prever benefícios clínicos nos pacientes, mas isso ainda não está comprovado.

Viltepso é administrado por um profissional de saúde uma vez por semana por infusão intravenosa ou intravenosa através de uma agulha no veia. A infusão leva cerca de uma hora.

Estudos Viltepso

Viltepso (viltolarsen) foi aprovado em agosto de 2020 no âmbito do programa de aprovação acelerada da FDA. Este programa permite que os pacientes utilizem um novo medicamento promissor enquanto a empresa que fabrica o medicamento continua a estudá-lo para confirmar que funciona bem. A aprovação contínua do Viltepso pode depender de seus benefícios comprovados nesses estudos de pesquisa clínica.

Viltepso é indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em pacientes suscetíveis à omissão do exon 53. Quando faltam exons, as células não têm as instruções adequadas para produzir distrofina, o que leva a um tipo de dano muscular que causa DMD. Viltepso é a primeira terapia de omissão do exon 53 a demonstrar um aumento na distrofina em crianças a partir dos quatro anos de idade.

A aprovação foi baseada em um “marcador”, não em uma avaliação de benefícios clínicos. Estudos demonstraram um aumento na produção da proteína distrofina no músculo esquelético observado em pacientes tratados com Viltepso. A distrofina ajuda a fortalecer e proteger os músculos em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Para aprovação acelerada, os pesquisadores estudaram 16 pacientes com idades entre quatro e menos de 10 anos.

A NS Pharma, fabricante do Viltepso, continua a estudar a segurança e a eficácia do Viltepso no ensaio confirmatório de Fase 3 RACER53. Este estudo foi iniciado em outubro de 2019 e ainda pode estar recrutando pacientes. Fale com seu médico sobre quaisquer ensaios clínicos em andamento.

Como funciona o Viltepso?

O Viltepso atua na distrofia muscular de Duchenne (DMD) “ocultando” o éxon 53, fazendo com que as células contornem esse éxon e permitindo que os éxons restantes (uma porção de um gene) para se encaixarem adequadamente e formarem uma versão abreviada da proteína distrofina.

Os corticosteróides, como o Emflaza (deflazacort), também podem ser usados ​​para tratar pacientes com Duchenne. distrofia muscular (DMD). Esses medicamentos são benéficos porque podem ajudar a melhorar as habilidades motoras e de caminhada, a força muscular e a respiração. Eles também podem ajudar a reduzir o risco de curvatura da coluna (escoliose) e melhorar a função cardíaca e o tempo de sobrevivência, embora nem todos os estudos tenham encontrado uma associação.

Existe cura para a DMD?

Não, atualmente não há cura para a distrofia muscular de Duchenne (DMD). A DMD é uma doença genética rara e fatal que afeta principalmente homens, começando na primeira infância entre as idades de 2 e 3 anos.

Os primeiros sinais de DMD podem incluir atraso na capacidade de sentar, ficar em pé ou andar. A DMD resulta em fraqueza muscular progressiva desde a primeira infância e leva à morte prematura entre os vinte e os trinta anos devido a insuficiência cardíaca e pulmonar.

Estima-se que cerca de 10% dos pacientes com DMD tenham uma mutação genética. passível de salto do exon 53 do gene da distrofina, e cerca de 13% dos pacientes têm uma mutação passível de salto do exon 51.

Essas não são todas as informações que você precisa saber sobre Viltepso (viltolarsen) para segurança e uso eficaz e não substitui a necessidade de conversar com seu médico sobre seu tratamento. Revise as informações completas do Viltepso aqui e discuta essas informações e quaisquer dúvidas que você tenha com seu médico ou outro profissional de saúde.