Cât timp durează până când Viltepso funcționează?

În studii mici transmise la Aprobarea accelerată de FDA pentru Viltepso, nivelurile de distrofină au crescut la aproximativ 6% din normal la pacienții cărora li se administrează Viltepso (80 mg/kg/săptămână), comparativ cu o creștere de 0,6% la momentul inițial (începutul studiului) după 20 până la 24 de săptămâni de tratament, un efect semnificativ statistic. Cercetătorii cred că această creștere a distrofinei poate prezice beneficii clinice la pacienți, dar acest lucru nu este încă dovedit.

Viltepso este administrat de un furnizor de asistență medicală o dată pe săptămână printr-o perfuzie intravenoasă sau IV printr-un ac în venă. Perfuzia durează aproximativ o oră.

Studii Viltepso

Viltepso (viltolarsen) a fost aprobat în august 2020 în cadrul programului de aprobare accelerată FDA. Acest program permite pacienților să utilizeze un medicament nou promițător, în timp ce compania care produce medicamentul continuă să studieze medicamentul pentru a confirma că funcționează bine. Aprobarea continuă pentru Viltepso poate depinde de beneficiile sale dovedite în aceste studii de cercetare clinică.

Viltepso este indicat pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne (DMD) la pacienții susceptibili de omitere a exonului 53. Atunci când exonii lipsesc, celulele nu au instrucțiunile adecvate pentru a produce distrofină, ceea ce duce la un tip de leziuni musculare care cauzează DMD. Viltepso este prima terapie de ignorare a exonului 53 care a demonstrat o creștere a distrofinei la copii de până la patru ani.

Aprobarea sa bazat pe un „marker”, nu pe o evaluare a beneficiilor clinice. Studiile au arătat o creștere a producției de proteine ​​​​distrofină în mușchii scheletici observată la pacienții tratați cu Viltepso. Distrofina ajută la întărirea și protejarea mușchilor la pacienții cu distrofie musculară Duchenne (DMD).

Pentru aprobare accelerată, cercetătorii au studiat 16 pacienți cu vârsta cuprinsă între patru și mai puțin de 10 ani.

NS Pharma, producătorul Viltepso, continuă să studieze siguranța și eficacitatea Viltepso în cadrul studiului confirmator de fază 3 RACER53. Acest studiu a fost inițiat în octombrie 2019 și este posibil să înroleze în continuare pacienți. Discutați cu furnizorul dvs. de asistență medicală despre orice studii clinice în curs.

Cum funcționează Viltepso?

Viltepso funcționează în distrofia musculară Duchenne (DMD) prin „ascunderea” exonului 53, determinând celulele să ocolească acest exon și permițând exonilor rămași (o parte dintr-un gena) să se potrivească corect și să formeze o versiune scurtată a proteinei distrofinei.

Corticosteroizi precum Emflaza (deflazacort) pot fi, de asemenea, utilizate pentru a trata pacienții cu Duchenne. distrofie musculară (DMD). Aceste medicamente sunt benefice deoarece pot ajuta la îmbunătățirea abilităților motorii și a mersului, a forței musculare și a respirației. Ele pot ajuta, de asemenea, la reducerea riscului de curbură a coloanei vertebrale (scolioză) și la îmbunătățirea funcției cardiace și a duratei de supraviețuire, deși nu toate studiile au găsit o asociere.

Există un tratament pentru DMD?

Nu, nu există un tratament pentru distrofia musculară Duchenne (DMD) în acest moment. DMD este o afecțiune genetică rară și fatală care afectează în principal bărbații, începând cu vârsta timpurie între 2 și 3 ani.

Semnele timpurii ale DMD pot include întârzierea capacității de a sta, de a sta în picioare sau de a merge. DMD duce la slăbiciune musculară progresivă încă din copilărie și duce la moarte prematură la mijlocul anilor douăzeci și treizeci de ani din cauza insuficienței cardiace și pulmonare.

Se estimează că aproximativ 10% dintre pacienții cu DMD au o mutație genetică. susceptibile de omitere a exonului 53 a genei distrofinei și aproximativ 13% dintre pacienți au o mutație susceptibilă de omitere a exonului 51.

Aceasta nu este toate informațiile pe care trebuie să le știți despre Viltepso (viltolarsen) pentru siguranță și utilizarea eficientă și nu înlocuiește discuția cu medicul dumneavoastră despre tratamentul dumneavoastră. Consultați informațiile complete despre Viltepso aici și discutați aceste informații și orice întrebări pe care le aveți cu medicul dumneavoastră sau alt furnizor de servicii medicale.