Сколько времени нужно, чтобы Вилтепсо подействовал?

В небольших исследованиях, представленных в FDA ускорило одобрение Вилтепсо, уровни дистрофина увеличились примерно до 6% от нормального у пациентов, получавших Вилтепсо (80 мг/кг/нед.), по сравнению с увеличением на 0,6% на исходном уровне (начало исследования) после 20–24 недель лечения. статистически значимый эффект. Исследователи полагают, что такое увеличение уровня дистрофина может предсказать клиническую пользу у пациентов, но это еще не доказано.

Вилтепсо вводится медицинским работником один раз в неделю внутривенно или внутривенно через иглу. вена. Инфузия занимает около часа.

Исследования Вилтепсо

Вилтепсо (вилтоларсен) был одобрен в августе 2020 года в рамках программы ускоренного одобрения FDA. Эта программа позволяет пациентам использовать новый многообещающий препарат, в то время как компания, производящая это лекарство, продолжает изучать препарат, чтобы подтвердить его эффективность. Продолжение одобрения Вилтепсо может зависеть от его преимуществ, доказанных в этих клинических исследованиях.

Вилтепсо показан для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у пациентов, поддающихся пропуску экзона 53. Когда экзоны отсутствуют, клетки не имеют надлежащих инструкций по выработке дистрофина, что приводит к типу повреждения мышц, вызывающему МДД. Вилтепсо — первая терапия с пропуском экзона 53, продемонстрировавшая повышение уровня дистрофина у детей в возрасте четырех лет.

Одобрение было основано на «маркере», а не на оценке клинических преимуществ. Исследования показали увеличение выработки белка дистрофина в скелетных мышцах, наблюдаемое у пациентов, получавших Вилтепсо. Дистрофин помогает укрепить и защитить мышцы у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).

Для ускоренного одобрения исследователи изучили 16 пациентов в возрасте от четырех до десяти лет.

NS Pharma, производитель Вилтепсо, продолжает изучать безопасность и эффективность Вилтепсо в подтверждающем исследовании фазы 3 RACER53. Это исследование было начато в октябре 2019 года, и в него, возможно, все еще набирают пациентов. Поговорите со своим врачом о любых текущих клинических исследованиях.

Как действует Вильтепсо?

Вильтепсо действует при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), «скрывая» экзон 53, заставляя клетки обходить этот экзон и позволяя оставшимся экзонам (части ген) правильно сочетаться друг с другом и образовывать укороченную версию белка дистрофина.

Кортикостероидные препараты, такие как Эмфлаза (дефлазакорт), также могут использоваться для лечения пациентов с болезнью Дюшенна. мышечная дистрофия (МДД). Эти лекарства полезны, поскольку они могут помочь улучшить двигательные навыки и ходьбу, мышечную силу и дыхание. Они также могут помочь снизить риск искривления позвоночника (сколиоза), улучшить работу сердца и продолжительность жизни, хотя не все исследования обнаружили связь.

Есть ли лекарство от МДД?

Нет, лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) в настоящее время не существует. МДД — это редкое и смертельное генетическое заболевание, поражающее преимущественно мужчин, начиная с раннего детства, в возрасте от 2 до 3 лет.

Ранние признаки МДД могут включать задержку способности сидеть, стоять или ходить. МДД приводит к прогрессирующей мышечной слабости с раннего детства и приводит к преждевременной смерти в возрасте от двадцати до тридцати лет из-за сердечной и легочной недостаточности.

По оценкам, около 10% пациентов с МДД имеют генетическую мутацию. поддается пропуску экзона 53 гена дистрофина, и около 13% пациентов имеют мутацию, поддающуюся пропуску экзона 51.

Это еще не вся информация, которую вам нужно знать о Вилтепсо (вилтоларсен) для безопасного и безопасного лечения. эффективное использование и не заменяет разговор с врачом о вашем лечении. Ознакомьтесь с полной информацией о Вилтепсо здесь и обсудите эту информацию и любые вопросы со своим врачом или другим поставщиком медицинских услуг.